Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Prospektiv icke-interventionsstudie av vuxna patienter med akut myeloid leukemi (AML) (ALFAPPP)

30 september 2025 uppdaterad av: Acute Leukemia French Association

En prospektiv icke-interventionsstudie som dokumenterar hanteringen och resultaten av vuxna patienter med akut myeloid leukemi (AML)

Under de senaste femton åren har landskapet för AML-diagnostik och terapeutiska alternativ markant utvecklats. Förfinade genetiska och prognostiska karakteriseringar, tillsammans med nya läkemedelsgodkännanden och nya allogena hematopoetiska stamcellstransplantationsprocedurer (HSCT), har ökat mångfalden av patientresor.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Under de senaste femton åren har landskapet för AML-diagnostik och terapeutiska alternativ markant utvecklats. Förfinade genetiska och prognostiska karakteriseringar, tillsammans med nya läkemedelsgodkännanden och nya allogena hematopoetiska stamcellstransplantationsprocedurer (HSCT), har ökat mångfalden av patientresor.

I - Vid initial AML-diagnos går inte alla nydiagnostiserade patienter in i kliniska prövningar. En betydande del av dem behandlas med standardterapier utanför någon prövning. Hittills inkluderar de standardgodkända behandlingsalternativen i frontlinjen:

  1. Standard intensiv 3+7 (antracyklin + cytarabin) kemoterapi ± en godkänd FLT3-hämmare (midostaurin, Rydapt®), enligt olika dosscheman hos äldre respektive yngre patienter
  2. Kombination av sekventiell gemtuzumab ozogamicin (GO, Mylotarg®) med 3+7
  3. Liposomal formulering av daunorubicin + cytarabin (CPX-351, Vyxeos®)
  4. Mindre intensiv kemoterapi med azacytidin eller lågdos cytarabin (LDAC) hos patienter som inte anses vara kvalificerade för de mer intensiva alternativen ovan

Utredarens val styrs av AML och patientens egenskaper, och av de godkända indikationerna för vart och ett av dessa behandlingsalternativ. Denna studie kommer därför att börja inkludera dessa specifika alternativ. Ytterligare ändringar av studien kan vara nödvändiga vid en ny standardbehandlingsdefinition.

II - För det andra har ingen specifik räddningsregim framkommit som standard hos patienter med primär refraktär eller återfallande AML (R/R AML). R/R AML är således ett viktigt område för utveckling av nya läkemedel (IND) och precisionsmedicin. Hittills är den enda IND som godkänts för att behandla R/R AML gilteritinib för FLT3-muterade AML-patienter. Den franska myndigheten ANSM tillåter också att använda GO för att behandla R/R AML-patienter inom ramen för en RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

I det "verkliga livet", på grund av mångfalden av behandlingar som används hos dessa patienter, och några av dem är nu ganska effektiva, har det blivit svårt att exakt beskriva det allmänna resultatet av R/R AML-patienter.

III - För det tredje anses allogen HSCT inte längre vara det slutliga och slutliga målet för AML-terapi hos alla patienter, som det var tidigare. Transplantationsindikationer har beskrivits bättre och HSCT har nu utvärderats i samband med hela behandlingsförloppet, inklusive pre- och post-transplantation-terapi, såväl som pre- och post-transplantation minimal residual disease (MRD) nivåer.

Av alla dessa skäl är det av yttersta vikt att dokumentera de olika egenskaperna, behandlingarna och resultaten hos patienter som behandlas i det verkliga livet, utanför kliniska prövningar, för 1) behandlingsutvärdering i verkligheten; 2) användning efter godkännande av nyligen godkända läkemedel; 3) standardisering och förbättring av rutinmässig patienthantering; och 4) bättre sjukdomsförståelse.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

5000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Amiens
        • Kontakt:
          • Delphine LEBON, MD
      • Argenteuil, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Kontakt:
          • Ahmad AL JIJAKLI, MD
      • Bobigny, Frankrike
        • Rekrytering
        • AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
        • Kontakt:
          • Thorsten BRAUN, MD-Prof
      • Caen, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de la Côte de Nacre
        • Kontakt:
          • Sylvain CHANTEPIE, MD
      • Clamart, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hopital Militaire Percy
        • Kontakt:
          • Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
      • Corbeil-Essonnes, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Sud Francilien
        • Kontakt:
          • Stephanie Haiat, MD
      • Créteil, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpital Henri Mondor AP-HP
        • Kontakt:
          • Mathieu LECLERC, MD
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CHU Dijon- François Mitterrand
      • Dunkirk, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
        • Kontakt:
          • Adrien DANIEL, MD
      • Le Chesnay, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
        • Kontakt:
          • Juliette LAMBERT, MD
      • Lens, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Dr Schaffner
        • Kontakt:
          • Claire BORIES, MD
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
        • Kontakt:
          • Céline BERTHON, MD
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • GHICL-Hopital St Vincent de Paul
        • Kontakt:
          • Benjamin CARPENTIER, MD
      • Limoges, Frankrike
        • Rekrytering
        • C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
        • Kontakt:
          • Pascal Turlure, MD
      • Marseille, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU la Conception
        • Kontakt:
          • Laure FARNAULT, MD
      • Meaux, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
        • Kontakt:
          • Jamilé FRAYFER, MD
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Antoine Lacassagne
        • Kontakt:
          • Luca INCHIAPPA, MD
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Nice,Hopital Archet 1
        • Kontakt:
          • Thomas CLUZEAU, MD-Prof
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hopital Pitie-Salpetriere APHP
        • Kontakt:
          • Madalina UZUNOV, MD
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hopital Necker - APHP
        • Kontakt:
          • Ambroise MARCAIS, MD
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpital Saint Louis- APHP
        • Kontakt:
          • Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
        • Kontakt:
          • Ollivier LEGRAND, MD-Prof
      • Pierre-Bénite, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier LYON SUD
        • Kontakt:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Pontoise, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier René Dubos
        • Kontakt:
          • Iona VAIDA, MD
      • Roubaix, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier de Roubaix
        • Kontakt:
          • Isabelle PLANTIER, MD
      • Rouen, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Henri Becquerel
        • Kontakt:
          • Emilie LEMASLE, MD
      • Saint-Cloud, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Institut Curie - Hopital Rene Huguenin
        • Kontakt:
          • Jacques VARGAFTIG, MD
      • Saint-Quentin, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre hospitalier de St Quentin
        • Kontakt:
          • Reda GARIDI, MD
      • Valenciennes, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier Valenciennes
        • Kontakt:
          • Sabine TRICOT, MD
      • Villejuif, Frankrike
        • Rekrytering
        • Institut Gustave Roussy
        • Kontakt:
          • Jean-Baptiste MICOL, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Naturhistoria och bedömning av resultaten av olika godkända standardbehandlingar hos nyligen diagnostiserade eller återfallande/refraktära AML-patienter

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient som är 18 år eller äldre
  • Patient med nyligen diagnostiserad tidigare obehandlad de novo, sekundär eller terapirelaterad AML
  • Patienter med R/R de novo, sekundär eller terapirelaterad AML
  • Patient med sjukförsäkring

Exklusions kriterier:

  • Akut promyelocytisk leukemi
  • AML som inte är morfologiskt bevisad (patienter med granulocytiskt sarkom kan inkluderas)
  • För nydiagnostiserad AML: tidigare behandling av leukemi förutom hydroxiurea. Tidigare antileukemibehandlingar är tillåtna om de administrerades före diagnosen AML för att behandla en MDS, MPN, MPN/MDS eller CML
  • Patientens motstånd mot att delta i denna icke-interventionella studie

Mer specifika behörighetskriterier kan begäras för att gå in i vissa studiemoduler

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Refraktär eller återfallande AML

För det andra har ingen specifik räddningsregim framkommit som standard hos patienter med primär refraktär eller återfallande AML (R/R AML). R/R AML är således ett viktigt område för utveckling av nya läkemedel (IND) och precisionsmedicin. Hittills är den enda IND som godkänts för att behandla R/R AML gilteritinib för FLT3-muterade AML-patienter. Den franska myndigheten ANSM tillåter också att använda GO för att behandla R/R AML-patienter inom ramen för en RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

I det "verkliga livet", på grund av mångfalden av behandlingar som används hos dessa patienter, och några av dem är nu ganska effektiva, har det blivit svårt att exakt beskriva det allmänna resultatet av R/R AML-patienter.
Standardintensiv 3+7 unga eller äldre
Standardintensiv 3 + 7 (antracyklin + cytarabin) Kemoterapi ± en godkänd FLT3 -hämmare (midostaurin, Rydapt® eller ± Quizartinib, Vanflyta®), enligt olika dosplaner hos äldre kontra yngre patienter
Gå, (mylotarg®) med 3+7
Kombination av sekventiell gemtuzumab ozogamicin (Go, Mylotarg®) med 3+7
CPX-351, (VYXEOS®)
Liposomal formulering av daunorubicin + cytarabin (CPX-351, VYXEOS®)
Mindre intensiv kemoterapi med azacytidin kombinerad eller inte med venetoklax; LDAC; ivosidenib
Mindre intensiv kemoterapi med azacytidin antingen kombinerad eller inte med venetoklax eller låg dos cytarabin (LDAC) eller i AML med en IDH1 somatisk mutation, med ivosidenib hos nyligen diagnostiserade patienter som inte betraktas som berättigade till de mer intensiva alternativen ovan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
OS
Tidsram: 1 år

Det primära syftet med denna icke-interventionella multicenterstudie är att registrera och prospektivt utvärdera verkliga egenskaper, behandlingar och resultat hos vuxna patienter med nydiagnostiserade eller R/R AML, när de hanteras och behandlas i de franska ALFA-centra enligt standardpraxis. utanför en klinisk prövning.

De två co-primära endpoints är händelsefri (EFS) och total överlevnad (OS) uppskattningar efter 1, 3, 5 och 10 år:

  • Från första behandlingsstart hos patienter med nydiagnostiserad AML
  • Från och med datumet för återfall/refraktär (R/R) hos patienter med R/R AML
1 år
OS
Tidsram: 3 år

Det primära syftet med denna icke-interventionella multicenterstudie är att registrera och prospektivt utvärdera verkliga egenskaper, behandlingar och resultat hos vuxna patienter med nydiagnostiserade eller R/R AML, när de hanteras och behandlas i de franska ALFA-centra enligt standardpraxis. utanför en klinisk prövning.

De två co-primära endpoints är händelsefri (EFS) och total överlevnad (OS) uppskattningar efter 1, 3, 5 och 10 år:

  • Från första behandlingsstart hos patienter med nydiagnostiserad AML
  • Från och med datumet för återfall/refraktär (R/R) hos patienter med R/R AML
3 år
OS
Tidsram: 5 år

Det primära syftet med denna icke-interventionella multicenterstudie är att registrera och prospektivt utvärdera verkliga egenskaper, behandlingar och resultat hos vuxna patienter med nydiagnostiserade eller R/R AML, när de hanteras och behandlas i de franska ALFA-centra enligt standardpraxis. utanför en klinisk prövning.

De två co-primära endpoints är händelsefri (EFS) och total överlevnad (OS) uppskattningar efter 1, 3, 5 och 10 år:

  • Från första behandlingsstart hos patienter med nydiagnostiserad AML
  • Från och med datumet för återfall/refraktär (R/R) hos patienter med R/R AML
5 år
OS
Tidsram: 10 år

Det primära syftet med denna icke-interventionella multicenterstudie är att registrera och prospektivt utvärdera verkliga egenskaper, behandlingar och resultat hos vuxna patienter med nydiagnostiserade eller R/R AML, när de hanteras och behandlas i de franska ALFA-centra enligt standardpraxis. utanför en klinisk prövning.

De två co-primära endpoints är händelsefri (EFS) och total överlevnad (OS) uppskattningar efter 1, 3, 5 och 10 år:

  • Från första behandlingsstart hos patienter med nydiagnostiserad AML
  • Från och med datumet för återfall/refraktär (R/R) hos patienter med R/R AML
10 år
EFS
Tidsram: 1 år

Det primära syftet med denna icke-interventionella multicenterstudie är att registrera och prospektivt utvärdera verkliga egenskaper, behandlingar och resultat hos vuxna patienter med nydiagnostiserade eller R/R AML, när de hanteras och behandlas i de franska ALFA-centra enligt standardpraxis. utanför en klinisk prövning.

De två co-primära endpoints är händelsefri (EFS) och total överlevnad (OS) uppskattningar efter 1, 3, 5 och 10 år:

  • Från första behandlingsstart hos patienter med nydiagnostiserad AML
  • Från och med datumet för återfall/refraktär (R/R) hos patienter med R/R AML
1 år
EFS
Tidsram: 3 år

Det primära syftet med denna icke-interventionella multicenterstudie är att registrera och prospektivt utvärdera verkliga egenskaper, behandlingar och resultat hos vuxna patienter med nydiagnostiserade eller R/R AML, när de hanteras och behandlas i de franska ALFA-centra enligt standardpraxis. utanför en klinisk prövning.

De två co-primära endpoints är händelsefri (EFS) och total överlevnad (OS) uppskattningar efter 1, 3, 5 och 10 år:

  • Från första behandlingsstart hos patienter med nydiagnostiserad AML
  • Från och med datumet för återfall/refraktär (R/R) hos patienter med R/R AML
3 år
EFS
Tidsram: 5 år

Det primära syftet med denna icke-interventionella multicenterstudie är att registrera och prospektivt utvärdera verkliga egenskaper, behandlingar och resultat hos vuxna patienter med nydiagnostiserade eller R/R AML, när de hanteras och behandlas i de franska ALFA-centra enligt standardpraxis. utanför en klinisk prövning.

De två co-primära endpoints är händelsefri (EFS) och total överlevnad (OS) uppskattningar efter 1, 3, 5 och 10 år:

  • Från första behandlingsstart hos patienter med nydiagnostiserad AML
  • Från och med datumet för återfall/refraktär (R/R) hos patienter med R/R AML
5 år
EFS
Tidsram: 10 år

Det primära syftet med denna icke-interventionella multicenterstudie är att registrera och prospektivt utvärdera verkliga egenskaper, behandlingar och resultat hos vuxna patienter med nydiagnostiserade eller R/R AML, när de hanteras och behandlas i de franska ALFA-centra enligt standardpraxis. utanför en klinisk prövning.

De två co-primära endpoints är händelsefri (EFS) och total överlevnad (OS) uppskattningar efter 1, 3, 5 och 10 år:

  • Från första behandlingsstart hos patienter med nydiagnostiserad AML
  • Från och med datumet för återfall/refraktär (R/R) hos patienter med R/R AML
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Acute Leukemia French Association

Utredare

  • Studiestol: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 april 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2032

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2046

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2021

Första postat (Faktisk)

2 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

3 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALFA PPP Study

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera