Estudo Prospectivo Não Intervencionista de Pacientes Adultos com Leucemia Mielóide Aguda (LMA) (ALFAPPP)
Um estudo prospectivo não intervencional documentando o manejo e os resultados de pacientes adultos com leucemia mielóide aguda (LMA)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Durante os últimos quinze anos, o panorama do diagnóstico de LMA e as opções terapêuticas evoluíram acentuadamente. Caracterizações genéticas e prognósticas refinadas, juntamente com novas aprovações de medicamentos e novos procedimentos de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), aumentaram a diversidade da jornada do paciente.
I - No diagnóstico inicial de LMA, nem todos os pacientes recém-diagnosticados estão entrando em ensaios clínicos. Uma proporção substancial deles é tratada com terapias padrão fora de qualquer estudo. Até o momento, as opções padrão de tratamento de primeira linha aprovadas incluem:
- Quimioterapia intensiva padrão 3+7 (antraciclina + citarabina) ± um inibidor FLT3 aprovado (midostaurina, Rydapt®), de acordo com diferentes esquemas de dosagem em pacientes mais velhos versus mais jovens
- Combinação de gemtuzumabe ozogamicina sequencial (GO, Mylotarg®) com 3+7
- Formulação lipossômica de daunorrubicina + citarabina (CPX-351, Vyxeos®)
- Quimioterapia menos intensiva com azacitidina ou baixa dose de citarabina (LDAC) em pacientes considerados não elegíveis para as opções mais intensivas acima
A escolha do investigador é guiada pela LMA e pelas características do paciente e pelas indicações aprovadas para cada uma dessas opções de tratamento. Este estudo passará assim a incluir estas opções específicas. Outras alterações no estudo podem ser necessárias no caso de uma nova definição de tratamento padrão.
II - Em segundo lugar, nenhum regime de resgate específico surgiu como padrão em pacientes com LMA primária refratária ou recidivante (R/R AML). R/R AML é, portanto, um campo importante para a investigação de novos medicamentos (INDs) e desenvolvimento de medicina de precisão. Até o momento, o único IND aprovado para tratar R/R AML é o gilteritinibe para pacientes com AML com mutação FLT3. A agência francesa ANSM também permite o uso de GO para o tratamento de pacientes R/R AML no âmbito de uma RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).
Na "vida real", devido à multiplicidade de tratamentos utilizados nesses pacientes, alguns deles já bastante eficientes, tornou-se difícil descrever com precisão o resultado geral dos pacientes R/R AML.
III - Em terceiro lugar, o TCTH alogênico não é mais considerado o objetivo último e final da terapia de LMA em todos os pacientes, como era no passado. As indicações de transplante foram melhor descritas e o TCTH agora é avaliado no contexto de todo o curso de tratamento, incluindo a terapia pré e pós-transplante, bem como os níveis de doença residual mínima (DRM) pré e pós-transplante.
Por todas essas razões, é de extrema importância documentar as várias características, tratamentos e resultados dos pacientes tratados na vida real, fora dos ensaios clínicos, para 1) avaliação do tratamento no mundo real; 2) uso pós-aprovação de medicamentos aprovados recentemente; 3) padronização e melhoria do manejo rotineiro do paciente; e 4) melhor compreensão da doença.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Hervé DOMBRET, MD-Prof
- Número de telefone: 33 1 57 27 67 17
- E-mail: herve.dombret@mac.com
Estude backup de contato
- Nome: Karine CELLI LEBRAS, Mrs
- Número de telefone: 33 1 57 27 67 17
- E-mail: karine.cellilebras@alfa-leukemia.org
Locais de estudo
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Amiens, França
- Recrutamento
- CHU Amiens
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Contato:
- Delphine LEBON, MD
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Argenteuil, França
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
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Contato:
- Ahmad AL JIJAKLI, MD
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Bobigny, França
- Recrutamento
- AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
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Contato:
- Thorsten BRAUN, MD-Prof
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Caen, França
- Recrutamento
- CHU de la Côte de Nacre
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Contato:
- Sylvain CHANTEPIE, MD
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Clamart, França
- Recrutamento
- Hôpital MILITAIRE PERCY
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Contato:
- Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
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Corbeil-Essonnes, França
- Recrutamento
- Centre hospitalier Sud Francilien
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Contato:
- Stéphanie HAIAT, MD
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Créteil, França
- Recrutamento
- Hôpital Henri Mondor AP-HP
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Contato:
- Mathieu LECLERC, MD
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Dijon, França, 21000
- Ativo, não recrutando
- CHU Dijon- François Mitterrand
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Dunkirk, França
- Recrutamento
- Centre Hospitalier de Dunkerque
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Contato:
- Adrien DANIEL, MD
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Le Chesnay, França
- Recrutamento
- Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
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Contato:
- Juliette LAMBERT, MD
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Lens, França
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Dr Schaffner
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Contato:
- Claire BORIES, MD
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Lille, França
- Recrutamento
- CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
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Contato:
- Céline BERTHON, MD
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Lille, França
- Recrutamento
- GHICL-Hopital St Vincent de Paul
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Contato:
- Benjamin CARPENTIER, MD
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Limoges, França
- Recrutamento
- C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
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Contato:
- Pascal Turlure, MD
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Marseille, França
- Recrutamento
- CHU la Conception
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Contato:
- Laure FARNAULT, MD
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Meaux, França
- Recrutamento
- Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
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Contato:
- Jamilé FRAYFER, MD
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Nice, França
- Recrutamento
- Centre Antoine Lacassagne
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Contato:
- Luca INCHIAPPA, MD
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Nice, França
- Recrutamento
- CHU Nice,Hopital Archet 1
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Contato:
- Thomas CLUZEAU, MD-Prof
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Paris, França
- Recrutamento
- Hôpital Pitié-Salpêtrière APHP
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Contato:
- Madalina UZUNOV, MD
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Paris, França
- Recrutamento
- Hopital Necker - APHP
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Contato:
- Ambroise MARCAIS, MD
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Paris, França
- Recrutamento
- Hôpital Saint Louis- APHP
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Contato:
- Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
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Paris, França
- Recrutamento
- Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
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Contato:
- Ollivier LEGRAND, MD-Prof
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Pierre-Bénite, França
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Contato:
- Maël HEIBLIG, MD
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Pontoise, França
- Recrutamento
- Centre Hospitalier René Dubos
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Contato:
- Iona VAIDA, MD
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Roubaix, França
- Recrutamento
- Centre Hospitalier de Roubaix
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Contato:
- Isabelle PLANTIER, MD
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Rouen, França
- Recrutamento
- Centre Henri Becquerel
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Contato:
- Emilie LEMASLE, MD
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Saint-Cloud, França
- Ainda não está recrutando
- Institut Curie - Hôpital René Huguenin
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Contato:
- Jacques VARGAFTIG, MD
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Saint-Quentin, França
- Recrutamento
- Centre hospitalier de St Quentin
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Contato:
- Reda GARIDI, MD
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Valenciennes, França
- Ainda não está recrutando
- Centre Hospitalier Valenciennes
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Contato:
- Sabine TRICOT, MD
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Villejuif, França
- Recrutamento
- Institut Gustave Roussy
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Contato:
- Jean-Baptiste MICOL, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com 18 anos ou mais
- Paciente com LMA recém-diagnosticada, não tratada previamente, de novo, secundária ou relacionada à terapia
- Pacientes com LMA R/R de novo, secundária ou relacionada à terapia
- Paciente com plano de saúde
Critério de exclusão:
- Leucemia promielocítica aguda
- LMA sem comprovação morfológica (podem ser incluídos pacientes com sarcoma granulocítico)
- Para LMA recém-diagnosticada: tratamento prévio da leucemia além da hidroxiureia. Tratamentos antileucemia anteriores são permitidos se forem administrados antes do diagnóstico de LMA para tratar uma MDS, MPN, MPN/MDS ou CML
- Oposição do paciente em participar deste estudo não intervencional
Critérios de elegibilidade mais específicos podem ser solicitados para entrar em alguns módulos de estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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LMA refratária ou recidivante
Em segundo lugar, nenhum regime de resgate específico surgiu como padrão em pacientes com LMA primária refratária ou recidivante (R/R AML). R/R AML é, portanto, um campo importante para a investigação de novos medicamentos (INDs) e desenvolvimento de medicina de precisão. Até o momento, o único IND aprovado para tratar R/R AML é o gilteritinibe para pacientes com AML com mutação FLT3. A agência francesa ANSM também permite o uso de GO para o tratamento de pacientes R/R AML no âmbito de uma RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation). Na "vida real", devido à multiplicidade de tratamentos utilizados nesses pacientes, alguns deles já bastante eficientes, tornou-se difícil descrever com precisão o resultado geral dos pacientes R/R AML. |
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Padrão intensivo 3+7 jovem ou idosos
Padrão Intensivo 3 + 7 (antraciclina + citarabina) quimioterapia ± um inibidor de FLT3 aprovado (midostaurina, rydapt® ou ± quizartinibe, vanflyta®), de acordo com diferentes cronogramas de dose em pacientes mais velhos versus mais jovens
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Vá, (mylotarg®) com 3+7
Combinação de Ozogamicina Gemtuzumab sequencial (Go, MyLotarg®) com 3+7
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CPX-351, (Vyxeos®)
Formulação lipossômica da daunorrubicina + citarabina (CPX-351, Vyxeos®)
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Quimioterapia menos intensiva com azacitidina combinada ou não com venetoclax; LDAC; ivaSidenib
Quimioterapia menos intensiva com azacitidina combinada ou não com venetoclax ou citarabina de baixa dose (LDAC) ou em LMA com uma mutação somática IDH1, com ivosidenibe em pacientes recém -diagnosticados considerados como não elegíveis para as opções mais intensivas acima
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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SO
Prazo: 1 ano
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O objetivo principal deste estudo multicêntrico não intervencional é registrar e avaliar prospectivamente as características da vida real, tratamentos e resultados de pacientes adultos com diagnóstico recente ou R/R AML, quando gerenciados e tratados nos centros ALFA franceses de acordo com as práticas padrão fora de um ensaio clínico. Os dois endpoints coprimários são estimativas livres de eventos (EFS) e sobrevida global (OS) em 1, 3, 5 e 10 anos:
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1 ano
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SO
Prazo: 3 anos
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O objetivo principal deste estudo multicêntrico não intervencional é registrar e avaliar prospectivamente as características da vida real, tratamentos e resultados de pacientes adultos com diagnóstico recente ou R/R AML, quando gerenciados e tratados nos centros ALFA franceses de acordo com as práticas padrão fora de um ensaio clínico. Os dois endpoints coprimários são estimativas livres de eventos (EFS) e sobrevida global (OS) em 1, 3, 5 e 10 anos:
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3 anos
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SO
Prazo: 5 anos
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O objetivo principal deste estudo multicêntrico não intervencional é registrar e avaliar prospectivamente as características da vida real, tratamentos e resultados de pacientes adultos com diagnóstico recente ou R/R AML, quando gerenciados e tratados nos centros ALFA franceses de acordo com as práticas padrão fora de um ensaio clínico. Os dois endpoints coprimários são estimativas livres de eventos (EFS) e sobrevida global (OS) em 1, 3, 5 e 10 anos:
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5 anos
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SO
Prazo: 10 anos
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O objetivo principal deste estudo multicêntrico não intervencional é registrar e avaliar prospectivamente as características da vida real, tratamentos e resultados de pacientes adultos com diagnóstico recente ou R/R AML, quando gerenciados e tratados nos centros ALFA franceses de acordo com as práticas padrão fora de um ensaio clínico. Os dois endpoints coprimários são estimativas livres de eventos (EFS) e sobrevida global (OS) em 1, 3, 5 e 10 anos:
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10 anos
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EFS
Prazo: 1 ano
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O objetivo principal deste estudo multicêntrico não intervencional é registrar e avaliar prospectivamente as características da vida real, tratamentos e resultados de pacientes adultos com diagnóstico recente ou R/R AML, quando gerenciados e tratados nos centros ALFA franceses de acordo com as práticas padrão fora de um ensaio clínico. Os dois endpoints coprimários são estimativas livres de eventos (EFS) e sobrevida global (OS) em 1, 3, 5 e 10 anos:
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1 ano
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EFS
Prazo: 3 anos
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O objetivo principal deste estudo multicêntrico não intervencional é registrar e avaliar prospectivamente as características da vida real, tratamentos e resultados de pacientes adultos com diagnóstico recente ou R/R AML, quando gerenciados e tratados nos centros ALFA franceses de acordo com as práticas padrão fora de um ensaio clínico. Os dois endpoints coprimários são estimativas livres de eventos (EFS) e sobrevida global (OS) em 1, 3, 5 e 10 anos:
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3 anos
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EFS
Prazo: 5 anos
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O objetivo principal deste estudo multicêntrico não intervencional é registrar e avaliar prospectivamente as características da vida real, tratamentos e resultados de pacientes adultos com diagnóstico recente ou R/R AML, quando gerenciados e tratados nos centros ALFA franceses de acordo com as práticas padrão fora de um ensaio clínico. Os dois endpoints coprimários são estimativas livres de eventos (EFS) e sobrevida global (OS) em 1, 3, 5 e 10 anos:
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5 anos
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EFS
Prazo: 10 anos
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O objetivo principal deste estudo multicêntrico não intervencional é registrar e avaliar prospectivamente as características da vida real, tratamentos e resultados de pacientes adultos com diagnóstico recente ou R/R AML, quando gerenciados e tratados nos centros ALFA franceses de acordo com as práticas padrão fora de um ensaio clínico. Os dois endpoints coprimários são estimativas livres de eventos (EFS) e sobrevida global (OS) em 1, 3, 5 e 10 anos:
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10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALFA PPP Study
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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