Estudio prospectivo no intervencionista de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) (ALFAPPP)
Un estudio prospectivo no intervencionista que documenta el manejo y los resultados de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Durante los últimos quince años, el panorama del diagnóstico y las opciones terapéuticas de la LMA ha evolucionado notablemente. Las caracterizaciones genéticas y pronósticas refinadas, junto con las aprobaciones de nuevos medicamentos y los nuevos procedimientos de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés), han aumentado la diversidad del viaje del paciente.
I - En el momento del diagnóstico inicial de AML, no todos los pacientes recién diagnosticados ingresan a ensayos clínicos. Una proporción sustancial de ellos son tratados con terapias estándar fuera de cualquier ensayo. Hasta la fecha, las opciones estándar de tratamiento de primera línea aprobadas incluyen:
- Quimioterapia estándar intensiva 3+7 (antraciclina + citarabina) ± un inhibidor de FLT3 aprobado (midostaurina, Rydapt®), de acuerdo con diferentes esquemas de dosis en pacientes mayores versus pacientes más jóvenes
- Combinación de gemtuzumab ozogamicina secuencial (GO, Mylotarg®) con 3+7
- Formulación liposomal de daunorrubicina + citarabina (CPX-351, Vyxeos®)
- Quimioterapia menos intensiva con azacitidina o citarabina en dosis bajas (LDAC) en pacientes considerados no elegibles para las opciones más intensivas anteriores
La elección del investigador está guiada por la LMA y las características del paciente, y por las indicaciones aprobadas para cada una de estas opciones de tratamiento. Este estudio comenzará así a incluir estas opciones específicas. Podrían ser necesarias modificaciones adicionales del estudio en caso de una nueva definición de tratamiento estándar.
II - En segundo lugar, no ha surgido ningún régimen de rescate específico como estándar en pacientes con LMA primaria refractaria o recidivante (LMA R/R). R/R AML es, por lo tanto, un campo importante para el desarrollo de nuevos fármacos en investigación (IND) y medicina de precisión. Hasta la fecha, el único IND aprobado para tratar la AML R/R es gilteritinib para pacientes con AML con mutación FLT3. La agencia francesa ANSM también permite utilizar GO para el tratamiento de pacientes con AML R/R en el marco de una RTU (Recomendación Temporal de Utilización).
En la "vida real", debido a la multiplicidad de tratamientos utilizados en estos pacientes, algunos de los cuales ahora son bastante eficientes, se ha vuelto difícil describir con precisión el resultado general de los pacientes con AML R/R.
III - En tercer lugar, el TCMH alogénico ya no se considera como el objetivo último y final de la terapia de AML en todos los pacientes, como lo fue en el pasado. Las indicaciones de trasplante se han descrito mejor y el HSCT ahora se evalúa en el contexto de todo el ciclo de tratamiento, incluida la terapia antes y después del trasplante, así como los niveles de enfermedad residual mínima (MRD) antes y después del trasplante.
Por todas estas razones, es de suma importancia documentar las diversas características, tratamientos y resultados de los pacientes tratados en la vida real, fuera de los ensayos clínicos, para 1) la evaluación del tratamiento en la vida real; 2) uso posterior a la aprobación de medicamentos recientemente aprobados; 3) estandarización y mejora del manejo rutinario de pacientes; y 4) mejor comprensión de la enfermedad.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Hervé DOMBRET, MD-Prof
- Número de teléfono: 33 1 57 27 67 17
- Correo electrónico: herve.dombret@mac.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Karine CELLI LEBRAS, Mrs
- Número de teléfono: 33 1 57 27 67 17
- Correo electrónico: karine.cellilebras@alfa-leukemia.org
Ubicaciones de estudio
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Amiens, Francia
- Reclutamiento
- CHU Amiens
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Contacto:
- Delphine LEBON, MD
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Argenteuil, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
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Contacto:
- Ahmad AL JIJAKLI, MD
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Bobigny, Francia
- Reclutamiento
- AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
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Contacto:
- Thorsten BRAUN, MD-Prof
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Caen, Francia
- Reclutamiento
- CHU de la Côte de Nacre
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Contacto:
- Sylvain CHANTEPIE, MD
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Clamart, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital MILITAIRE PERCY
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Contacto:
- Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
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Corbeil-Essonnes, Francia
- Reclutamiento
- Centre hospitalier Sud Francilien
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Contacto:
- Stéphanie HAIAT, MD
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Créteil, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Henri Mondor AP-HP
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Contacto:
- Mathieu LECLERC, MD
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Dijon, Francia, 21000
- Activo, no reclutando
- CHU Dijon- François Mitterrand
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Dunkirk, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Dunkerque
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Contacto:
- Adrien DANIEL, MD
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Le Chesnay, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
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Contacto:
- Juliette LAMBERT, MD
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Lens, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Dr Schaffner
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Contacto:
- Claire BORIES, MD
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Lille, Francia
- Reclutamiento
- CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
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Contacto:
- Céline BERTHON, MD
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Lille, Francia
- Reclutamiento
- GHICL-Hopital St Vincent de Paul
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Contacto:
- Benjamin CARPENTIER, MD
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Limoges, Francia
- Reclutamiento
- C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
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Contacto:
- Pascal Turlure, MD
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Marseille, Francia
- Reclutamiento
- CHU la Conception
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Contacto:
- Laure FARNAULT, MD
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Meaux, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
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Contacto:
- Jamilé FRAYFER, MD
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Nice, Francia
- Reclutamiento
- Centre Antoine Lacassagne
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Contacto:
- Luca INCHIAPPA, MD
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Nice, Francia
- Reclutamiento
- CHU Nice,Hopital Archet 1
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Contacto:
- Thomas CLUZEAU, MD-Prof
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Pitié-Salpêtrière APHP
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Contacto:
- Madalina UZUNOV, MD
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hopital Necker - APHP
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Contacto:
- Ambroise MARCAIS, MD
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Saint Louis- APHP
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Contacto:
- Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
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Contacto:
- Ollivier LEGRAND, MD-Prof
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Pierre-Bénite, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Contacto:
- Maël HEIBLIG, MD
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Pontoise, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier René Dubos
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Contacto:
- Iona VAIDA, MD
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Roubaix, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Roubaix
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Contacto:
- Isabelle PLANTIER, MD
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Rouen, Francia
- Reclutamiento
- Centre Henri Becquerel
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Contacto:
- Emilie LEMASLE, MD
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Saint-Cloud, Francia
- Aún no reclutando
- Institut Curie - Hôpital René Huguenin
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Contacto:
- Jacques VARGAFTIG, MD
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Saint-Quentin, Francia
- Reclutamiento
- Centre hospitalier de St Quentin
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Contacto:
- Reda GARIDI, MD
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Valenciennes, Francia
- Aún no reclutando
- Centre Hospitalier Valenciennes
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Contacto:
- Sabine TRICOT, MD
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Villejuif, Francia
- Reclutamiento
- Institut Gustave Roussy
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Contacto:
- Jean-Baptiste MICOL, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente de 18 años o más
- Paciente con LMA de novo, secundaria o relacionada con la terapia recién diagnosticada y sin tratamiento previo
- Pacientes con LMA R/R de novo, secundaria o relacionada con el tratamiento
- Paciente con seguro de Salud
Criterio de exclusión:
- Leucemia promielocítica aguda
- LMA que no está morfológicamente probada (pueden incluirse pacientes con sarcoma granulocítico)
- Para LMA recién diagnosticada: tratamiento previo de leucemia además de hidroxiurea. Se permiten tratamientos antileucémicos previos si se administraron antes del diagnóstico de AML para tratar un MDS, MPN, MPN/MDS o CML
- Oposición del paciente a participar en este estudio no intervencionista
Es posible que se soliciten criterios de elegibilidad más específicos para ingresar a algunos módulos de estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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LMA refractaria o recidivante
En segundo lugar, no ha surgido ningún régimen de rescate específico como estándar en pacientes con LMA refractaria primaria o recidivante (LMA R/R). R/R AML es, por lo tanto, un campo importante para el desarrollo de nuevos fármacos en investigación (IND) y medicina de precisión. Hasta la fecha, el único IND aprobado para tratar la AML R/R es gilteritinib para pacientes con AML con mutación FLT3. La agencia francesa ANSM también permite utilizar GO para el tratamiento de pacientes con AML R/R en el marco de una RTU (Recomendación Temporal de Utilización). En la "vida real", debido a la multiplicidad de tratamientos utilizados en estos pacientes, algunos de los cuales ahora son bastante eficientes, se ha vuelto difícil describir con precisión el resultado general de los pacientes con AML R/R. |
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Estándar intensivo 3+7 jóvenes o ancianos
Estándar intensivo 3 + 7 (antraciclina + citarabina) quimioterapia ± un inhibidor de FLT3 aprobado (MidoStaurine, Rydapt® o ± Quizartinib, Vanflyta®), de acuerdo con diferentes programas de dosis en pacientes más antiguos versus jóvenes más jóvenes
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Ve, (myLoTarg®) con 3+7
Combinación de gemtuzumab ozogamicina secuencial (GO, myLoTarg®) con 3+7
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CPX-351, (Vyxeos®)
Formulación liposomal de daunorrubicina + citarabina (CPX-351, Vyxeos®)
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Quimioterapia menos intensiva con azacitidina combinada o no con Venetoclax; LDAC; iosidenib
Quimioterapia menos intensiva con azacitidina combinada o no con venetoclax o citarabina de dosis baja (LDAC) o en AML con una mutación somática IDH1, con ivosidenib en pacientes recién diagnosticados considerados como no elegibles para las opciones más intensivas anteriores
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sistema operativo
Periodo de tiempo: 1 año
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El objetivo principal de este estudio multicéntrico no intervencionista es registrar y evaluar prospectivamente las características, los tratamientos y los resultados de la vida real de pacientes adultos con LMA recién diagnosticada o R/R, cuando se manejan y tratan en los centros ALFA franceses de acuerdo con las prácticas estándar. fuera de un ensayo clínico. Los dos criterios de valoración coprimarios son estimaciones de supervivencia libre de eventos (SSC) y supervivencia general (SG) a 1, 3, 5 y 10 años:
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1 año
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Sistema operativo
Periodo de tiempo: 3 años
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El objetivo principal de este estudio multicéntrico no intervencionista es registrar y evaluar prospectivamente las características, los tratamientos y los resultados de la vida real de pacientes adultos con LMA recién diagnosticada o R/R, cuando se manejan y tratan en los centros ALFA franceses de acuerdo con las prácticas estándar. fuera de un ensayo clínico. Los dos criterios de valoración coprimarios son estimaciones de supervivencia libre de eventos (SSC) y supervivencia general (SG) a 1, 3, 5 y 10 años:
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3 años
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Sistema operativo
Periodo de tiempo: 5 años
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El objetivo principal de este estudio multicéntrico no intervencionista es registrar y evaluar prospectivamente las características, los tratamientos y los resultados de la vida real de pacientes adultos con LMA recién diagnosticada o R/R, cuando se manejan y tratan en los centros ALFA franceses de acuerdo con las prácticas estándar. fuera de un ensayo clínico. Los dos criterios de valoración coprimarios son estimaciones de supervivencia libre de eventos (SSC) y supervivencia general (SG) a 1, 3, 5 y 10 años:
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5 años
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Sistema operativo
Periodo de tiempo: 10 años
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El objetivo principal de este estudio multicéntrico no intervencionista es registrar y evaluar prospectivamente las características de la vida real, los tratamientos y los resultados de pacientes adultos con LMA recién diagnosticada o R/R, cuando se manejan y tratan en los centros ALFA franceses de acuerdo con las prácticas estándar. fuera de un ensayo clínico. Los dos criterios de valoración coprimarios son estimaciones de supervivencia libre de eventos (SSC) y supervivencia general (SG) a 1, 3, 5 y 10 años:
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10 años
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EFS
Periodo de tiempo: 1 año
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El objetivo principal de este estudio multicéntrico no intervencionista es registrar y evaluar prospectivamente las características, los tratamientos y los resultados de la vida real de pacientes adultos con LMA recién diagnosticada o R/R, cuando se manejan y tratan en los centros ALFA franceses de acuerdo con las prácticas estándar. fuera de un ensayo clínico. Los dos criterios de valoración coprimarios son estimaciones de supervivencia libre de eventos (SSC) y supervivencia general (SG) a 1, 3, 5 y 10 años:
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1 año
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EFS
Periodo de tiempo: 3 años
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El objetivo principal de este estudio multicéntrico no intervencionista es registrar y evaluar prospectivamente las características, los tratamientos y los resultados de la vida real de pacientes adultos con LMA recién diagnosticada o R/R, cuando se manejan y tratan en los centros ALFA franceses de acuerdo con las prácticas estándar. fuera de un ensayo clínico. Los dos criterios de valoración coprimarios son estimaciones de supervivencia libre de eventos (SSC) y supervivencia general (SG) a 1, 3, 5 y 10 años:
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3 años
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EFS
Periodo de tiempo: 5 años
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El objetivo principal de este estudio multicéntrico no intervencionista es registrar y evaluar prospectivamente las características, los tratamientos y los resultados de la vida real de pacientes adultos con LMA recién diagnosticada o R/R, cuando se manejan y tratan en los centros ALFA franceses de acuerdo con las prácticas estándar. fuera de un ensayo clínico. Los dos criterios de valoración coprimarios son estimaciones de supervivencia libre de eventos (SSC) y supervivencia general (SG) a 1, 3, 5 y 10 años:
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5 años
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EFS
Periodo de tiempo: 10 años
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El objetivo principal de este estudio multicéntrico no intervencionista es registrar y evaluar prospectivamente las características, los tratamientos y los resultados de la vida real de pacientes adultos con LMA recién diagnosticada o R/R, cuando se manejan y tratan en los centros ALFA franceses de acuerdo con las prácticas estándar. fuera de un ensayo clínico. Los dos criterios de valoración coprimarios son estimaciones de supervivencia libre de eventos (SSC) y supervivencia general (SG) a 1, 3, 5 y 10 años:
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10 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALFA PPP Study
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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