Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv ikke-interventionsundersøgelse af voksne patienter med akut myeloid leukæmi (AML) (ALFAPPP)

30. januar 2024 opdateret af: Acute Leukemia French Association

En prospektiv ikke-interventionel undersøgelse, der dokumenterer håndteringen og resultaterne af voksne patienter med akut myeloid leukæmi (AML)

I løbet af de sidste femten år har landskabet for AML-diagnose og terapeutiske muligheder udviklet sig markant. Raffinerede genetiske og prognostiske karakteriseringer sammen med nye lægemiddelgodkendelser og nye procedurer for allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) har øget mangfoldigheden af ​​patientrejser.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

I løbet af de sidste femten år har landskabet for AML-diagnose og terapeutiske muligheder udviklet sig markant. Raffinerede genetiske og prognostiske karakteriseringer sammen med nye lægemiddelgodkendelser og nye procedurer for allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) har øget mangfoldigheden af ​​patientrejser.

I - Ved den første AML-diagnose er det ikke alle nydiagnosticerede patienter, der går ind i kliniske forsøg. En betydelig del af dem behandles med standardterapier uden for ethvert forsøg. Til dato omfatter de standard godkendte frontline behandlingsmuligheder:

  1. Standard intensiv 3+7 (antracyklin + cytarabin) kemoterapi ± en godkendt FLT3-hæmmer (midostaurin, Rydapt®), i henhold til forskellige dosisskemaer hos ældre versus yngre patienter
  2. Kombination af sekventiel gemtuzumab ozogamicin (GO, Mylotarg®) med 3+7
  3. Liposomal formulering af daunorubicin + cytarabin (CPX-351, Vyxeos®)
  4. Mindre intensiv kemoterapi med azacytidin eller lavdosis cytarabin (LDAC) hos patienter, der anses for ikke at være kvalificerede til de mere intensive muligheder ovenfor

Investigatorens valg er styret af AML og patientens karakteristika og af de godkendte indikationer for hver af disse behandlingsmuligheder. Denne undersøgelse vil derfor begynde at inkludere disse specifikke muligheder. Yderligere undersøgelsesændringer kan være nødvendige i tilfælde af ny standardbehandlingsdefinition.

II - For det andet er der ikke opstået noget specifikt redningsregime som standard hos patienter med primær refraktær eller recidiverende AML (R/R AML). R/R AML er således et vigtigt område for udvikling af nye lægemidler (IND'er) og præcisionsmedicin. Til dato er den eneste IND godkendt til at behandle R/R AML gilteritinib til FLT3-muterede AML-patienter. Det franske agentur ANSM tillader også at bruge GO til behandling af R/R AML-patienter inden for rammerne af en RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

I det "virkelige liv" er det på grund af de mange behandlinger, der anvendes til disse patienter, hvor nogle af dem nu er ret effektive, blevet vanskeligt at beskrive det generelle resultat af R/R AML-patienter nøjagtigt.

III - For det tredje betragtes allogen HSCT ikke længere som det ultimative og endelige mål for AML-behandling hos alle patienter, som det var tidligere. Transplantationsindikationer er blevet bedre beskrevet, og HSCT er nu evalueret i sammenhæng med hele behandlingsforløbet, inklusive præ- og post-transplantationsterapi, såvel som præ- og posttransplantationsniveauer af minimal residual sygdom (MRD).

Af alle disse grunde er det yderst vigtigt at dokumentere de forskellige karakteristika, behandlinger og resultater for patienter, der behandles i det virkelige liv, uden for kliniske forsøg, for 1) behandlingsevaluering i den virkelige verden; 2) post-godkendelse brug af nyligt godkendte lægemidler; 3) standardisering og forbedring af rutinemæssig patientbehandling; og 4) bedre sygdomsforståelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

2500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU Amiens
        • Kontakt:
          • Delphine LEBON, MD
      • Argenteuil, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Kontakt:
          • Ahmad AL JIJAKLI, MD
      • Bobigny, Frankrig
        • Rekruttering
        • AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
        • Kontakt:
          • Thorsten BRAUN, MD-Prof
      • Caen, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de la cote de Nacre
        • Kontakt:
          • Sylvain CHANTEPIE, MD
      • Clamart, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital MILITAIRE PERCY
        • Kontakt:
          • Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
      • Corbeil-Essonnes, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Sud Francilien
        • Kontakt:
          • Stéphanie HAIAT, MD
      • Créteil, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital Henri Mondor AP-HP
        • Kontakt:
          • Cécile PAUTAS, MD
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • CHU Dijon- François Mitterrand
      • Dunkerque, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
        • Kontakt:
          • Kevin James WATTEBLED, MD
      • Le Chesnay, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
        • Kontakt:
          • Juliette LAMBERT, MD
      • Lens, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Dr Schaffner
        • Kontakt:
          • Claire BORIES, MD
      • Lille, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
        • Kontakt:
          • Céline BERTHON, MD
      • Lille, Frankrig
        • Rekruttering
        • GHICL-Hopital St Vincent de Paul
        • Kontakt:
          • Benjamin CARPENTIER, MD
      • Limoges, Frankrig
        • Rekruttering
        • C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
        • Kontakt:
          • Pascal TURLURE, MD
      • Marseille, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU la Conception
        • Kontakt:
          • Laure FARNAULT, MD
      • Meaux, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
        • Kontakt:
          • Jamilé FRAYFER, MD
      • Nice, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Antoine Lacassagne
        • Kontakt:
          • Anna BORRA, MD
      • Nice, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU Nice,Hopital Archet 1
        • Kontakt:
          • Thomas CLUZEAU, MD-Prof
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hopital Pitie-Salpetriere APHP
        • Kontakt:
          • Madalina UZUNOV, MD
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker - APHP
        • Kontakt:
          • Ambroise MARCAIS, MD
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital Saint Louis- APHP
        • Kontakt:
          • Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
        • Kontakt:
          • Ollivier LEGRAND, MD-Prof
      • Pierre-Bénite, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Kontakt:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Pontoise, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Rene Dubos
        • Kontakt:
          • Iona VAIDA, MD
      • Roubaix, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Roubaix
        • Kontakt:
          • Isabelle PLANTIER, MD
      • Rouen, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Henri Becquerel
        • Kontakt:
          • Emilie LEMASLE, MD
      • Saint-Cloud, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Institut Curie - Hôpital René Huguenin
        • Kontakt:
          • Jacques VARGAFTIG, MD
      • Saint-Quentin, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de St Quentin
        • Kontakt:
          • Reda GARIDI, MD
      • Valenciennes, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre Hospitalier Valenciennes
        • Kontakt:
          • Sabine TRICOT, MD
      • Villejuif, Frankrig
        • Rekruttering
        • Institut Gustave Roussy
        • Kontakt:
          • Jean-Baptiste MICOL, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Naturhistorie og vurdering af resultaterne af forskellige standard godkendte behandlinger hos nyligt diagnosticerede eller recidiverende/refraktære AML-patienter

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient på 18 år eller derover
  • Patient med nyligt diagnosticeret tidligere ubehandlet de novo, sekundær eller terapirelateret AML
  • Patienter med R/R de novo, sekundær eller terapirelateret AML
  • Patient med sygesikring

Ekskluderingskriterier:

  • Akut promyelocytisk leukæmi
  • AML, som ikke er morfologisk bevist (patienter med granulocytisk sarkom kan være inkluderet)
  • For nyligt diagnosticeret AML: tidligere behandling af leukæmi bortset fra hydroxyurinstof. Tidligere antileukæmibehandlinger er tilladt, hvis de blev administreret før diagnosen AML til behandling af en MDS, MPN, MPN/MDS eller CML
  • Patientens modstand mod at deltage i denne ikke-interventionelle undersøgelse

Mere specifikke berettigelseskriterier kan blive anmodet om at deltage i nogle studiemoduler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Standard intensiv 3+7 UNGE ELLER ÆLDRE
Standard intensiv 3+7 (antracyklin + cytarabin) kemoterapi ± en godkendt FLT3-hæmmer (midostaurin, Rydapt®), i henhold til forskellige dosisskemaer hos ældre versus yngre patienter
GO, Mylotarg®) med 3+7
Kombination af sekventiel gemtuzumab ozogamicin (GO, Mylotarg®) med 3+7
CPX-351, Vyxeos®)
Liposomal formulering af daunorubicin + cytarabin (CPX-351, Vyxeos®)
Lavere intensitet kemoterapi med azacytidin eller lav dosis cytarabin (LDAC)
Lavere intensitet kemoterapi med azacytidin eller lav dosis cytarabin (LDAC) hos patienter, der anses for ikke at være kvalificerede til de mere intensive muligheder ovenfor
Refraktær eller recidiverende AML

For det andet er der ikke opstået noget specifikt redningsregime som standard hos patienter med primær refraktær eller recidiverende AML (R/R AML). R/R AML er således et vigtigt område for udvikling af nye lægemidler (IND'er) og præcisionsmedicin. Til dato er den eneste IND godkendt til at behandle R/R AML gilteritinib til FLT3-muterede AML-patienter. Det franske agentur ANSM tillader også at bruge GO til behandling af R/R AML-patienter inden for rammerne af en RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

I det "virkelige liv" er det på grund af de mange behandlinger, der anvendes til disse patienter, hvor nogle af dem nu er ret effektive, blevet vanskeligt at beskrive det generelle resultat af R/R AML-patienter nøjagtigt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
OS
Tidsramme: 1 år

Det primære formål med denne multicenter ikke-interventionelle undersøgelse er at registrere og prospektivt evaluere de virkelige karakteristika, behandlinger og resultater af voksne patienter med nydiagnosticeret eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-centre i henhold til standardpraksis uden for et klinisk forsøg.

De to co-primære endepunkter er hændelsesfrie (EFS) og overordnede overlevelsesestimater (OS) efter 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos patienter med nydiagnosticeret AML
  • Fra datoen for tilbagefald/refraktær (R/R) hos patienter med R/R AML
1 år
OS
Tidsramme: 3 år

Det primære formål med denne multicenter ikke-interventionelle undersøgelse er at registrere og prospektivt evaluere de virkelige karakteristika, behandlinger og resultater af voksne patienter med nydiagnosticeret eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-centre i henhold til standardpraksis uden for et klinisk forsøg.

De to co-primære endepunkter er hændelsesfrie (EFS) og overordnede overlevelsesestimater (OS) efter 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos patienter med nydiagnosticeret AML
  • Fra datoen for tilbagefald/refraktær (R/R) hos patienter med R/R AML
3 år
OS
Tidsramme: 5 år

Det primære formål med denne multicenter ikke-interventionelle undersøgelse er at registrere og prospektivt evaluere de virkelige karakteristika, behandlinger og resultater af voksne patienter med nydiagnosticeret eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-centre i henhold til standardpraksis uden for et klinisk forsøg.

De to co-primære endepunkter er hændelsesfrie (EFS) og overordnede overlevelsesestimater (OS) efter 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos patienter med nydiagnosticeret AML
  • Fra datoen for tilbagefald/refraktær (R/R) hos patienter med R/R AML
5 år
OS
Tidsramme: 10 år

Det primære formål med denne multicenter ikke-interventionelle undersøgelse er at registrere og prospektivt evaluere de virkelige karakteristika, behandlinger og resultater af voksne patienter med nydiagnosticeret eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-centre i henhold til standardpraksis uden for et klinisk forsøg.

De to co-primære endepunkter er hændelsesfrie (EFS) og overordnede overlevelsesestimater (OS) efter 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos patienter med nydiagnosticeret AML
  • Fra datoen for tilbagefald/refraktær (R/R) hos patienter med R/R AML
10 år
EFS
Tidsramme: 1 år

Det primære formål med denne multicenter ikke-interventionelle undersøgelse er at registrere og prospektivt evaluere de virkelige karakteristika, behandlinger og resultater af voksne patienter med nydiagnosticeret eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-centre i henhold til standardpraksis uden for et klinisk forsøg.

De to co-primære endepunkter er hændelsesfrie (EFS) og overordnede overlevelsesestimater (OS) efter 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos patienter med nydiagnosticeret AML
  • Fra datoen for tilbagefald/refraktær (R/R) hos patienter med R/R AML
1 år
EFS
Tidsramme: 3 år

Det primære formål med denne multicenter ikke-interventionelle undersøgelse er at registrere og prospektivt evaluere de virkelige karakteristika, behandlinger og resultater af voksne patienter med nydiagnosticeret eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-centre i henhold til standardpraksis uden for et klinisk forsøg.

De to co-primære endepunkter er hændelsesfrie (EFS) og overordnede overlevelsesestimater (OS) efter 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos patienter med nydiagnosticeret AML
  • Fra datoen for tilbagefald/refraktær (R/R) hos patienter med R/R AML
3 år
EFS
Tidsramme: 5 år

Det primære formål med denne multicenter ikke-interventionelle undersøgelse er at registrere og prospektivt evaluere de virkelige karakteristika, behandlinger og resultater af voksne patienter med nydiagnosticeret eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-centre i henhold til standardpraksis uden for et klinisk forsøg.

De to co-primære endepunkter er hændelsesfrie (EFS) og overordnede overlevelsesestimater (OS) efter 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos patienter med nydiagnosticeret AML
  • Fra datoen for tilbagefald/refraktær (R/R) hos patienter med R/R AML
5 år
EFS
Tidsramme: 10 år

Det primære formål med denne multicenter ikke-interventionelle undersøgelse er at registrere og prospektivt evaluere de virkelige karakteristika, behandlinger og resultater af voksne patienter med nydiagnosticeret eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-centre i henhold til standardpraksis uden for et klinisk forsøg.

De to co-primære endepunkter er hændelsesfrie (EFS) og overordnede overlevelsesestimater (OS) efter 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos patienter med nydiagnosticeret AML
  • Fra datoen for tilbagefald/refraktær (R/R) hos patienter med R/R AML
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Acute Leukemia French Association

Efterforskere

  • Studiestol: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2032

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2046

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

2. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

31. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALFA PPP Study

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut myeloid leukæmi (AML)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner