Tulevaisuuden ei-interventiotutkimus aikuispotilailla, joilla on akuutti myelooinen leukemia (AML) (ALFAPPP)
Tuleva ei-interventiivinen tutkimus, joka dokumentoi akuuttia myelooista leukemiaa (AML) sairastavien aikuispotilaiden hoitoa ja tuloksia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Viimeisen viidentoista vuoden aikana AML-diagnoosin ja hoitovaihtoehtojen maisema on kehittynyt huomattavasti. Tarkennetut geneettiset ja prognostiset karakterisoinnit sekä uudet lääkehyväksynnät ja uudet allogeeniset hematopoieettiset kantasolusiirrot (HSCT) ovat lisänneet potilaiden matkan monimuotoisuutta.
I - Ensimmäisen AML-diagnoosin yhteydessä kaikki äskettäin diagnosoidut potilaat eivät ole osallistumassa kliinisiin tutkimuksiin. Huomattava osa heistä hoidetaan tavanomaisilla hoidoilla minkään tutkimuksen ulkopuolella. Tähän mennessä standardihyväksytyt etulinjan hoitovaihtoehdot ovat:
- Normaali intensiivinen 3+7 (antrasykliini + sytarabiini) kemoterapia ± hyväksytty FLT3-estäjä (midostauriini, Rydapt®) eri annostusohjelmien mukaan vanhemmilla ja nuoremmilla potilailla
- Yhdistelmä peräkkäisen gemtutsumabiotsogamisiinin (GO, Mylotarg®) kanssa 3+7
- Daunorubisiinin + sytarabiinin liposomaalinen formulaatio (CPX-351, Vyxeos®)
- Vähemmän intensiivinen kemoterapia atsasytidiinillä tai pieniannoksisella sytarabiinilla (LDAC) potilailla, joiden ei katsota olevan kelvollisia yllä oleviin intensiivisempään hoitoon
Tutkijan valintaa ohjaavat AML ja potilaan ominaisuudet sekä kunkin hoitovaihtoehdon hyväksytyt käyttöaiheet. Tämä tutkimus alkaa siten sisältää nämä erityisvaihtoehdot. Lisätutkimukset saattavat olla tarpeen uuden standardinmukaisen hoidon määritelmän tapauksessa.
II – Toiseksi, mitään erityistä pelastushoitoa ei ole noussut standardiksi potilailla, joilla on primaarinen refraktaarinen tai uusiutunut AML (R/R AML). R/R AML on siten tärkeä kenttä uusien tutkimuslääkkeiden (IND) ja tarkkuuslääkekehityksen kannalta. Toistaiseksi ainoa IND, joka on hyväksytty R/R AML:n hoitoon, on gilteritinibi FLT3-mutaation aiheuttaneille AML-potilaille. Ranskalainen virasto ANSM sallii myös GO:n käytön R/R AML -potilaiden hoitoon RTU:n (Recommendation Temporaire d'Utilisation) puitteissa.
"Oikeassa elämässä" näillä potilailla käytettyjen hoitojen moninaisuuden vuoksi, joista osa on nyt varsin tehokkaita, on tullut vaikeaksi kuvata tarkasti R/R AML -potilaiden yleistä lopputulosta.
III - Kolmanneksi allogeenistä HSCT:tä ei enää pidetä AML-hoidon perimmäisenä ja lopullisena tavoitteena kaikilla potilailla, kuten aiemmin. Elinsiirtoindikaatioita on kuvattu paremmin ja HSCT on nyt arvioitu koko hoitojakson yhteydessä, mukaan lukien siirtoa edeltävä ja jälkeinen hoito sekä siirtoa edeltävä ja jälkeinen minimaalisen jäännössairauden (MRD) tasot.
Kaikista näistä syistä on äärimmäisen tärkeää dokumentoida tosielämässä hoidettujen potilaiden erilaiset ominaisuudet, hoidot ja tulokset kliinisten kokeiden ulkopuolella 1) todellisen hoidon arvioinnin kannalta; 2) äskettäin hyväksyttyjen lääkkeiden käyttö hyväksynnän jälkeen; 3) rutiininomaisen potilashoidon standardointi ja parantaminen; ja 4) parempi sairauden ymmärtäminen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Hervé DOMBRET, MD-Prof
- Puhelinnumero: 33 1 57 27 67 17
- Sähköposti: herve.dombret@mac.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Karine CELLI LEBRAS, Mrs
- Puhelinnumero: 33 1 57 27 67 17
- Sähköposti: karine.cellilebras@alfa-leukemia.org
Opiskelupaikat
-
-
-
Amiens, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Amiens
-
Ottaa yhteyttä:
- Delphine LEBON, MD
-
Argenteuil, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
-
Ottaa yhteyttä:
- Ahmad AL JIJAKLI, MD
-
Bobigny, Ranska
- Rekrytointi
- AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
-
Ottaa yhteyttä:
- Thorsten BRAUN, MD-Prof
-
Caen, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de la Côte de Nacre
-
Ottaa yhteyttä:
- Sylvain CHANTEPIE, MD
-
Clamart, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital MILITAIRE PERCY
-
Ottaa yhteyttä:
- Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
-
Corbeil-Essonnes, Ranska
- Rekrytointi
- Centre hospitalier Sud Francilien
-
Ottaa yhteyttä:
- Stéphanie HAIAT, MD
-
Créteil, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Henri Mondor AP-HP
-
Ottaa yhteyttä:
- Mathieu LECLERC, MD
-
Dijon, Ranska, 21000
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- CHU Dijon- François Mitterrand
-
Dunkirk, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier de Dunkerque
-
Ottaa yhteyttä:
- Adrien DANIEL, MD
-
Le Chesnay, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
-
Ottaa yhteyttä:
- Juliette LAMBERT, MD
-
Lens, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Dr Schaffner
-
Ottaa yhteyttä:
- Claire BORIES, MD
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
-
Ottaa yhteyttä:
- Céline BERTHON, MD
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- GHICL-Hopital St Vincent de Paul
-
Ottaa yhteyttä:
- Benjamin CARPENTIER, MD
-
Limoges, Ranska
- Rekrytointi
- C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
-
Ottaa yhteyttä:
- Pascal Turlure, MD
-
Marseille, Ranska
- Rekrytointi
- CHU la Conception
-
Ottaa yhteyttä:
- Laure FARNAULT, MD
-
Meaux, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
-
Ottaa yhteyttä:
- Jamilé FRAYFER, MD
-
Nice, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Antoine Lacassagne
-
Ottaa yhteyttä:
- Luca INCHIAPPA, MD
-
Nice, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Nice,Hopital Archet 1
-
Ottaa yhteyttä:
- Thomas CLUZEAU, MD-Prof
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Pitié-Salpêtrière APHP
-
Ottaa yhteyttä:
- Madalina UZUNOV, MD
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital Necker - APHP
-
Ottaa yhteyttä:
- Ambroise MARCAIS, MD
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Saint Louis- APHP
-
Ottaa yhteyttä:
- Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
-
Ottaa yhteyttä:
- Ollivier LEGRAND, MD-Prof
-
Pierre-Bénite, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Ottaa yhteyttä:
- Maël HEIBLIG, MD
-
Pontoise, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier René Dubos
-
Ottaa yhteyttä:
- Iona VAIDA, MD
-
Roubaix, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier de Roubaix
-
Ottaa yhteyttä:
- Isabelle PLANTIER, MD
-
Rouen, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Henri Becquerel
-
Ottaa yhteyttä:
- Emilie LEMASLE, MD
-
Saint-Cloud, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Institut Curie - Hôpital René Huguenin
-
Ottaa yhteyttä:
- Jacques VARGAFTIG, MD
-
Saint-Quentin, Ranska
- Rekrytointi
- Centre hospitalier de St Quentin
-
Ottaa yhteyttä:
- Reda GARIDI, MD
-
Valenciennes, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier Valenciennes
-
Ottaa yhteyttä:
- Sabine TRICOT, MD
-
Villejuif, Ranska
- Rekrytointi
- Institut Gustave Roussy
-
Ottaa yhteyttä:
- Jean-Baptiste MICOL, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, joka on vähintään 18-vuotias
- Potilas, jolla on äskettäin diagnosoitu aiemmin hoitamaton de novo, sekundaarinen tai hoitoon liittyvä AML
- Potilaat, joilla on R/R de novo, sekundaarinen tai hoitoon liittyvä AML
- Potilas, jolla on sairausvakuutus
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti promyelosyyttinen leukemia
- AML, jota ei ole morfologisesti todistettu (granulosyyttistä sarkoomaa sairastavat potilaat voivat olla mukana)
- Äskettäin diagnosoitu AML: aiempi leukemian hoito hydroksiureaa lukuun ottamatta. Aiemmat leukemialääkkeet ovat sallittuja, jos ne on annettu ennen AML:n diagnoosia MDS:n, MPN:n, MPN/MDS:n tai KML:n hoitoon.
- Potilaan vastustus osallistua tähän ei-interventiotutkimukseen
Joillekin opintokokonaisuuksille voidaan pyytää tarkempia kelpoisuusehtoja
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Refractory tai uusiutunut AML
Toiseksi, erityistä pelastushoitoa ei ole noussut standardiksi potilailla, joilla on primaarinen refraktaarinen tai uusiutunut AML (R/R AML). R/R AML on siten tärkeä kenttä uusien tutkimuslääkkeiden (IND) ja tarkkuuslääkekehityksen kannalta. Toistaiseksi ainoa IND, joka on hyväksytty R/R AML:n hoitoon, on gilteritinibi FLT3-mutaation aiheuttaneille AML-potilaille. Ranskalainen virasto ANSM sallii myös GO:n käytön R/R AML -potilaiden hoitoon RTU:n (Recommendation Temporaire d'Utilisation) puitteissa. "Oikeassa elämässä" näillä potilailla käytettyjen hoitojen moninaisuuden vuoksi, joista osa on nyt varsin tehokkaita, on tullut vaikeaksi kuvata tarkasti R/R AML -potilaiden yleistä lopputulosta. |
|
Tavallinen intensiivinen 3+7 nuorta tai vanhaa
Vakiointensiivinen 3 + 7 (antrasykliini + sytarabiini) kemoterapia ± hyväksytty FLT3 -estäjä (Midostaurine, Rydapt® tai ± quizartinib, VanFlyta®), eri annoksen aikataulujen mukaan vanhemmissa verrattuna nuorempiin potilaisiin
|
|
Go, (Mylotarg®) 3+7: llä
Peräkkäisen gemtuzumab -otsogamisiinin (GO, Mylotarg®) yhdistelmä 3+7: llä
|
|
CPX-351, (Vyxeos®)
Daunorubisiinin + sytarabiinin (CPX-351, Vyxeos®) liposomaalinen formulaatio
|
|
Vähemmän intensiivistä kemoterapiaa atsasytidiinillä yhdistettynä tai ei Venetoclaxin kanssa; LDAC; ivasidenibi
Vähemmän intensiivistä kemoterapiaa atsasytidiinillä joko yhdistettynä tai ei Venetoklaxin tai pieniannoksisen sytarabiinin (LDAC) tai AML: n kanssa, jolla on IDH1 -somaattinen mutaatio, IVOSIDENIB äskettäin diagnosoiduilla potilailla, joita pidetään oikeutettuina yllä oleviin intensiivisiin vaihtoehdoihin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
OS
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Tämän monikeskuksen ei-interventiotutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tallentaa ja ennakoivasti arvioida äskettäin diagnosoitujen tai R/R AML:n sairastavien aikuispotilaiden tosielämän ominaisuudet, hoidot ja tulokset, kun heitä hoidetaan ja hoidetaan Ranskan ALFA-keskuksissa tavanomaisten käytäntöjen mukaisesti. kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Kaksi ensisijaista päätetapahtumaa ovat tapahtumattomat (EFS) ja kokonaiseloonjäämisarviot (OS) 1, 3, 5 ja 10 vuoden kohdalla:
|
1 vuosi
|
|
OS
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Tämän monikeskuksen ei-interventiotutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tallentaa ja ennakoivasti arvioida äskettäin diagnosoitujen tai R/R AML:n sairastavien aikuispotilaiden tosielämän ominaisuudet, hoidot ja tulokset, kun heitä hoidetaan ja hoidetaan Ranskan ALFA-keskuksissa tavanomaisten käytäntöjen mukaisesti. kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Kaksi ensisijaista päätetapahtumaa ovat tapahtumattomat (EFS) ja kokonaiseloonjäämisarviot (OS) 1, 3, 5 ja 10 vuoden kohdalla:
|
3 vuotta
|
|
OS
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Tämän monikeskuksen ei-interventiotutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tallentaa ja ennakoivasti arvioida äskettäin diagnosoitujen tai R/R AML:n sairastavien aikuispotilaiden tosielämän ominaisuudet, hoidot ja tulokset, kun heitä hoidetaan ja hoidetaan Ranskan ALFA-keskuksissa tavanomaisten käytäntöjen mukaisesti. kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Kaksi ensisijaista päätetapahtumaa ovat tapahtumattomat (EFS) ja kokonaiseloonjäämisarviot (OS) 1, 3, 5 ja 10 vuoden kohdalla:
|
5 vuotta
|
|
OS
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Tämän monikeskuksen ei-interventiotutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tallentaa ja ennakoivasti arvioida äskettäin diagnosoitujen tai R/R AML:n sairastavien aikuispotilaiden tosielämän ominaisuudet, hoidot ja tulokset, kun heitä hoidetaan ja hoidetaan Ranskan ALFA-keskuksissa tavanomaisten käytäntöjen mukaisesti. kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Kaksi ensisijaista päätetapahtumaa ovat tapahtumattomat (EFS) ja kokonaiseloonjäämisarviot (OS) 1, 3, 5 ja 10 vuoden kohdalla:
|
10 vuotta
|
|
EFS
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Tämän monikeskuksen ei-interventiotutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tallentaa ja ennakoivasti arvioida äskettäin diagnosoitujen tai R/R AML:n sairastavien aikuispotilaiden tosielämän ominaisuudet, hoidot ja tulokset, kun heitä hoidetaan ja hoidetaan Ranskan ALFA-keskuksissa tavanomaisten käytäntöjen mukaisesti. kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Kaksi ensisijaista päätetapahtumaa ovat tapahtumattomat (EFS) ja kokonaiseloonjäämisarviot (OS) 1, 3, 5 ja 10 vuoden kohdalla:
|
1 vuosi
|
|
EFS
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Tämän monikeskuksen ei-interventiotutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tallentaa ja ennakoivasti arvioida äskettäin diagnosoitujen tai R/R AML:n sairastavien aikuispotilaiden tosielämän ominaisuudet, hoidot ja tulokset, kun heitä hoidetaan ja hoidetaan Ranskan ALFA-keskuksissa tavanomaisten käytäntöjen mukaisesti. kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Kaksi ensisijaista päätetapahtumaa ovat tapahtumattomat (EFS) ja kokonaiseloonjäämisarviot (OS) 1, 3, 5 ja 10 vuoden kohdalla:
|
3 vuotta
|
|
EFS
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Tämän monikeskuksen ei-interventiotutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tallentaa ja ennakoivasti arvioida äskettäin diagnosoitujen tai R/R AML:n sairastavien aikuispotilaiden tosielämän ominaisuudet, hoidot ja tulokset, kun heitä hoidetaan ja hoidetaan Ranskan ALFA-keskuksissa tavanomaisten käytäntöjen mukaisesti. kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Kaksi ensisijaista päätetapahtumaa ovat tapahtumattomat (EFS) ja kokonaiseloonjäämisarviot (OS) 1, 3, 5 ja 10 vuoden kohdalla:
|
5 vuotta
|
|
EFS
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Tämän monikeskuksen ei-interventiotutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tallentaa ja ennakoivasti arvioida äskettäin diagnosoitujen tai R/R AML:n sairastavien aikuispotilaiden tosielämän ominaisuudet, hoidot ja tulokset, kun heitä hoidetaan ja hoidetaan Ranskan ALFA-keskuksissa tavanomaisten käytäntöjen mukaisesti. kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Kaksi ensisijaista päätetapahtumaa ovat tapahtumattomat (EFS) ja kokonaiseloonjäämisarviot (OS) 1, 3, 5 ja 10 vuoden kohdalla:
|
10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALFA PPP Study
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Akuutti myelooinen leukemia (AML)
-
Niguarda HospitalLopetettuCore Binding Factor Acute Myeloid Leukemia (CBF-AML)Italia