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Studio prospettico non interventistico su pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) (ALFAPPP)

30 settembre 2025 aggiornato da: Acute Leukemia French Association

Uno studio prospettico non interventistico che documenta la gestione e gli esiti dei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML)

Negli ultimi quindici anni, il panorama della diagnosi e delle opzioni terapeutiche della LMA si è notevolmente evoluto. Le raffinate caratterizzazioni genetiche e prognostiche, insieme alle nuove approvazioni di farmaci e alle nuove procedure di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), hanno aumentato la diversità del percorso del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Negli ultimi quindici anni, il panorama della diagnosi e delle opzioni terapeutiche della LMA si è notevolmente evoluto. Le raffinate caratterizzazioni genetiche e prognostiche, insieme alle nuove approvazioni di farmaci e alle nuove procedure di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), hanno aumentato la diversità del percorso del paziente.

I - Alla diagnosi iniziale di AML, non tutti i pazienti di nuova diagnosi entrano negli studi clinici. Una parte sostanziale di loro viene trattata con terapie standard al di fuori di qualsiasi sperimentazione. Ad oggi, le opzioni di trattamento in prima linea standard approvate includono:

  1. Chemioterapia intensiva standard 3+7 (antraciclina + citarabina) ± un inibitore FLT3 approvato (midostaurina, Rydapt®), in base a diversi schemi posologici nei pazienti più anziani rispetto a quelli più giovani
  2. Combinazione di gemtuzumab ozogamicina sequenziale (GO, Mylotarg®) con 3+7
  3. Formulazione liposomiale di daunorubicina + citarabina (CPX-351, Vyxeos®)
  4. Chemioterapia meno intensiva con azacitidina o citarabina a basso dosaggio (LDAC) in pazienti considerati non idonei per le opzioni più intensive di cui sopra

La scelta dello sperimentatore è guidata dalla LMA e dalle caratteristiche del paziente e dalle indicazioni approvate per ciascuna di queste opzioni terapeutiche. Questo studio inizierà quindi a includere queste opzioni specifiche. Potrebbero essere necessarie ulteriori modifiche allo studio in caso di nuova definizione di trattamento standard.

II - In secondo luogo, non è emerso alcun regime di salvataggio specifico come standard nei pazienti con LMA primitiva refrattaria o recidivante (LMA R/R). R/R AML è quindi un campo importante per lo sviluppo di nuovi farmaci sperimentali (IND) e di medicina di precisione. Ad oggi, l'unico IND approvato per il trattamento della LMA R/R è gilteritinib per i pazienti con LMA con mutazione FLT3. L'agenzia francese ANSM consente anche di utilizzare GO per il trattamento di pazienti affetti da LMA R/R nell'ambito di una RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

Nella "vita reale", a causa della molteplicità di trattamenti utilizzati in questi pazienti, alcuni dei quali ora sono abbastanza efficaci, è diventato difficile descrivere con precisione l'esito generale dei pazienti con LMA R/R.

III - In terzo luogo, l'HSCT allogenico non è più considerato l'obiettivo ultimo e finale della terapia AML in tutti i pazienti, come lo era in passato. Le indicazioni al trapianto sono state meglio descritte e l'HSCT viene ora valutato nel contesto dell'intero ciclo di trattamento, compresa la terapia pre e post trapianto, nonché i livelli di malattia minima residua (MRD) pre e post trapianto.

Per tutti questi motivi, è della massima importanza documentare le varie caratteristiche, i trattamenti e gli esiti dei pazienti trattati nella vita reale, al di fuori degli studi clinici, per 1) valutazione del trattamento nel mondo reale; 2) uso post-approvazione di farmaci recentemente approvati; 3) standardizzazione e miglioramento della gestione di routine del paziente; e 4) migliore comprensione della malattia.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

5000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Amiens
        • Contatto:
          • Delphine LEBON, MD
      • Argenteuil, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Contatto:
          • Ahmad AL JIJAKLI, MD
      • Bobigny, Francia
        • Reclutamento
        • AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
        • Contatto:
          • Thorsten BRAUN, MD-Prof
      • Caen, Francia
        • Reclutamento
        • CHU de la Côte de Nacre
        • Contatto:
          • Sylvain CHANTEPIE, MD
      • Clamart, Francia
        • Reclutamento
        • Hôpital MILITAIRE PERCY
        • Contatto:
          • Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
      • Corbeil-Essonnes, Francia
        • Reclutamento
        • Centre hospitalier Sud Francilien
        • Contatto:
          • Stéphanie HAIAT, MD
      • Créteil, Francia
        • Reclutamento
        • Hôpital Henri Mondor AP-HP
        • Contatto:
          • Mathieu LECLERC, MD
      • Dijon, Francia, 21000
        • Attivo, non reclutante
        • CHU Dijon- François Mitterrand
      • Dunkirk, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
        • Contatto:
          • Adrien DANIEL, MD
      • Le Chesnay, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
        • Contatto:
          • Juliette LAMBERT, MD
      • Lens, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Dr Schaffner
        • Contatto:
          • Claire BORIES, MD
      • Lille, Francia
        • Reclutamento
        • CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
        • Contatto:
          • Céline BERTHON, MD
      • Lille, Francia
        • Reclutamento
        • GHICL-Hopital St Vincent de Paul
        • Contatto:
          • Benjamin CARPENTIER, MD
      • Limoges, Francia
        • Reclutamento
        • C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
        • Contatto:
          • Pascal Turlure, MD
      • Marseille, Francia
        • Reclutamento
        • CHU la Conception
        • Contatto:
          • Laure FARNAULT, MD
      • Meaux, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
        • Contatto:
          • Jamilé FRAYFER, MD
      • Nice, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Antoine Lacassagne
        • Contatto:
          • Luca INCHIAPPA, MD
      • Nice, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Nice,Hopital Archet 1
        • Contatto:
          • Thomas CLUZEAU, MD-Prof
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière APHP
        • Contatto:
          • Madalina UZUNOV, MD
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hopital Necker - APHP
        • Contatto:
          • Ambroise MARCAIS, MD
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hôpital Saint Louis- APHP
        • Contatto:
          • Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
        • Contatto:
          • Ollivier LEGRAND, MD-Prof
      • Pierre-Bénite, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Contatto:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Pontoise, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier René Dubos
        • Contatto:
          • Iona VAIDA, MD
      • Roubaix, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier de Roubaix
        • Contatto:
          • Isabelle PLANTIER, MD
      • Rouen, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Henri Becquerel
        • Contatto:
          • Emilie LEMASLE, MD
      • Saint-Cloud, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Institut Curie - Hôpital René Huguenin
        • Contatto:
          • Jacques VARGAFTIG, MD
      • Saint-Quentin, Francia
        • Reclutamento
        • Centre hospitalier de St Quentin
        • Contatto:
          • Reda GARIDI, MD
      • Valenciennes, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier Valenciennes
        • Contatto:
          • Sabine TRICOT, MD
      • Villejuif, Francia
        • Reclutamento
        • Institut Gustave Roussy
        • Contatto:
          • Jean-Baptiste MICOL, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Storia naturale e valutazione degli esiti di diversi trattamenti standard approvati in pazienti con LMA di recente diagnosi o recidivati/refrattari

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente di età pari o superiore a 18 anni
  • Paziente con leucemia mieloide acuta de novo, secondaria o correlata alla terapia di nuova diagnosi
  • Pazienti con LMA R/R de novo, secondaria o correlata alla terapia
  • Paziente con assicurazione sanitaria

Criteri di esclusione:

  • Leucemia promielocitica acuta
  • AML che non è morfologicamente provata (possono essere inclusi pazienti con sarcoma granulocitico)
  • Per LMA di nuova diagnosi: precedente trattamento della leucemia oltre all'idrossiurea. I precedenti trattamenti antileucemici sono consentiti se sono stati somministrati prima della diagnosi di AML per il trattamento di MDS, MPN, MPN/MDS o LMC
  • Opposizione del paziente a partecipare a questo studio non interventistico

Potrebbero essere richiesti criteri di ammissibilità più specifici per accedere ad alcuni moduli di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
LMA refrattario o recidivato

In secondo luogo, non è emerso alcun regime di salvataggio specifico come standard nei pazienti con LMA primaria refrattaria o recidivante (LMA R/R). R/R AML è quindi un campo importante per lo sviluppo di nuovi farmaci sperimentali (IND) e di medicina di precisione. Ad oggi, l'unico IND approvato per il trattamento della LMA R/R è gilteritinib per i pazienti con LMA con mutazione FLT3. L'agenzia francese ANSM consente anche di utilizzare GO per il trattamento di pazienti affetti da LMA R/R nell'ambito di una RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

Nella "vita reale", a causa della molteplicità di trattamenti utilizzati in questi pazienti, alcuni dei quali ora sono abbastanza efficaci, è diventato difficile descrivere con precisione l'esito generale dei pazienti con LMA R/R.
3+7 giovani intensivi standard o anziani
Chemioterapia 3 + 7 (antraciclina + citarabina) ± un inibitore FLT3 approvato (midostaurina, rydapt® o ± quizartinib, vanflyta®), secondo diversi programmi di dose nei pazienti più anziani contro i giovani più giovani
Vai, (mylotarg®) con 3+7
Combinazione di gemtuzumab sequenziale ozogamicina (GO, Mylotarg®) con 3+7
CPX-351, (Vyxeos®)
Formulazione liposomiale di daunorubicina + citarabina (CPX-351, Vyxeos®)
Chemioterapia meno intensiva con azacitidina combinata o meno con venetoclax; Ldac; Ivosidenib
Chemioterapia meno intensiva con azacitidina combinata o non con venetoclax o citarabina a basso dosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sistema operativo
Lasso di tempo: 1 anno

L'obiettivo principale di questo studio multicentrico non interventistico è registrare e valutare in modo prospettico le caratteristiche, i trattamenti e gli esiti della vita reale di pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi o R/R, se gestiti e trattati nei centri ALFA francesi secondo le pratiche standard al di fuori di una sperimentazione clinica.

I due endpoint co-primari sono le stime senza eventi (EFS) e di sopravvivenza globale (OS) a 1, 3, 5 e 10 anni:

  • Dall'inizio del primo trattamento in pazienti con LMA di nuova diagnosi
  • Dalla data di recidiva/refrattarietà (R/R) nei pazienti con LMA R/R
1 anno
Sistema operativo
Lasso di tempo: 3 anni

L'obiettivo principale di questo studio multicentrico non interventistico è registrare e valutare in modo prospettico le caratteristiche, i trattamenti e gli esiti della vita reale di pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi o R/R, se gestiti e trattati nei centri ALFA francesi secondo le pratiche standard al di fuori di una sperimentazione clinica.

I due endpoint co-primari sono le stime senza eventi (EFS) e di sopravvivenza globale (OS) a 1, 3, 5 e 10 anni:

  • Dall'inizio del primo trattamento in pazienti con LMA di nuova diagnosi
  • Dalla data di recidiva/refrattarietà (R/R) nei pazienti con LMA R/R
3 anni
Sistema operativo
Lasso di tempo: 5 anni

L'obiettivo principale di questo studio multicentrico non interventistico è registrare e valutare in modo prospettico le caratteristiche, i trattamenti e gli esiti della vita reale di pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi o R/R, se gestiti e trattati nei centri ALFA francesi secondo le pratiche standard al di fuori di una sperimentazione clinica.

I due endpoint co-primari sono le stime senza eventi (EFS) e di sopravvivenza globale (OS) a 1, 3, 5 e 10 anni:

  • Dall'inizio del primo trattamento in pazienti con LMA di nuova diagnosi
  • Dalla data di recidiva/refrattarietà (R/R) nei pazienti con LMA R/R
5 anni
Sistema operativo
Lasso di tempo: 10 anni

L'obiettivo principale di questo studio multicentrico non interventistico è registrare e valutare in modo prospettico le caratteristiche, i trattamenti e gli esiti della vita reale di pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi o R/R, se gestiti e trattati nei centri ALFA francesi secondo le pratiche standard al di fuori di una sperimentazione clinica.

I due endpoint co-primari sono le stime senza eventi (EFS) e di sopravvivenza globale (OS) a 1, 3, 5 e 10 anni:

  • Dall'inizio del primo trattamento in pazienti con LMA di nuova diagnosi
  • Dalla data di recidiva/refrattarietà (R/R) nei pazienti con LMA R/R
10 anni
EFS
Lasso di tempo: 1 anno

L'obiettivo principale di questo studio multicentrico non interventistico è registrare e valutare in modo prospettico le caratteristiche, i trattamenti e gli esiti della vita reale di pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi o R/R, se gestiti e trattati nei centri ALFA francesi secondo le pratiche standard al di fuori di una sperimentazione clinica.

I due endpoint co-primari sono le stime senza eventi (EFS) e di sopravvivenza globale (OS) a 1, 3, 5 e 10 anni:

  • Dall'inizio del primo trattamento in pazienti con LMA di nuova diagnosi
  • Dalla data di recidiva/refrattarietà (R/R) nei pazienti con LMA R/R
1 anno
EFS
Lasso di tempo: 3 anni

L'obiettivo principale di questo studio multicentrico non interventistico è registrare e valutare in modo prospettico le caratteristiche, i trattamenti e gli esiti della vita reale di pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi o R/R, se gestiti e trattati nei centri ALFA francesi secondo le pratiche standard al di fuori di una sperimentazione clinica.

I due endpoint co-primari sono le stime senza eventi (EFS) e di sopravvivenza globale (OS) a 1, 3, 5 e 10 anni:

  • Dall'inizio del primo trattamento in pazienti con LMA di nuova diagnosi
  • Dalla data di recidiva/refrattarietà (R/R) nei pazienti con LMA R/R
3 anni
EFS
Lasso di tempo: 5 anni

L'obiettivo principale di questo studio multicentrico non interventistico è registrare e valutare in modo prospettico le caratteristiche, i trattamenti e gli esiti della vita reale di pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi o R/R, se gestiti e trattati nei centri ALFA francesi secondo le pratiche standard al di fuori di una sperimentazione clinica.

I due endpoint co-primari sono le stime senza eventi (EFS) e di sopravvivenza globale (OS) a 1, 3, 5 e 10 anni:

  • Dall'inizio del primo trattamento in pazienti con LMA di nuova diagnosi
  • Dalla data di recidiva/refrattarietà (R/R) nei pazienti con LMA R/R
5 anni
EFS
Lasso di tempo: 10 anni

L'obiettivo principale di questo studio multicentrico non interventistico è registrare e valutare in modo prospettico le caratteristiche, i trattamenti e gli esiti della vita reale di pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi o R/R, se gestiti e trattati nei centri ALFA francesi secondo le pratiche standard al di fuori di una sperimentazione clinica.

I due endpoint co-primari sono le stime senza eventi (EFS) e di sopravvivenza globale (OS) a 1, 3, 5 e 10 anni:

  • Dall'inizio del primo trattamento in pazienti con LMA di nuova diagnosi
  • Dalla data di recidiva/refrattarietà (R/R) nei pazienti con LMA R/R
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Acute Leukemia French Association

Investigatori

  • Cattedra di studio: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 aprile 2022

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2032

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2046

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALFA PPP Study

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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