Prospektív, nem intervenciós vizsgálat akut myeloid leukémiában (AML) szenvedő felnőtt betegekkel (ALFAPPP)
Leendő, nem intervenciós tanulmány, amely dokumentálja az akut myeloid leukémiában (AML) szenvedő felnőtt betegek kezelését és eredményeit
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Az elmúlt tizenöt évben az AML-diagnosztika és a terápiás lehetőségek köre jelentősen fejlődött. A finomított genetikai és prognosztikai jellemzések, valamint az új gyógyszer-jóváhagyások és az új allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációs (HSCT) eljárások megnövelték a betegek utazásának sokféleségét.
I – Az AML kezdeti diagnózisakor nem minden újonnan diagnosztizált beteg vesz részt a klinikai vizsgálatokban. Jelentős részüket standard terápiákkal kezelik bármely vizsgálaton kívül. A mai napig a standard jóváhagyott frontline kezelési lehetőségek a következők:
- Standard intenzív 3+7 (antraciklin + citarabin) kemoterápia ± jóváhagyott FLT3 inhibitor (midostaurin, Rydapt®), eltérő adagolási rend szerint idősebb és fiatalabb betegeknél
- Szekvenciális gemtuzumab ozogamicin (GO, Mylotarg®) és 3+7 kombinációja
- Daunorubicin + citarabin liposzómás készítmény (CPX-351, Vyxeos®)
- Kevésbé intenzív kemoterápia azacitidinnel vagy alacsony dózisú citarabinnal (LDAC) olyan betegeknél, akik nem jogosultak a fenti intenzívebb lehetőségekre
A vizsgáló választását az AML és a beteg jellemzői, valamint az egyes kezelési lehetőségek jóváhagyott javallatai vezérlik. Ez a tanulmány tehát elkezdi magában foglalni ezeket a konkrét lehetőségeket. Új standard kezelési meghatározás esetén további tanulmánymódosításokra lehet szükség.
II – Másodszor, nem specifikus mentési séma jelent meg standardként elsődlegesen refrakter vagy relapszusos AML-ben (R/R AML) szenvedő betegeknél. Az R/R AML tehát fontos terepe az új vizsgálati gyógyszerek (IND) és a precíziós gyógyszerek fejlesztésének. Eddig az egyetlen R/R AML kezelésére jóváhagyott IND a gilteritinib az FLT3-mutációval rendelkező AML-betegek számára. A francia ANSM ügynökség az RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation) keretében lehetővé teszi a GO használatát R/R AML-es betegek kezelésére.
A "valós életben" az ezeknél a betegeknél alkalmazott sokféle kezelés miatt, amelyek közül néhány már meglehetősen hatékony, nehézzé vált az R/R AML-betegek általános kimenetelének pontos leírása.
III - Harmadszor, az allogén HSCT-t többé nem tekintik az AML-terápia végső és végső céljainak minden betegnél, mint a múltban. A transzplantációs indikációkat jobban leírták, és a HSCT-t a teljes kezelési folyamat összefüggésében értékelték, beleértve a transzplantáció előtti és utáni terápiát, valamint a transzplantáció előtti és utáni minimális maradékbetegség (MRD) szintjét.
Mindezen okok miatt rendkívül fontos dokumentálni a való életben, a klinikai vizsgálatokon kívül kezelt betegek különféle jellemzőit, kezelését és kimenetelét, 1) a valós kezelés értékeléséhez; 2) a közelmúltban engedélyezett gyógyszerek jóváhagyás utáni használata; 3) a rutin betegkezelés szabványosítása és javítása; és 4) a betegség jobb megértése.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Hervé DOMBRET, MD-Prof
- Telefonszám: 33 1 57 27 67 17
- E-mail: herve.dombret@mac.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Karine CELLI LEBRAS, Mrs
- Telefonszám: 33 1 57 27 67 17
- E-mail: karine.cellilebras@alfa-leukemia.org
Tanulmányi helyek
-
-
-
Amiens, Franciaország
- Toborzás
- CHU Amiens
-
Kapcsolatba lépni:
- Delphine LEBON, MD
-
Argenteuil, Franciaország
- Toborzás
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
-
Kapcsolatba lépni:
- Ahmad AL JIJAKLI, MD
-
Bobigny, Franciaország
- Toborzás
- AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
-
Kapcsolatba lépni:
- Thorsten BRAUN, MD-Prof
-
Caen, Franciaország
- Toborzás
- CHU de la Côte de Nacre
-
Kapcsolatba lépni:
- Sylvain CHANTEPIE, MD
-
Clamart, Franciaország
- Toborzás
- Hopital Militaire Percy
-
Kapcsolatba lépni:
- Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
-
Corbeil-Essonnes, Franciaország
- Toborzás
- Centre Hospitalier Sud Francilien
-
Kapcsolatba lépni:
- Stephanie Haiat, MD
-
Créteil, Franciaország
- Toborzás
- Hôpital Henri Mondor AP-HP
-
Kapcsolatba lépni:
- Mathieu LECLERC, MD
-
Dijon, Franciaország, 21000
- Aktív, nem toborzó
- CHU Dijon- François Mitterrand
-
Dunkirk, Franciaország
- Toborzás
- Centre Hospitalier de Dunkerque
-
Kapcsolatba lépni:
- Adrien DANIEL, MD
-
Le Chesnay, Franciaország
- Toborzás
- Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
-
Kapcsolatba lépni:
- Juliette LAMBERT, MD
-
Lens, Franciaország
- Toborzás
- Centre Hospitalier Dr Schaffner
-
Kapcsolatba lépni:
- Claire BORIES, MD
-
Lille, Franciaország
- Toborzás
- CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
-
Kapcsolatba lépni:
- Céline BERTHON, MD
-
Lille, Franciaország
- Toborzás
- GHICL-Hopital St Vincent de Paul
-
Kapcsolatba lépni:
- Benjamin CARPENTIER, MD
-
Limoges, Franciaország
- Toborzás
- C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
-
Kapcsolatba lépni:
- Pascal Turlure, MD
-
Marseille, Franciaország
- Toborzás
- CHU la Conception
-
Kapcsolatba lépni:
- Laure FARNAULT, MD
-
Meaux, Franciaország
- Toborzás
- Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
-
Kapcsolatba lépni:
- Jamilé FRAYFER, MD
-
Nice, Franciaország
- Toborzás
- Centre Antoine Lacassagne
-
Kapcsolatba lépni:
- Luca INCHIAPPA, MD
-
Nice, Franciaország
- Toborzás
- CHU Nice,Hopital Archet 1
-
Kapcsolatba lépni:
- Thomas CLUZEAU, MD-Prof
-
Paris, Franciaország
- Toborzás
- Hopital Pitie-Salpetriere APHP
-
Kapcsolatba lépni:
- Madalina UZUNOV, MD
-
Paris, Franciaország
- Toborzás
- Hopital Necker - APHP
-
Kapcsolatba lépni:
- Ambroise MARCAIS, MD
-
Paris, Franciaország
- Toborzás
- Hôpital Saint Louis- APHP
-
Kapcsolatba lépni:
- Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
-
Paris, Franciaország
- Toborzás
- Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
-
Kapcsolatba lépni:
- Ollivier LEGRAND, MD-Prof
-
Pierre-Bénite, Franciaország
- Toborzás
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Kapcsolatba lépni:
- Maël HEIBLIG, MD
-
Pontoise, Franciaország
- Toborzás
- Centre Hospitalier René Dubos
-
Kapcsolatba lépni:
- Iona VAIDA, MD
-
Roubaix, Franciaország
- Toborzás
- Centre Hospitalier de Roubaix
-
Kapcsolatba lépni:
- Isabelle PLANTIER, MD
-
Rouen, Franciaország
- Toborzás
- Centre Henri Becquerel
-
Kapcsolatba lépni:
- Emilie LEMASLE, MD
-
Saint-Cloud, Franciaország
- Még nincs toborzás
- Institut Curie - Hopital Rene Huguenin
-
Kapcsolatba lépni:
- Jacques VARGAFTIG, MD
-
Saint-Quentin, Franciaország
- Toborzás
- Centre hospitalier de St Quentin
-
Kapcsolatba lépni:
- Reda GARIDI, MD
-
Valenciennes, Franciaország
- Még nincs toborzás
- Centre Hospitalier Valenciennes
-
Kapcsolatba lépni:
- Sabine TRICOT, MD
-
Villejuif, Franciaország
- Toborzás
- Institut Gustave Roussy
-
Kapcsolatba lépni:
- Jean-Baptiste MICOL, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves vagy annál idősebb beteg
- Újonnan diagnosztizált, korábban nem kezelt de novo, másodlagos vagy terápiával összefüggő AML-ben szenvedő beteg
- R/R de novo, másodlagos vagy terápiával összefüggő AML-ben szenvedő betegek
- Egészségbiztosítással rendelkező beteg
Kizárási kritériumok:
- Akut promielocitás leukémia
- Morfológiailag nem igazolt AML (granulocitás szarkómában szenvedő betegek is ide tartoznak)
- Újonnan diagnosztizált AML esetén: a leukémia korábbi kezelése a hidroxi-karbamidon kívül. A korábbi leukémia elleni kezelések megengedettek, ha azokat az AML diagnózisa előtt alkalmazták MDS, MPN, MPN/MDS vagy CML kezelésére.
- A páciens tiltakozása ebben a nem beavatkozást igénylő vizsgálatban
Egyes tanulmányi modulokba való belépéshez pontosabb alkalmassági kritériumok szükségesek
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Refrakter vagy kiújult AML
Másodszor, a primer refrakter vagy relapszusos AML-ben (R/R AML) szenvedő betegeknél nem jelent meg specifikus mentési séma. Az R/R AML tehát fontos terepe az új vizsgálati gyógyszerek (IND) és a precíziós gyógyszerek fejlesztésének. Eddig az egyetlen R/R AML kezelésére jóváhagyott IND a gilteritinib az FLT3-mutációval rendelkező AML-betegek számára. A francia ANSM ügynökség az RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation) keretében lehetővé teszi a GO használatát R/R AML-es betegek kezelésére. A "valós életben" az ezeknél a betegeknél alkalmazott sokféle kezelés miatt, amelyek közül néhány már meglehetősen hatékony, nehézzé vált az R/R AML-betegek általános kimenetelének pontos leírása. |
|
Standard intenzív 3+7 fiatal vagy időskorú
Szabványos intenzív 3 + 7 (antraciklin + citarabin) kemoterápia ± jóváhagyott FLT3 -inhibitor (midostaurine, rydapt® vagy ± kvizartinib, vanflyta®), az idősebb dózisrendszerek szerint az idősebb és a fiatalabb betegeknél a fiatalabb betegeknél.
|
|
Menj, (mylotarg®) 3+7 -vel
A szekvenciális gemtuzumab ozogamicin (go, mylotarg®) kombinációja 3+7
|
|
CPX-351, (VYXEOS®)
A daunorubicin + citarabin liposzómális készítménye (CPX-351, Vyxeos®)
|
|
Kevésbé intenzív kemoterápia az acacytidinnel kombinálva vagy nem a Venetoclax -szal; LDAC; eleven
Kevésbé intenzív kemoterápia az acacytidinnel, kombinálva vagy nem a venetoklaxon vagy az alacsony dózisú citarabinnal (LDAC), vagy az IDH1 szomatikus mutációt viselő AML -ben, az újonnan diagnosztizált betegekben, amelyek nem jogosultak a fenti intenzívebb lehetőségekre
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
OS
Időkeret: 1 év
|
Ennek a többközpontú, nem intervenciós vizsgálatnak az elsődleges célja az újonnan diagnosztizált vagy R/R AML-ben szenvedő felnőtt betegek valós életjellemzőinek, kezelésének és kimenetelének rögzítése és prospektív értékelése, amikor a francia ALFA központokban kezelik és kezelik őket a szokásos gyakorlatoknak megfelelően. klinikai vizsgálaton kívül. A két elsődleges végpont az eseménymentes (EFS) és a teljes túlélés (OS) becslése 1, 3, 5 és 10 évre:
|
1 év
|
|
OS
Időkeret: 3 év
|
Ennek a többközpontú, nem intervenciós vizsgálatnak az elsődleges célja az újonnan diagnosztizált vagy R/R AML-ben szenvedő felnőtt betegek valós életjellemzőinek, kezelésének és kimenetelének rögzítése és prospektív értékelése, amikor a francia ALFA központokban kezelik és kezelik őket a szokásos gyakorlatoknak megfelelően. klinikai vizsgálaton kívül. A két elsődleges végpont az eseménymentes (EFS) és a teljes túlélés (OS) becslése 1, 3, 5 és 10 évre:
|
3 év
|
|
OS
Időkeret: 5 év
|
Ennek a többközpontú, nem intervenciós vizsgálatnak az elsődleges célja az újonnan diagnosztizált vagy R/R AML-ben szenvedő felnőtt betegek valós életjellemzőinek, kezelésének és kimenetelének rögzítése és prospektív értékelése, amikor a francia ALFA központokban kezelik és kezelik őket a szokásos gyakorlatoknak megfelelően. klinikai vizsgálaton kívül. A két elsődleges végpont az eseménymentes (EFS) és a teljes túlélés (OS) becslése 1, 3, 5 és 10 évre:
|
5 év
|
|
OS
Időkeret: 10 év
|
Ennek a többközpontú, nem intervenciós vizsgálatnak az elsődleges célja az újonnan diagnosztizált vagy R/R AML-ben szenvedő felnőtt betegek valós életjellemzőinek, kezelésének és kimenetelének rögzítése és prospektív értékelése, amikor a francia ALFA központokban kezelik és kezelik őket a szokásos gyakorlatoknak megfelelően. klinikai vizsgálaton kívül. A két elsődleges végpont az eseménymentes (EFS) és a teljes túlélés (OS) becslése 1, 3, 5 és 10 évre:
|
10 év
|
|
EFS
Időkeret: 1 év
|
Ennek a többközpontú, nem intervenciós vizsgálatnak az elsődleges célja az újonnan diagnosztizált vagy R/R AML-ben szenvedő felnőtt betegek valós életjellemzőinek, kezelésének és kimenetelének rögzítése és prospektív értékelése, amikor a francia ALFA központokban kezelik és kezelik őket a szokásos gyakorlatoknak megfelelően. klinikai vizsgálaton kívül. A két elsődleges végpont az eseménymentes (EFS) és a teljes túlélés (OS) becslése 1, 3, 5 és 10 évre:
|
1 év
|
|
EFS
Időkeret: 3 év
|
Ennek a többközpontú, nem intervenciós vizsgálatnak az elsődleges célja az újonnan diagnosztizált vagy R/R AML-ben szenvedő felnőtt betegek valós életjellemzőinek, kezelésének és kimenetelének rögzítése és prospektív értékelése, amikor a francia ALFA központokban kezelik és kezelik őket a szokásos gyakorlatoknak megfelelően. klinikai vizsgálaton kívül. A két elsődleges végpont az eseménymentes (EFS) és a teljes túlélés (OS) becslése 1, 3, 5 és 10 évre:
|
3 év
|
|
EFS
Időkeret: 5 év
|
Ennek a többközpontú, nem intervenciós vizsgálatnak az elsődleges célja az újonnan diagnosztizált vagy R/R AML-ben szenvedő felnőtt betegek valós életjellemzőinek, kezelésének és kimenetelének rögzítése és prospektív értékelése, amikor a francia ALFA központokban kezelik és kezelik őket a szokásos gyakorlatoknak megfelelően. klinikai vizsgálaton kívül. A két elsődleges végpont az eseménymentes (EFS) és a teljes túlélés (OS) becslése 1, 3, 5 és 10 évre:
|
5 év
|
|
EFS
Időkeret: 10 év
|
Ennek a többközpontú, nem intervenciós vizsgálatnak az elsődleges célja az újonnan diagnosztizált vagy R/R AML-ben szenvedő felnőtt betegek valós életjellemzőinek, kezelésének és kimenetelének rögzítése és prospektív értékelése, amikor a francia ALFA központokban kezelik és kezelik őket a szokásos gyakorlatoknak megfelelően. klinikai vizsgálaton kívül. A két elsődleges végpont az eseménymentes (EFS) és a teljes túlélés (OS) becslése 1, 3, 5 és 10 évre:
|
10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALFA PPP Study
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .