转铁蛋白饱和度指导维持治疗对 HFE 血色素沉着症患者生活质量的影响 (Quali-SAT)
2026年6月11日 更新者：Rennes University Hospital
接受 HFE 血色素沉着症维持治疗至少一年的患者将被纳入为期两年的研究期，并随机分为两组实验组和对照组。
由于质子泵抑制剂被广泛用作慢性药物，并且由于它们可以显着改变铁的吸收，因此将根据质子泵抑制剂的使用情况和性别对患者进行分层。
第一次放血将在纳入时进行，体积与患者通常进行的体积相同。
此次访视时进行的生物测试结果将指导下一次放血的时间安排和数量，具体取决于随机分组（根据现行指南“单独铁蛋白”接受放血治疗的患者与根据“转铁蛋白饱和度和血清铁蛋白”接受放血治疗的患者"). 血液计数和铁代谢参数将在每次放血和随访时进行。
每次随访后将根据生物学结果调整时间安排和放血量。
放血量和时间表将根据专门为本研究设计的指南确定，以确保治疗管理的协调，并通过电子病例报告表中的生物学测试记录进行集中验证，该表格将为研究者提供放血量和时间表下一个放血。
将有两种治疗修改方法：改变时间表或放血量。
患者将每六个月进行一次随访，包括临床检查、J0、M12 和 M24 问卷调查（SF-36；AIMS2-SF、WOMAC、EQ-5D-5L）和生物测试。
对于卫生经济学分析，将通过从 SNDS 数据库中专门提取数据来获取数据死亡原因。
临床数据库的去识别化副本，仅限于相关变量，将被发送用于半确定性匹配目的，使用四个关键变量提取 SNDS：性别、同一出生日期（月/年）、同一日期（日/月/年）放血访问；当然，还有待监管授权。
研究概览
地位
主动，不招人
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
239
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bobigny、法国
- Hôpital Avicenne
-
Limoges、法国
- CHU Dupuytren
-
Lorient、法国
- GHBS site du Scorff
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Mulhouse、法国
- GHRMSA - Hôpital Emile Muller
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Orléans、法国
- CHR Orléans
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Paris、法国、75908
- Hôpital Européen Georges Pompidou
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Rennes、法国
- CHU Rennes
-
Saint-Brieuc、法国
- CH Yves Le Foll
-
St-Malo、法国
- CH de St Malo
-
Toulouse、法国
- Hopital Rangueil
-
Vannes、法国
- Centre Hospitalier Bretagne Atlantique
-
Villejuif、法国
- Hôpital Paul Brousse
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- - 接受铁螯合剂治疗的患者；
- 接受红细胞生长因子（促红细胞生成素）治疗的患者；
- 过量饮酒的患者（女性和男性分别 > 20 克/天和 > 30 克/天）；
- 慢性血液病患者；
- 患有不受控制的慢性失血（消化系统或妇科来源）的患者；
- 慢性肾功能衰竭患者；
- 过去一年诊断为癌症或有癌症病史的患者；
- 怀孕或哺乳。
- 纳入另一研究方案的患者
- 受法律保护（司法保护、监护或监督）的成年人，被剥夺自由的人。
- 患有 C282Y 纯合子 HFE 血色素沉着症；
- 已完成 HFE 血色素沉着症初始阶段治疗并维持治疗至少一年；
- 已签署知情同意书。
排除标准：
- 接受铁螯合剂治疗的患者；
- 接受红细胞生长因子（促红细胞生成素）治疗的患者；
- 过量饮酒的患者（女性和男性分别 > 20 克/天和 > 30 克/天）；
- 慢性血液病患者；
- 患有不受控制的慢性失血（消化系统或妇科来源）的患者；
- 慢性肾功能衰竭患者；
- 过去一年诊断为癌症或有癌症病史的患者；
- 怀孕或哺乳。
- 纳入另一研究方案的患者
- 受法律保护（司法保护、监护或监督）的成年人，被剥夺自由的人。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：实验组
根据“转铁蛋白饱和度和血清铁蛋白”进行放血治疗的患者。
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将记录临床数据（一般临床检查、身高、体重、血压、心跳、饮酒和吸烟、前因）以及每次随访时的同时用药。
在 D0、M12 和 M24。 这个 36 项患者报告的患者健康调查是最常用和最有效的评估生活质量的健康调查工具。 项目分为 8 个比例分数，探索全球健康的多个维度（活力、身体机能、身体疼痛、一般健康、感知、身体角色功能、情感角色功能、社会角色功能、心理健康）。 评分将按照 SF-36 说明手册的建议进行，以创建八个量表分数。 此外，将这些分量表相加得到 SF-36 总分，并将汇总为两个综合分数（身体和心理生活质量）。
在 D0、M12 和 M24。
关节炎影响测量量表 2 简表 (AIMS2-SF) 是一种特定工具，用于测量关节炎患者的整体健康、疼痛、活动能力和社会功能的变化。
它于 1992 年在类风湿性关节炎和骨关节炎患者中进行了描述，包括 26 个项目，这些项目根据预定义的评分系统在量表中进行了总结：活动能力、身体活动（行走、弯曲、举重）、灵巧度、家庭活动（管理金钱和药物、家务）、社交活动、日常生活活动、疼痛、抑郁和焦虑。
法语翻译已经过验证，该问卷已广泛用于风湿病学领域，以评估关节炎患者的生活质量。
由于 HFE 相关关节病与骨关节炎非常相似，因此在这种情况下本问卷应该足够了。
在 D0、M12 和 M24。
西安大略和麦克马斯特大学关节炎指数 (WOMAC) 是一种广泛使用的问卷，专门评估下肢（臀部和膝盖）骨关节炎。
它测量五个疼痛项目，两个僵硬项目和 17 个功能限制项目，并已翻译成法语。
在 D0、M12 和 M24。
EQ-5D 是评估一般生活质量的标准化仪器 (http://www.euroqol.org/)。
这是一种基于偏好的与健康相关的生活质量测量，五个维度中的每一个都有一个问题，包括行动能力、自我保健、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。
每个维度有5个等级：没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极度问题。
EQ-5D 的答案允许找到 243 种健康状态，这些健康状态可以转换为效用分数，0 代表死亡，1 代表完美健康。
EQ-5D是欧洲开发的一种仪器，广泛用于成本效用分析。
它已在法国人口的代表性样本中得到验证。
血液样本 D0、M6、M12、M18 和 M24 时的全血细胞计数/随访结束
血液样本 铁面板（血清铁蛋白、血清铁和血清转铁蛋白，根据随机化组（在 M6、M12 和 M18）在 D0、M6、M12、M18 和 M24/结束随访和每次放血时确定转铁蛋白饱和度。
D0 和 M24/结束随访时的血样空腹血糖
D0 和 M24/随访结束时的血样血脂组（总胆固醇、甘油三酯、HDL、LDL）
D0 和 M24/随访结束时的血液样本肝板（总胆红素、谷丙转氨酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶、γ-谷氨酰转移酶）
D0 和 M24/结束随访时的血样 C 反应蛋白
血液样本将在 D0、M12 和 M24 收集到 BioBank。
将在每次随访时收集医学经济数据。
根据“转铁蛋白饱和度和血清铁蛋白”进行放血治疗的患者。
患者将接受放血，目标是维持血清转铁蛋白饱和度等于或低于 50%，并且血清铁蛋白低于正常范围的上限（男性为 300 g/L，女性为 200 g/L）。第一个放血将在纳入时进行，体积与患者通常进行的体积相同。这次访视时进行的生物测试结果将根据随机化组指导下一次放血的时间安排和体积。
每次随访后将根据生物学结果调整时间安排和放血量。
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有源比较器：控制组
根据现行指南“仅铁蛋白”接受放血治疗的患者
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将记录临床数据（一般临床检查、身高、体重、血压、心跳、饮酒和吸烟、前因）以及每次随访时的同时用药。
在 D0、M12 和 M24。 这个 36 项患者报告的患者健康调查是最常用和最有效的评估生活质量的健康调查工具。 项目分为 8 个比例分数，探索全球健康的多个维度（活力、身体机能、身体疼痛、一般健康、感知、身体角色功能、情感角色功能、社会角色功能、心理健康）。 评分将按照 SF-36 说明手册的建议进行，以创建八个量表分数。 此外，将这些分量表相加得到 SF-36 总分，并将汇总为两个综合分数（身体和心理生活质量）。
在 D0、M12 和 M24。
关节炎影响测量量表 2 简表 (AIMS2-SF) 是一种特定工具，用于测量关节炎患者的整体健康、疼痛、活动能力和社会功能的变化。
它于 1992 年在类风湿性关节炎和骨关节炎患者中进行了描述，包括 26 个项目，这些项目根据预定义的评分系统在量表中进行了总结：活动能力、身体活动（行走、弯曲、举重）、灵巧度、家庭活动（管理金钱和药物、家务）、社交活动、日常生活活动、疼痛、抑郁和焦虑。
法语翻译已经过验证，该问卷已广泛用于风湿病学领域，以评估关节炎患者的生活质量。
由于 HFE 相关关节病与骨关节炎非常相似，因此在这种情况下本问卷应该足够了。
在 D0、M12 和 M24。
西安大略和麦克马斯特大学关节炎指数 (WOMAC) 是一种广泛使用的问卷，专门评估下肢（臀部和膝盖）骨关节炎。
它测量五个疼痛项目，两个僵硬项目和 17 个功能限制项目，并已翻译成法语。
在 D0、M12 和 M24。
EQ-5D 是评估一般生活质量的标准化仪器 (http://www.euroqol.org/)。
这是一种基于偏好的与健康相关的生活质量测量，五个维度中的每一个都有一个问题，包括行动能力、自我保健、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。
每个维度有5个等级：没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极度问题。
EQ-5D 的答案允许找到 243 种健康状态，这些健康状态可以转换为效用分数，0 代表死亡，1 代表完美健康。
EQ-5D是欧洲开发的一种仪器，广泛用于成本效用分析。
它已在法国人口的代表性样本中得到验证。
血液样本 D0、M6、M12、M18 和 M24 时的全血细胞计数/随访结束
血液样本 铁面板（血清铁蛋白、血清铁和血清转铁蛋白，根据随机化组（在 M6、M12 和 M18）在 D0、M6、M12、M18 和 M24/结束随访和每次放血时确定转铁蛋白饱和度。
D0 和 M24/结束随访时的血样空腹血糖
D0 和 M24/随访结束时的血样血脂组（总胆固醇、甘油三酯、HDL、LDL）
D0 和 M24/随访结束时的血液样本肝板（总胆红素、谷丙转氨酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶、γ-谷氨酰转移酶）
D0 和 M24/结束随访时的血样 C 反应蛋白
血液样本将在 D0、M12 和 M24 收集到 BioBank。
将在每次随访时收集医学经济数据。
根据现行指南（仅铁蛋白）接受放血治疗的患者。
根据现行临床实践指南（法国和欧洲），患者将接受放血，目标是将血清铁蛋白维持在等于或低于 50 g/L。第一次放血将在入组时进行，体积与患者通常进行的体积相同.这次访视时进行的生物测试结果将根据随机分组指导下一次放血的时间安排和体积。
每次随访后将根据生物学结果调整时间安排和放血量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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主要评估标准是研究期（两年）结束时SF-36问卷的物理成分分数
大体时间：在第 24 个月
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主要评估标准是研究期（两年）结束时 SF-36 问卷的物理成分分数。
之所以选择 SF-36 的物理成分评分，是因为 SF-36 是一种经过广泛验证且可重复的问卷，并且该成分最容易反映疲劳和关节受累。
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在第 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AIMS2- SF（关节炎影响测量量表 2 的简称）问卷
大体时间：在第 0 天、第 12 个月和第 24 个月进行随访
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在整个研究期间通过 AIMS2-SF（关节炎影响测量量表 2 的缩写）问卷评估关节病和关节疼痛相关的生活质量，在 J0、M12 和 M24 随访时（每 12 个月）进行.
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在第 0 天、第 12 个月和第 24 个月进行随访
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WOMAC（西安大略和麦克马斯特大学关节炎指数）问卷
大体时间：在第 0 天、第 12 个月和第 24 个月进行随访
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在整个研究期间通过 WOMAC（西安大略和麦克马斯特大学关节炎指数）问卷评估关节病和关节疼痛相关的生活质量，在 J0、M12 和 M24 随访（每 12 个月）时进行。
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在第 0 天、第 12 个月和第 24 个月进行随访
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SF-36 问卷心理成分分数的演变
大体时间：在第 24 个月
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SF-36 问卷心理成分评分在纳入和研究期结束（两年）之间的演变。
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在第 24 个月
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SF-36 物理组件分数的演变
大体时间：在第 0 天、第 12 个月和第 24 个月进行随访
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在 J0、M12 和 M24 随访（每 12 个月）时执行的整个研究过程中 SF-36 物理成分评分的演变。
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在第 0 天、第 12 个月和第 24 个月进行随访
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SF-36 心理成分分数的演变
大体时间：在第 0 天、第 12 个月和第 24 个月进行随访
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在 J0、M12 和 M24 后续访问（每 12 个月）时执行的 SF-36 心理成分评分在整个研究过程中的演变。
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在第 0 天、第 12 个月和第 24 个月进行随访
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EQ-5D-5L分数的演变
大体时间：在第 0 天、第 12 个月和第 24 个月进行随访
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在整个研究过程中 EQ-5D-5L 评分的演变，如在 J0、M12 和 M24 随访（每 12 个月）时进行的那样。
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在第 0 天、第 12 个月和第 24 个月进行随访
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血清铁蛋白和血清转铁蛋白饱和度的演变
大体时间：第 0 天、第 6 个月、第 12 个月、第 18 个月和第 24 个月/后续访问
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每次随访（每 6 个月）确定血清铁蛋白和血清转铁蛋白饱和度的变化。
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第 0 天、第 6 个月、第 12 个月、第 18 个月和第 24 个月/后续访问
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身体不适的发生
大体时间：在第 24 个月
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放血手术后出现不适
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在第 24 个月
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进行的采血总数
大体时间：在第 24 个月
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研究期间每位患者进行的放血总次数。
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在第 24 个月
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增量成本效益比
大体时间：在第 24 个月
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增量成本效益比 (ICER) 定义为“转铁蛋白饱和 + 铁蛋白”策略与“单独铁蛋白”策略相比获得的 QALY 成本。
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在第 24 个月
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贫血的发生
大体时间：第 0 天、第 6 个月、第 12 个月、第 18 个月和第 24 个月/后续访问
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贫血的发生定义为在任何随访中血红蛋白低于 11g/dL。
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第 0 天、第 6 个月、第 12 个月、第 18 个月和第 24 个月/后续访问
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月2日
初级完成 (估计的)
2027年1月1日
研究完成 (估计的)
2027年1月1日
研究注册日期
首次提交
2021年2月2日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月2日
首次发布 (实际的)
2021年3月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月11日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 35RC19_8985_Quali-SAT
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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