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HFE 혈색소침착증 환자의 삶의 질에 대한 트랜스페린 포화 안내 유지 치료의 영향 (Quali-SAT)

2023년 1월 16일 업데이트: Rennes University Hospital
최소 1년 이후 HFE 혈색소침착증에 대한 유지 치료를 받고 있는 환자는 2년 연구 기간에 포함되며 두 그룹의 실험군과 대조군으로 무작위 배정됩니다. 양성자 펌프 억제제는 만성 약물로 널리 사용되며 철분 흡수를 크게 조절할 수 있기 때문에 환자는 양성자 펌프 억제제의 사용과 성별에 따라 계층화됩니다. 첫 번째 채혈은 일반적으로 환자가 수행하는 것과 동일한 양으로 포함 시 수행됩니다. 이 방문에서 수행된 생물학적 테스트의 결과는 무작위 그룹(현재 지침 "페리틴 단독"에 따라 방혈로 치료받은 환자 대 "트랜스페린 포화 및 혈청 페리틴"에 따라 방혈로 치료받은 환자)에 따라 다음 방혈의 시간 일정 및 양을 안내할 것입니다. ").혈액 수 및 철 대사 매개변수는 각 사혈 및 후속 방문에서 수행됩니다. 각 후속 방문 후 생물학적 결과에 따라 시간 일정 및 채혈량을 조정할 것입니다. 방혈의 양과 일정은 치료 관리의 조화를 보장하기 위해 본 연구를 위해 특별히 고안된 지침에 따라 결정되며 전자 사례 보고서 양식의 생물학적 테스트 기록을 통해 중앙에서 확인됩니다. 다음 흡혈. 치료 수정에는 두 가지 방법이 있습니다: 일정 변경 또는 방혈량. 환자는 임상 검사, J0, M12 및 M24(SF-36; AIMS2-SF, WOMAC, EQ-5D-5L)에서 설문지 및 생물학적 검사를 통해 6개월마다 후속 방문을 받게 됩니다. 건강 경제학 분석을 위해 SNDS 데이터베이스의 전용 추출 덕분에 데이터를 얻을 수 있습니다. 사망 원인. 관련 변수로 제한된 임상 데이터베이스의 비식별 사본은 성별, 생년월일(월/년), 생년월일(일/월/ 연도) 방혈 방문; 물론 규제 승인을 기다리고 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

240

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Bobigny, 프랑스
        • 모병
        • Hôpital Avicenne
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nathalie GANNE
      • Limoges, 프랑스
        • 모병
        • Chu Dupuytren
        • 수석 연구원:
          • Véronique LOUSTAUD-RATTI
        • 연락하다:
      • Lorient, 프랑스
        • 모병
        • GHBS site du Scorff
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Florent EHRHARD
      • Mulhouse, 프랑스
        • 모병
        • GHRMSA - Hôpital Emile Muller
        • 연락하다:
      • Orléans, 프랑스
        • 모병
        • CHR Orléans
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Xavier CAUSSE
      • Paris, 프랑스, 75908
        • 아직 모집하지 않음
        • Hopital Europeen Georges Pompidou
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Prunelle GETTEN
      • Rennes, 프랑스
      • Saint-Brieuc, 프랑스
        • 모병
        • CH Yves Le Foll
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Antonia LE GRUYER
      • Saint-Malo, 프랑스
        • 모병
        • CH de St Malo
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Christine Beusnel
      • Toulouse, 프랑스
        • 모병
        • Hôpital Rangueil
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • BUREAU
      • Vannes, 프랑스
      • Villejuif, 프랑스
        • 모병
        • Hopital Paul Brousse
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Rodolphe Sobesky
        • 수석 연구원:
          • Rodolphe Sobesky

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • - 철분 킬레이트제로 치료받은 환자;
  • 적혈구 성장인자(erythropoietin)로 치료받은 환자;
  • 과도한 알코올 섭취 환자(여성 및 남성 각각 > 20g/일 및 > 30g/일);
  • 만성 혈액학적 상태를 가진 환자;
  • 조절되지 않는 만성 출혈(소화기 또는 부인과 기원)이 있는 환자
  • 만성 신부전 환자;
  • 작년에 암 진단을 받았거나 암 병력이 있는 환자
  • 임신 또는 모유 수유.
  • 다른 연구 프로토콜에 포함된 환자
  • 법적 보호(사법 보호, 후견 또는 감독)를 받는 성인, 자유를 박탈당한 사람.
  • C282Y 동형접합 HFE 혈색소침착증;
  • HFE 혈색소침착증 치료의 초기 단계를 완료하고 최소 1년 동안 유지 치료 중입니다.
  • 정보에 입각 한 동의서에 서명했습니다.

제외 기준:

  • 철분 킬레이트제로 치료받은 환자;
  • 적혈구 성장인자(erythropoietin)로 치료받은 환자;
  • 과도한 알코올 섭취 환자(여성 및 남성 각각 > 20g/일 및 > 30g/일);
  • 만성 혈액학적 상태를 가진 환자;
  • 조절되지 않는 만성 출혈(소화기 또는 부인과 기원)이 있는 환자
  • 만성 신부전 환자;
  • 작년에 암 진단을 받았거나 암 병력이 있는 환자
  • 임신 또는 모유 수유.
  • 다른 연구 프로토콜에 포함된 환자
  • 법적 보호(사법 보호, 후견 또는 감독)를 받는 성인, 자유를 박탈당한 사람.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 실험군
"트랜스페린 포화도 및 혈청 페리틴"에 따라 방혈 치료를 받은 환자.
다른: 임상 검사
임상 데이터(일반적인 임상 검사, 신장, 체중, 혈압, 심장 박동, 알코올 및 담배 소비, 선행)뿐만 아니라 각각의 후속 방문에서 동시 투약이 기록될 것입니다.
다른: SF36 설문지

D0, M12 및 M24에서. 환자가 보고한 36개 항목의 환자 건강 설문조사는 삶의 질을 평가하는 데 가장 일반적으로 사용되고 검증된 건강 설문조사 도구입니다.

항목은 전반적인 건강(활력, 신체 기능, 신체 통증, 일반 건강, 인식, 신체적 역할 기능, 정서적 역할 기능, 사회적 역할 기능, 정신 건강)의 여러 차원을 탐구하는 8개의 척도 점수로 그룹화됩니다.

SF-36 사용 설명서에서 권장하는 대로 채점을 수행하여 8개의 척도 점수를 생성합니다. 또한 이러한 하위 척도를 합산하여 총 SF-36 점수를 얻고 두 가지 복합 점수(신체적 및 정신적 삶의 질)로 요약됩니다.

다른: AIMS2_SF 설문지
D0, M12 및 M24에서. Arthritis Impact Measurement Scales 2 Short Form(AIMS2-SF)은 관절염 환자의 전반적인 건강, 통증, 이동성 및 사회적 기능의 변화를 측정하는 특정 도구입니다. 1992년 류마티스 관절염 및 골관절염 환자를 대상으로 기술되었으며 사전 정의된 점수 시스템에 따라 척도로 요약되는 26개 항목을 포함합니다: 이동성, 신체 활동(걷기, 구부리기, 들어 올리기), 손재주, 가사 활동(돈 및 약물 관리, 가사), 사회 활동, 일상 생활 활동, 통증, 우울증 및 불안. 프랑스어 번역이 검증되었으며 이 설문지는 관절염 환자의 삶의 질을 평가하기 위해 류마티스학 분야에서 널리 사용되었습니다. HFE 관련 관절병증은 골관절염과 매우 유사하기 때문에 이 설문지는 이 환경에서 적절해야 합니다.
다른: WOMAC 설문지
D0, M12 및 M24에서. WOMAC(Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index)는 특히 하지(엉덩이 및 무릎) 골관절염을 평가하는 널리 사용되는 설문지입니다. 통증에 대한 5개 항목, 경직에 대한 2개 항목, 기능 제한에 대한 17개 항목을 측정하며 프랑스어로 번역되었습니다.
다른: EQ-5D-5L 설문지
D0, M12 및 M24에서. EQ-5D는 일반적인 삶의 질을 평가하는 표준화된 도구입니다(http://www.euroqol.org/). 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울을 포함하는 5가지 차원 각각에 대해 하나의 질문이 있는 선호 기반 건강 관련 삶의 질 측정입니다. 각 차원에는 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제 및 극한 문제의 5단계가 있습니다. EQ-5D에 제공된 답변은 사망에 대해 0, 완벽한 건강에 대해 1에 고정된 유틸리티 점수로 변환할 수 있는 243개의 건강 상태를 찾을 수 있도록 허용합니다. EQ-5D는 비용-효용 분석에 널리 사용되는 유럽에서 개발된 도구입니다. 그것은 프랑스 인구의 대표 샘플에서 검증되었습니다.
생물학적: 혈액 샘플 전체 혈구 수
혈액 샘플 D0, M6, M12, M18 및 M24/종료 후속 방문에서 전체 혈구 수
생물학적: 혈액 샘플 철판
혈액 샘플 철 패널(D0, M6, M12, M18 및 M24/종료 추적 방문 및 각 채혈 시 무작위 그룹(M6, M12 및 M18에서)에 따라 트랜스페린 포화도를 결정하기 위한 혈청 페리틴, 혈청 철 및 혈청 트랜스페린).
생물학적: 혈액 샘플 공복 포도당
D0 및 M24의 혈액 샘플 공복 혈당/후속 방문 종료
생물학적: 혈액 샘플 지질 패널
D0 및 M24/종료 후속 방문에서 혈액 샘플 지질 패널(총 콜레스테롤, 트리글리세리드, HDL, LDL)
생물학적: 혈액 샘플 간 패널
D0 및 M24/종료 추적 방문 시 혈액 샘플 간 패널(총 빌리루빈, 알라닌 아미노전이효소, 알칼리성 포스파타제, 아스파테이트 아미노전이효소, 감마-글루타밀 전이효소)
생물학적: 혈액 샘플 C 반응성 단백질
D0 및 M24/종료 후속 방문에서 혈액 샘플 C 반응성 단백질
생물학적: 바이오뱅크
혈액 샘플은 D0, M12 및 M24에서 BioBank를 위해 수집됩니다.
다른: 의료 경제적
의료 경제적 데이터는 각 후속 방문에서 수집됩니다.
절차: 유혈 - 실험군
"트랜스페린 포화도 및 혈청 페리틴"에 따라 방혈 치료를 받은 환자. 환자는 혈청 트랜스페린 포화도를 50% 이하로 유지하고 혈청 페리틴을 정상 범위의 상한(남성 300g/L, 여성 200g/L)보다 낮게 유지하는 것을 목표로 채혈을 시행합니다. 채혈은 환자가 일반적으로 수행하는 것과 동일한 양으로 포함되어 수행됩니다. 이번 방문에서 수행된 생물학적 테스트 결과는 무작위 그룹에 따라 다음 채혈의 일정과 양을 안내합니다. 각 후속 방문 후 생물학적 결과에 따라 시간 일정 및 채혈량을 조정할 것입니다.
활성 비교기: 대조군
현재 지침 "페리틴 단독"에 따라 방혈 치료를 받은 환자
다른: 임상 검사
임상 데이터(일반적인 임상 검사, 신장, 체중, 혈압, 심장 박동, 알코올 및 담배 소비, 선행)뿐만 아니라 각각의 후속 방문에서 동시 투약이 기록될 것입니다.
다른: SF36 설문지

D0, M12 및 M24에서. 환자가 보고한 36개 항목의 환자 건강 설문조사는 삶의 질을 평가하는 데 가장 일반적으로 사용되고 검증된 건강 설문조사 도구입니다.

항목은 전반적인 건강(활력, 신체 기능, 신체 통증, 일반 건강, 인식, 신체적 역할 기능, 정서적 역할 기능, 사회적 역할 기능, 정신 건강)의 여러 차원을 탐구하는 8개의 척도 점수로 그룹화됩니다.

SF-36 사용 설명서에서 권장하는 대로 채점을 수행하여 8개의 척도 점수를 생성합니다. 또한 이러한 하위 척도를 합산하여 총 SF-36 점수를 얻고 두 가지 복합 점수(신체적 및 정신적 삶의 질)로 요약됩니다.

다른: AIMS2_SF 설문지
D0, M12 및 M24에서. Arthritis Impact Measurement Scales 2 Short Form(AIMS2-SF)은 관절염 환자의 전반적인 건강, 통증, 이동성 및 사회적 기능의 변화를 측정하는 특정 도구입니다. 1992년 류마티스 관절염 및 골관절염 환자를 대상으로 기술되었으며 사전 정의된 점수 시스템에 따라 척도로 요약되는 26개 항목을 포함합니다: 이동성, 신체 활동(걷기, 구부리기, 들어 올리기), 손재주, 가사 활동(돈 및 약물 관리, 가사), 사회 활동, 일상 생활 활동, 통증, 우울증 및 불안. 프랑스어 번역이 검증되었으며 이 설문지는 관절염 환자의 삶의 질을 평가하기 위해 류마티스학 분야에서 널리 사용되었습니다. HFE 관련 관절병증은 골관절염과 매우 유사하기 때문에 이 설문지는 이 환경에서 적절해야 합니다.
다른: WOMAC 설문지
D0, M12 및 M24에서. WOMAC(Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index)는 특히 하지(엉덩이 및 무릎) 골관절염을 평가하는 널리 사용되는 설문지입니다. 통증에 대한 5개 항목, 경직에 대한 2개 항목, 기능 제한에 대한 17개 항목을 측정하며 프랑스어로 번역되었습니다.
다른: EQ-5D-5L 설문지
D0, M12 및 M24에서. EQ-5D는 일반적인 삶의 질을 평가하는 표준화된 도구입니다(http://www.euroqol.org/). 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울을 포함하는 5가지 차원 각각에 대해 하나의 질문이 있는 선호 기반 건강 관련 삶의 질 측정입니다. 각 차원에는 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제 및 극한 문제의 5단계가 있습니다. EQ-5D에 제공된 답변은 사망에 대해 0, 완벽한 건강에 대해 1에 고정된 유틸리티 점수로 변환할 수 있는 243개의 건강 상태를 찾을 수 있도록 허용합니다. EQ-5D는 비용-효용 분석에 널리 사용되는 유럽에서 개발된 도구입니다. 그것은 프랑스 인구의 대표 샘플에서 검증되었습니다.
생물학적: 혈액 샘플 전체 혈구 수
혈액 샘플 D0, M6, M12, M18 및 M24/종료 후속 방문에서 전체 혈구 수
생물학적: 혈액 샘플 철판
혈액 샘플 철 패널(D0, M6, M12, M18 및 M24/종료 추적 방문 및 각 채혈 시 무작위 그룹(M6, M12 및 M18에서)에 따라 트랜스페린 포화도를 결정하기 위한 혈청 페리틴, 혈청 철 및 혈청 트랜스페린).
생물학적: 혈액 샘플 공복 포도당
D0 및 M24의 혈액 샘플 공복 혈당/후속 방문 종료
생물학적: 혈액 샘플 지질 패널
D0 및 M24/종료 후속 방문에서 혈액 샘플 지질 패널(총 콜레스테롤, 트리글리세리드, HDL, LDL)
생물학적: 혈액 샘플 간 패널
D0 및 M24/종료 추적 방문 시 혈액 샘플 간 패널(총 빌리루빈, 알라닌 아미노전이효소, 알칼리성 포스파타제, 아스파테이트 아미노전이효소, 감마-글루타밀 전이효소)
생물학적: 혈액 샘플 C 반응성 단백질
D0 및 M24/종료 후속 방문에서 혈액 샘플 C 반응성 단백질
생물학적: 바이오뱅크
혈액 샘플은 D0, M12 및 M24에서 BioBank를 위해 수집됩니다.
다른: 의료 경제적
의료 경제적 데이터는 각 후속 방문에서 수집됩니다.
절차: 유혈 - 대조군
현재 지침(페리틴 단독)에 따라 방혈 치료를 받은 환자. 환자는 현재 임상 진료 지침(프랑스 및 유럽)에 따라 혈청 페리틴을 50g/L 이하로 유지하는 것을 목표로 채혈을 받습니다. 첫 번째 채혈은 환자가 일반적으로 수행하는 것과 동일한 양으로 포함 시 수행됩니다. .이번 방문 시 실시한 생물학적 검사 결과를 바탕으로 무작위 배정군에 따라 다음 채혈 일정과 분량을 안내합니다. 각 후속 방문 후 생물학적 결과에 따라 시간 일정 및 채혈량을 조정할 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1차 평가 기준은 연구 기간(2년) 종료 시 SF-36 설문지의 물리적 구성 요소 점수입니다.
기간: 24개월째
주요 평가 기준은 연구 기간(2년) 종료 시 SF-36 설문지의 물리적 구성 요소 점수입니다. SF-36의 물리적 구성 요소 점수는 SF-36이 광범위하게 검증되고 재현 가능한 설문지이며 이 구성 요소가 피로와 관절 침범을 모두 가장 잘 반영하기 때문에 선택되었습니다.
24개월째

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AIMS2-SF(관절염 영향 측정 척도 2의 약식) 설문지
기간: 0일, 12개월 및 24개월 후속 방문 시
J0, M12 및 M24 후속 방문(매 12개월)에서 수행된 연구 전반에 걸쳐 AIMS2-SF(관절염 영향 측정 척도 2의 짧은 형태) 설문지에 의해 평가된 관절병증 및 관절 통증 관련 삶의 질의 평가 .
0일, 12개월 및 24개월 후속 방문 시
WOMAC(Western Ontario 및 McMaster Universities Arthritis Index) 설문지
기간: 0일, 12개월 및 24개월 후속 방문 시
J0, M12 및 M24 후속 방문(매 12개월)에서 수행된 연구 전반에 걸쳐 WOMAC(Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index) 설문지에 의해 평가된 관절병증 및 관절 통증 관련 삶의 질의 평가.
0일, 12개월 및 24개월 후속 방문 시
SF-36 설문지의 정신 구성 요소 점수의 진화
기간: 24개월째
포함과 연구 기간 종료(2년) 사이의 SF-36 설문지의 정신 구성 요소 점수의 진화.
24개월째
SF-36의 물리적 구성 요소 점수의 진화
기간: 0일, 12개월 및 24개월 후속 방문 시
J0, M12 및 M24 후속 방문(매 12개월)에서 수행된 연구 전반에 걸친 SF-36의 신체 구성 요소 점수의 진화.
0일, 12개월 및 24개월 후속 방문 시
SF-36의 정신 구성 요소 점수의 진화
기간: 0일, 12개월 및 24개월 후속 방문 시
J0, M12 및 M24 후속 방문(매 12개월)에서 수행된 연구 전반에 걸친 SF-36의 정신 구성 요소 점수의 진화.
0일, 12개월 및 24개월 후속 방문 시
EQ-5D-5L 점수의 진화
기간: 0일, 12개월 및 24개월 후속 방문 시
J0, M12 및 M24 후속 방문(매 12개월)에서 수행된 연구 전반에 걸친 EQ-5D-5L 점수의 진화.
0일, 12개월 및 24개월 후속 방문 시
혈청 페리틴 및 혈청 트랜스페린 포화도의 진화
기간: 0일, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월/추적 방문
각 후속 방문(6개월마다)에서 결정된 혈청 페리틴 및 혈청 트랜스페린 포화도의 변화.
0일, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월/추적 방문
불쾌감의 발생
기간: 24개월째
방혈 시술 후 불쾌감 발생
24개월째
수행된 정맥 절개의 총 횟수
기간: 24개월째
연구 기간 동안 각 환자가 수행한 총 사혈 횟수.
24개월째
증분 비용 효율성 비율
기간: 24개월째
증분 비용 효율성 비율(ICER)은 "페리틴 단독" 전략에 비해 "트랜스페린 포화도 + 페리틴" 전략에서 얻은 QALY 비용으로 정의됩니다.
24개월째
빈혈의 발생
기간: 0일, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월/추적 방문
모든 후속 방문에서 11g/dL 미만의 헤모글로빈으로 정의되는 빈혈의 발생.
0일, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월/추적 방문

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rennes University Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 7월 2일

기본 완료 (예상)

2027년 1월 1일

연구 완료 (예상)

2027년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 2월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 2일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 1월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 1월 16일

마지막으로 확인됨

2023년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 35RC19_8985_Quali-SAT

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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