Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Impact du traitement d'entretien guidé par la saturation de la transferrine sur la qualité de vie dans l'hémochromatose HFE (Quali-SAT)

11 juin 2026 mis à jour par: Rennes University Hospital
Les patients en traitement d'entretien pour l'hémochromatose HFE depuis au moins un an seront inclus dans une période d'étude de deux ans et randomisés en deux groupes expérimental et groupe témoin. Étant donné que les inhibiteurs de la pompe à protons sont largement utilisés comme médicaments chroniques et qu'ils peuvent modifier considérablement l'absorption du fer, les patients seront stratifiés en fonction de l'utilisation des inhibiteurs de la pompe à protons et du sexe. Une première saignée sera réalisée à l'inclusion avec le même volume que celui pratiqué habituellement par les patients. Les résultats du test biologique réalisé lors de cette visite orienteront le calendrier et le volume de la prochaine saignée selon le groupe de randomisation (patients traités par saignée selon les recommandations en vigueur "ferritine seule" versus patients traités par saignée selon "saturation de la transferrine et ferritine sérique "). La formule sanguine et les paramètres du métabolisme du fer seront effectués à chaque prise de sang et visites de suivi. Le calendrier et le volume des saignées seront ajustés aux résultats biologiques après chaque visite de suivi. Le volume et le calendrier des saignées seront déterminés conformément aux directives spécifiquement conçues pour cette étude afin d'assurer l'harmonisation de la gestion du traitement, et validés de manière centralisée par l'enregistrement des tests biologiques dans le formulaire électronique de rapport de cas qui fournira à l'investigateur le volume et le calendrier des la prochaine saignée. Il y aura deux façons de modifier le traitement : soit le changement de calendrier, soit le volume de la saignée. Les patients bénéficieront d'une visite de suivi semestrielle avec examen clinique, questionnaires à J0, M12 et M24 (SF-36 ; AIMS2-SF, WOMAC, EQ-5D-5L) et test biologique. Pour l'analyse de l'économie de la santé, les données seront obtenues grâce à une extraction dédiée de la base de données SNDS. cause de décès. Une copie anonymisée de la base de données clinique, restreinte aux variables pertinentes, sera envoyée à des fins d'appariement semi-déterministe avec extraction du SNDS à l'aide de quatre variables clés : sexe, même date (mois/année) de naissance, même date (jour/mois/ année) de visite pour saignée ; en attendant, bien sûr, l'autorisation réglementaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

239

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Bobigny, France
        • Hôpital Avicenne
      • Limoges, France
        • CHU Dupuytren
      • Lorient, France
        • GHBS site du Scorff
      • Mulhouse, France
        • GHRMSA - Hôpital Emile Muller
      • Orléans, France
        • CHR Orléans
      • Paris, France, 75908
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Rennes, France
        • CHU Rennes
      • Saint-Brieuc, France
        • CH Yves le Foll
      • St-Malo, France
        • CH de St Malo
      • Toulouse, France
        • Hôpital Rangueil
      • Vannes, France
        • Centre Hospitalier Bretagne Atlantique
      • Villejuif, France
        • Hôpital Paul Brousse

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • - Patients traités avec des chélateurs de fer ;
  • Patients traités avec des facteurs de croissance érythroïdes (érythropoïétine) ;
  • Patient ayant une consommation excessive d'alcool (> 20 g/jour et > 30 g/jour pour les femmes et les hommes respectivement) ;
  • Patients atteints d'une affection hématologique chronique ;
  • Patients ayant des pertes sanguines chroniques non contrôlées (d'origine digestive ou gynécologique) ;
  • Patients souffrant d'insuffisance rénale chronique ;
  • Patients ayant reçu un diagnostic de cancer ou ayant des antécédents de cancer au cours de la dernière année ;
  • Grossesse ou allaitement.
  • Patient inclus dans un autre protocole de recherche
  • Les majeurs légalement protégés (protection judiciaire, tutelle ou tutelle), les personnes privées de liberté.
  • avec une hémochromatose HFE homozygote C282Y ;
  • avoir terminé la phase initiale du traitement de l'hémochromatose HFE et en traitement d'entretien depuis au moins un an ;
  • avoir signé un formulaire de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  • Patients traités avec des chélateurs de fer ;
  • Patients traités avec des facteurs de croissance érythroïdes (érythropoïétine) ;
  • Patient ayant une consommation excessive d'alcool (> 20 g/jour et > 30 g/jour pour les femmes et les hommes respectivement) ;
  • Patients atteints d'une affection hématologique chronique ;
  • Patients ayant des pertes sanguines chroniques non contrôlées (d'origine digestive ou gynécologique) ;
  • Patients souffrant d'insuffisance rénale chronique ;
  • Patients ayant reçu un diagnostic de cancer ou ayant des antécédents de cancer au cours de la dernière année ;
  • Grossesse ou allaitement.
  • Patient inclus dans un autre protocole de recherche
  • Les majeurs légalement protégés (protection judiciaire, tutelle ou tutelle), les personnes privées de liberté.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: groupe expérimental
Patients traités par saignée selon "la saturation de la transferrine et la ferritine sérique".
Autre: Examen clinique
Les données cliniques seront enregistrées (examen clinique général, taille, poids, tension artérielle, rythme cardiaque, consommation d'alcool et de tabac, antécédent) ainsi que la médication concomitante à chaque visite de suivi.
Autre: Questionnaire SF36

A J0, M12 et M24. Cette enquête sur la santé des patients en 36 questions est l'instrument d'enquête sur la santé le plus couramment utilisé et le plus validé pour évaluer la qualité de vie.

Les items sont regroupés en 8 scores gradués explorant les multiples dimensions de la santé globale (vitalité, fonctionnement physique, douleur corporelle, état de santé général, perceptions, fonctionnement du rôle physique, fonctionnement du rôle émotionnel, fonctionnement du rôle social, santé mentale).

La notation sera effectuée comme recommandé par le manuel d'instructions SF-36 pour créer les huit scores d'échelle. De plus, ces sous-échelles s'additionnent pour obtenir le score total SF-36 et seront résumées en deux scores composites (qualité de vie physique et mentale).

Autre: Questionnaire AIMS2_SF
A J0, M12 et M24. L'Arthritis Impact Measurement Scales 2 Short Form (AIMS2-SF) est un outil spécifique pour mesurer les changements dans la santé globale, la douleur, la mobilité et la fonction sociale chez les patients souffrant d'arthrite. Il a été décrit en 1992 chez des patients atteints de polyarthrite rhumatoïde et d'arthrose et comprend 26 items qui se résument en échelles selon un système de cotation prédéfini : mobilité, activité physique (marcher, se pencher, soulever), dextérité, activité domestique (gestion de l'argent et des médicaments, ménage), les activités sociales, les activités de la vie quotidienne, la douleur, la dépression et l'anxiété. La traduction française a été validée et ce questionnaire a été largement utilisé dans le domaine de la rhumatologie pour évaluer la qualité de vie des patients atteints d'arthrite. Étant donné que l'arthropathie liée à l'HFE est très similaire à l'arthrose, ce questionnaire devrait être adéquat dans ce contexte.
Autre: Questionnaire WOMAC
A J0, M12 et M24. Le Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC) est un questionnaire largement utilisé qui évalue spécifiquement l'arthrose des membres inférieurs (hanches et genoux). Il mesure cinq items pour la douleur, deux pour la raideur et 17 pour la limitation fonctionnelle et a été traduit en français.
Autre: Questionnaire EQ-5D-5L
A J0, M12 et M24. L'EQ-5D est un instrument standardisé qui évalue la qualité de vie générique (http://www.euroqol.org/). Il s'agit d'une mesure de la qualité de vie liée à la santé basée sur les préférences avec une question pour chacune des cinq dimensions qui incluent la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression. Chaque dimension a 5 niveaux : aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes. Les réponses données à l'EQ-5D permettent de trouver 243 états de santé qui peuvent être convertis en score d'utilité ancré à 0 pour le décès et 1 pour une santé parfaite. EQ-5D est un instrument développé en Europe, largement utilisé dans l'analyse coût-utilité. Il a été validé sur un échantillon représentatif de la population française.
Biologique: Échantillon sanguin Numération sanguine complète
Prélèvement sanguin Formule sanguine complète à J0, M6, M12, M18 et M24/visite de suivi de fin
Biologique: Panneau de fer d'échantillon de sang
Échantillon sanguin Panel Fer (ferritine sérique, fer sérique et transferrine sérique pour déterminer la saturation de la transferrine selon le groupe de randomisation (à M6, M12 et M18) à J0, M6, M12, M18 et M24/visite de suivi de fin et à chaque prise de sang.
Biologique: Échantillon sanguin Glycémie à jeun
Prélèvement sanguin Glycémie à jeun à J0 et M24/visite de suivi de fin
Biologique: Panel lipidique d'échantillon de sang
Bilan lipidique sanguin (cholestérol total, triglycérides, HDL, LDL) à J0 et M24/visite de suivi de fin
Biologique: Panneau de foie d'échantillon de sang
Panel hépatique échantillon sanguin (bilirubine totale, Alanine Aminotransférase, Phosphatase Alcaline, Aspartate Aminotransférase, Gamma-Glutamyl Transférase) à J0 et M24/visite de suivi de fin
Biologique: Échantillon de sang Protéine réactive C
Prélèvement sanguin Protéine C réactive à J0 et M24/visite de suivi de fin
Biologique: BioBanque
Un échantillon de sang sera prélevé pour BioBank à J0, M12 et M24.
Autre: Médico-économique
Des données médico-économiques seront recueillies à chaque visite de suivi.
Procédure: Saignée - groupe expérimental
Patients traités par saignée selon "la saturation de la transferrine et la ferritine sérique". Les patients subiront une saignée dans le but de maintenir une saturation de la transferrine sérique égale ou inférieure à 50 % et une ferritine sérique inférieure à la limite supérieure de la plage normale (300 g/L pour les hommes et 200 g/L pour les femmes). Une première la saignée sera réalisée à l'inclusion avec le même volume que celui habituellement réalisé par les patients. Les résultats du test biologique réalisé lors de cette visite orienteront le calendrier et le volume de la prochaine saignée selon le groupe de randomisation. Le calendrier et le volume des saignées seront ajustés aux résultats biologiques après chaque visite de suivi.
Comparateur actif: groupe de contrôle
Patients traités par saignée selon les directives actuelles "ferritine seule"
Autre: Examen clinique
Les données cliniques seront enregistrées (examen clinique général, taille, poids, tension artérielle, rythme cardiaque, consommation d'alcool et de tabac, antécédent) ainsi que la médication concomitante à chaque visite de suivi.
Autre: Questionnaire SF36

A J0, M12 et M24. Cette enquête sur la santé des patients en 36 questions est l'instrument d'enquête sur la santé le plus couramment utilisé et le plus validé pour évaluer la qualité de vie.

Les items sont regroupés en 8 scores gradués explorant les multiples dimensions de la santé globale (vitalité, fonctionnement physique, douleur corporelle, état de santé général, perceptions, fonctionnement du rôle physique, fonctionnement du rôle émotionnel, fonctionnement du rôle social, santé mentale).

La notation sera effectuée comme recommandé par le manuel d'instructions SF-36 pour créer les huit scores d'échelle. De plus, ces sous-échelles s'additionnent pour obtenir le score total SF-36 et seront résumées en deux scores composites (qualité de vie physique et mentale).

Autre: Questionnaire AIMS2_SF
A J0, M12 et M24. L'Arthritis Impact Measurement Scales 2 Short Form (AIMS2-SF) est un outil spécifique pour mesurer les changements dans la santé globale, la douleur, la mobilité et la fonction sociale chez les patients souffrant d'arthrite. Il a été décrit en 1992 chez des patients atteints de polyarthrite rhumatoïde et d'arthrose et comprend 26 items qui se résument en échelles selon un système de cotation prédéfini : mobilité, activité physique (marcher, se pencher, soulever), dextérité, activité domestique (gestion de l'argent et des médicaments, ménage), les activités sociales, les activités de la vie quotidienne, la douleur, la dépression et l'anxiété. La traduction française a été validée et ce questionnaire a été largement utilisé dans le domaine de la rhumatologie pour évaluer la qualité de vie des patients atteints d'arthrite. Étant donné que l'arthropathie liée à l'HFE est très similaire à l'arthrose, ce questionnaire devrait être adéquat dans ce contexte.
Autre: Questionnaire WOMAC
A J0, M12 et M24. Le Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC) est un questionnaire largement utilisé qui évalue spécifiquement l'arthrose des membres inférieurs (hanches et genoux). Il mesure cinq items pour la douleur, deux pour la raideur et 17 pour la limitation fonctionnelle et a été traduit en français.
Autre: Questionnaire EQ-5D-5L
A J0, M12 et M24. L'EQ-5D est un instrument standardisé qui évalue la qualité de vie générique (http://www.euroqol.org/). Il s'agit d'une mesure de la qualité de vie liée à la santé basée sur les préférences avec une question pour chacune des cinq dimensions qui incluent la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression. Chaque dimension a 5 niveaux : aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes. Les réponses données à l'EQ-5D permettent de trouver 243 états de santé qui peuvent être convertis en score d'utilité ancré à 0 pour le décès et 1 pour une santé parfaite. EQ-5D est un instrument développé en Europe, largement utilisé dans l'analyse coût-utilité. Il a été validé sur un échantillon représentatif de la population française.
Biologique: Échantillon sanguin Numération sanguine complète
Prélèvement sanguin Formule sanguine complète à J0, M6, M12, M18 et M24/visite de suivi de fin
Biologique: Panneau de fer d'échantillon de sang
Échantillon sanguin Panel Fer (ferritine sérique, fer sérique et transferrine sérique pour déterminer la saturation de la transferrine selon le groupe de randomisation (à M6, M12 et M18) à J0, M6, M12, M18 et M24/visite de suivi de fin et à chaque prise de sang.
Biologique: Échantillon sanguin Glycémie à jeun
Prélèvement sanguin Glycémie à jeun à J0 et M24/visite de suivi de fin
Biologique: Panel lipidique d'échantillon de sang
Bilan lipidique sanguin (cholestérol total, triglycérides, HDL, LDL) à J0 et M24/visite de suivi de fin
Biologique: Panneau de foie d'échantillon de sang
Panel hépatique échantillon sanguin (bilirubine totale, Alanine Aminotransférase, Phosphatase Alcaline, Aspartate Aminotransférase, Gamma-Glutamyl Transférase) à J0 et M24/visite de suivi de fin
Biologique: Échantillon de sang Protéine réactive C
Prélèvement sanguin Protéine C réactive à J0 et M24/visite de suivi de fin
Biologique: BioBanque
Un échantillon de sang sera prélevé pour BioBank à J0, M12 et M24.
Autre: Médico-économique
Des données médico-économiques seront recueillies à chaque visite de suivi.
Procédure: Saignée - groupe témoin
Patients traités par saignée selon les directives en vigueur (ferritine seule). Le patient subira une saignée dans le but de maintenir une ferritine sérique égale ou inférieure à 50 g/L selon les recommandations de pratique clinique en vigueur (françaises et européennes). Une première saignée sera réalisée à l'inclusion avec le même volume que celui habituellement pratiqué par les patients. .Les résultats du test biologique effectué lors de cette visite guideront le calendrier et le volume de la prochaine saignée selon le groupe de randomisation. Le calendrier et le volume des saignées seront ajustés aux résultats biologiques après chaque visite de suivi.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le principal critère d'évaluation est le score de la composante physique du questionnaire SF-36 à la fin de la période d'étude (deux ans)
Délai: Au mois 24
Le principal critère d'évaluation est le score de la composante physique du questionnaire SF-36 à la fin de la période d'étude (deux ans). Le score de la composante physique du SF-36 a été choisi car il s'agit d'un questionnaire largement validé et reproductible, et cette composante est la plus susceptible de refléter à la fois la fatigue et l'atteinte articulaire.
Au mois 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
le questionnaire AIMS2-SF (forme abrégée des échelles de mesure de l'impact de l'arthrite 2)
Délai: lors de la visite de suivi du jour 0, du mois 12 et du mois 24
Évaluation de la qualité de vie liée à l'arthropathie et aux douleurs articulaires telle qu'évaluée par le questionnaire AIMS2-SF (forme abrégée des échelles de mesure de l'impact de l'arthrite 2) tout au long de l'étude, tel qu'effectué lors de la visite de suivi à J0, M12 et M24 (tous les 12 mois) .
lors de la visite de suivi du jour 0, du mois 12 et du mois 24
le questionnaire WOMAC (Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index)
Délai: lors de la visite de suivi du jour 0, du mois 12 et du mois 24
Évaluation de la qualité de vie liée à l'arthropathie et aux douleurs articulaires telle qu'évaluée par le questionnaire WOMAC (Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index) tout au long de l'étude, tel qu'effectué lors des visites de suivi J0, M12 et M24 (tous les 12 mois).
lors de la visite de suivi du jour 0, du mois 12 et du mois 24
Évolution du score de la composante mentale du questionnaire SF-36
Délai: Au mois 24
Évolution du score de la composante mentale du questionnaire SF-36 entre l'inclusion et la fin de la période d'étude (deux ans).
Au mois 24
Évolution du score de la composante physique du SF-36
Délai: lors de la visite de suivi du jour 0, du mois 12 et du mois 24
Evolution du Score de la Composante Physique du SF-36 tout au long de l'étude, telle que réalisée lors des visites de suivi à J0, M12 et M24 (tous les 12 mois).
lors de la visite de suivi du jour 0, du mois 12 et du mois 24
Évolution du score de la composante mentale du SF-36
Délai: lors de la visite de suivi du jour 0, du mois 12 et du mois 24
Évolution du score de la composante mentale du SF-36 tout au long de l'étude, telle que réalisée lors des visites de suivi à J0, M12 et M24 (tous les 12 mois).
lors de la visite de suivi du jour 0, du mois 12 et du mois 24
Évolution du score EQ-5D-5L
Délai: lors de la visite de suivi du jour 0, du mois 12 et du mois 24
Evolution du score EQ-5D-5L tout au long de l'étude, telle qu'elle a été réalisée lors des visites de suivi à J0, M12 et M24 (tous les 12 mois).
lors de la visite de suivi du jour 0, du mois 12 et du mois 24
Évolution de la ferritine sérique et de la saturation de la transferrine sérique
Délai: Jour 0, Mois 6, Mois 12, Mois 18 et Mois 24/visite de suivi
Évolution de la ferritine sérique et de la saturation de la transferrine sérique déterminées à chaque visite de suivi (tous les 6 mois).
Jour 0, Mois 6, Mois 12, Mois 18 et Mois 24/visite de suivi
Apparition d'un malaise
Délai: Au mois 24
Apparition d'un malaise après une saignée
Au mois 24
Nombre total de phlébotomies effectuées
Délai: Au mois 24
Nombre total de phlébotomies effectuées par chaque patient pendant la période d'étude.
Au mois 24
Rapport coût-efficacité différentiel
Délai: Au mois 24
Rapport coût-efficacité incrémentiel (ICER) défini comme le coût pour QALY gagné dans la stratégie « saturation de la transferrine + ferritine » par rapport à la stratégie « ferritine seule ».
Au mois 24
Présence d'anémie
Délai: Jour 0, Mois 6, Mois 12, Mois 18 et Mois 24/visite de suivi
Présence d'anémie définie comme une hémoglobine inférieure à 11 g/dL lors de toute visite de suivi.
Jour 0, Mois 6, Mois 12, Mois 18 et Mois 24/visite de suivi

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rennes University Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 juillet 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2021

Première publication (Réel)

3 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 35RC19_8985_Quali-SAT

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Examen clinique

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Iran

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner