Effekten av transferrinmättnadsguidad underhållsbehandling på livskvaliteten vid HFE-hemokromatos (Quali-SAT)

Patienter i underhållsbehandling för HFE-hemokromatos sedan minst ett år kommer att inkluderas i en tvåårig studieperiod och randomiseras i två grupper experimentell och kontrollgrupp. Eftersom protonpumpshämmare används i stor utsträckning som kronisk medicin, och eftersom de avsevärt kan modifiera järnabsorptionen, kommer patienterna att stratifieras efter användningen av protonpumpshämmare och kön. En första blodutsläpp kommer att utföras vid inklusion med samma volym som vanligtvis utförs av patienterna. Resultaten av det biologiska testet som utförts vid detta besök kommer att vägleda tidsschemat och volymen för nästa blodåtergivning enligt randomiseringsgrupp (patienter som behandlas med blodåtergivning enligt gällande riktlinjer "enbart ferritin" kontra patienter som behandlats med blodåtergivning enligt "transferrinmättnad och serumferritin "). Blodtal och parametrar för järnmetabolism kommer att utföras vid varje blodåtergivnings- och uppföljningsbesök. Tidsschema och blodutsläppsvolym kommer att anpassas till biologiska resultat efter varje uppföljningsbesök. Volym och schema för blodutsläpp kommer att bestämmas enligt riktlinjer som är speciellt utformade för denna studie för att säkerställa harmonisering av behandlingshanteringen och centralt valideras genom registrering av de biologiska testerna i det elektroniska fallrapportformuläret som kommer att ge utredaren volymen och schemat för nästa åderlåtelse. Det kommer att finnas två sätt att modifiera behandlingen: antingen byte av schema eller volym av blodutsläpp. Patienterna kommer att genomgå uppföljningsbesök var sjätte månad med klinisk undersökning, frågeformulär vid J0, M12 och M24 (SF-36; AIMS2-SF, WOMAC, EQ-5D-5L) och biologiskt test. För hälsoekonomisk analys kommer data att erhållas tack vare en dedikerad extraktion från SNDS-databasen SNDS-databasen gör det möjligt att samla in sjukhusvistelser, besök och andra sjukvårdsrelaterade kostnader samt vitalstatus (datum (månad/år) för dödsfall) och dödsorsak. En avidentifierad kopia av den kliniska databasen, begränsad till de relevanta variablerna, kommer att skickas för semideterministiskt matchningssyfte med SNDS-extraktion med hjälp av fyra nyckelvariabler: kön, samma födelsedatum (månad/år), samma datum (dag/månad/ år) av besök för åderlåtning; i avvaktan på myndighetstillstånd.