Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv udržovací léčby řízené saturací transferinu na kvalitu života u hemochromatózy HFE (Quali-SAT)

16. ledna 2023 aktualizováno: Rennes University Hospital
Pacienti v udržovací léčbě hemochromatózy HFE po dobu alespoň jednoho roku budou zařazeni do dvouletého studijního období a randomizováni do dvou skupin, experimentální a kontrolní skupiny. Vzhledem k tomu, že inhibitory protonové pumpy jsou široce používány jako chronická medikace, a protože mohou významně modifikovat absorpci železa, budou pacienti stratifikováni podle použití inhibitorů protonové pumpy a pohlaví. První odběr krve bude proveden při zařazení se stejným objemem, jaký obvykle provádějí pacienti. Výsledky biologického testu provedeného při této návštěvě budou vodítkem pro časový harmonogram a objem dalšího odběru krve podle randomizační skupiny (pacienti léčení odběrem krve podle aktuálních doporučení „samotný feritin“ oproti pacientům léčeným odběrem krve podle „saturace transferinu a sérového feritinu“ Krevní obraz a parametry metabolismu železa budou prováděny při každém odběru krve a následné návštěvě. Časový harmonogram a objem odběru krve bude přizpůsoben biologickým výsledkům po každé kontrolní návštěvě. Objem a harmonogram odběrů krve budou stanoveny podle pokynů speciálně navržených pro tuto studii, aby byla zajištěna harmonizace managementu léčby, a centrálně ověřeny prostřednictvím záznamu biologických testů v elektronickém formuláři zprávy o případu, který zkoušejícímu poskytne objem a harmonogram další krveprolití. Existují dva způsoby modifikace léčby: buď změna schématu nebo objemu odběru krve. Pacienti podstoupí kontrolní návštěvu každých šest měsíců s klinickým vyšetřením, dotazníky na J0, M12 a M24 (SF-36; AIMS2-SF, WOMAC, EQ-5D-5L) a biologickým testem. Pro analýzu ekonomiky zdravotnictví budou data získávána díky specializované extrakci z databáze SNDS Databáze SNDS umožní shromažďovat pobyty v nemocnici, návštěvy a další náklady související se zdravotní péčí, jakož i vitální stav (datum (měsíc/rok) úmrtí) a Příčina smrti. Deidentifikovaná kopie klinické databáze, omezená na relevantní proměnné, bude zaslána za účelem semideterministického párování s extrakcí SNDS pomocí čtyř klíčových proměnných: pohlaví, stejné datum (měsíc/rok) narození, stejné datum (den/měsíc/ rok) návštěvy krve; samozřejmě až na regulační povolení.

Přehled studie

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

240

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Bobigny, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Avicenne
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nathalie GANNE
      • Limoges, Francie
        • Nábor
        • Chu Dupuytren
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Véronique LOUSTAUD-RATTI
        • Kontakt:
      • Lorient, Francie
        • Nábor
        • GHBS site du Scorff
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Florent EHRHARD
      • Mulhouse, Francie
        • Nábor
        • GHRMSA - Hôpital Emile Muller
        • Kontakt:
      • Orléans, Francie
        • Nábor
        • CHR Orléans
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xavier CAUSSE
      • Paris, Francie, 75908
        • Zatím nenabíráme
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Prunelle GETTEN
      • Rennes, Francie
        • Nábor
        • Chu Rennes
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
      • Saint-Brieuc, Francie
        • Nábor
        • CH Yves Le Foll
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Antonia LE GRUYER
      • Saint-Malo, Francie
        • Nábor
        • CH de St Malo
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine Beusnel
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Rangueil
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • BUREAU
      • Vannes, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Bretagne Atlantique
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gaëlle BILLET
      • Villejuif, Francie
        • Nábor
        • Hopital Paul Brousse
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Rodolphe Sobesky
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rodolphe Sobesky

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • - Pacienti léčení chelátory železa;
  • Pacienti léčení erytroidními růstovými faktory (erytropoetin);
  • Pacient s nadměrnou konzumací alkoholu (> 20 g/den a > 30 g/den u žen a mužů);
  • Pacienti s chronickým hematologickým stavem;
  • Pacienti s nekontrolovanou chronickou ztrátou krve (trávicího nebo gynekologického původu);
  • Pacienti s chronickým selháním ledvin;
  • Pacienti s diagnózou rakoviny nebo anamnézou rakoviny v posledním roce;
  • Těhotenství nebo kojení.
  • Pacient, který je zařazen do jiného výzkumného protokolu
  • Dospělí zákonem chránění (soudní ochrana, opatrovnictví nebo dohled), osoby zbavené svobody.
  • s C282Y homozygotní HFE hemochromatózou;
  • po ukončení počáteční fáze léčby hemochromatózy HFE a v udržovací léčbě po dobu alespoň jednoho roku;
  • podepsáním formuláře informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti léčení chelátory železa;
  • Pacienti léčení erytroidními růstovými faktory (erytropoetin);
  • Pacient s nadměrnou konzumací alkoholu (> 20 g/den a > 30 g/den u žen a mužů);
  • Pacienti s chronickým hematologickým stavem;
  • Pacienti s nekontrolovanou chronickou ztrátou krve (trávicího nebo gynekologického původu);
  • Pacienti s chronickým selháním ledvin;
  • Pacienti s diagnózou rakoviny nebo anamnézou rakoviny v posledním roce;
  • Těhotenství nebo kojení.
  • Pacient, který je zařazen do jiného výzkumného protokolu
  • Dospělí zákonem chránění (soudní ochrana, opatrovnictví nebo dohled), osoby zbavené svobody.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: experimentální skupina
Pacienti léčení krveprolití podle "saturace transferinu a sérového feritinu".
Klinické údaje budou zaznamenány (celkové klinické vyšetření, výška, váha, krevní tlak, srdeční tep, konzumace alkoholu a tabáku, předchozí) a také souběžná medikace při každé následné návštěvě.

Na D0, M12 a M24. Tento 36 položkový pacientem hlášený průzkum zdravotního stavu pacientů je nejběžněji používaným a ověřeným nástrojem zdravotního průzkumu pro hodnocení kvality života.

Položky jsou seskupeny do 8 škálovaných skóre zkoumajících více dimenzí globálního zdraví (vitalita, fyzické fungování, tělesná bolest, obecné zdraví, vnímání, fungování fyzických rolí, fungování emočních rolí, fungování sociálních rolí, duševní zdraví).

Bodování bude provedeno podle doporučení v návodu k použití SF-36 pro vytvoření osmi bodových hodnocení. Dále se tyto subškály sečtou, aby se získalo celkové skóre SF-36 a budou shrnuty do dvou složených skóre (fyzická a duševní kvalita života).

Na D0, M12 a M24. Škála měření dopadu artritidy 2 krátká forma (AIMS2-SF) je specifický nástroj pro měření změn globálního zdraví, bolesti, mobility a sociálních funkcí u pacientů s artritidou. Byl popsán v roce 1992 u pacientů s revmatoidní artritidou a osteoartrózou a zahrnuje 26 položek, které jsou shrnuty na škálách podle předem definovaného bodovacího systému: mobilita, fyzická aktivita (chůze, ohýbání, zvedání), obratnost, domácí aktivity (správa peněz a léků, úklid), společenské aktivity, aktivity každodenního života, bolest, deprese a úzkost. Francouzský překlad byl ověřen a tyto dotazníky byly široce používány v oblasti revmatologie k hodnocení kvality života pacientů s artritidou. Vzhledem k tomu, že artropatie související s HFE je velmi podobná osteoartróze, měl by být tento dotazník v tomto případě adekvátní.
Na D0, M12 a M24. Index artritidy Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC) je široce používaný dotazník specificky hodnotící osteoartrózu dolních končetin (kyčlí a kolen). Měří pět položek pro bolest, dvě pro ztuhlost a 17 pro funkční omezení a byla přeložena do francouzštiny.
Na D0, M12 a M24. EQ-5D je standardizovaný přístroj, který hodnotí generickou kvalitu života (http://www.euroqol.org/). Jedná se o měření kvality života související se zdravím založené na preferencích s jednou otázkou pro každou z pěti dimenzí, které zahrnují mobilitu, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi. Každá dimenze má 5 úrovní: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy. Odpovědi dané EQ-5D umožňují najít 243 zdravotních stavů, které lze převést na skóre užitečnosti ukotvené na 0 pro smrt a 1 pro dokonalé zdraví. EQ-5D je přístroj vyvinutý v Evropě, široce používaný v analýze nákladů a užitných vlastností. Byl ověřen na reprezentativním vzorku francouzské populace.
Vzorek krve Kompletní krevní obraz v D0, M6, M12, M18 a M24/konec kontrolní návštěvy
Panel vzorků krve železo (feritin v séru, železo v séru a sérový transferin k určení saturace transferinu podle randomizační skupiny (v M6, M12 a M18) při D0, M6, M12, M18 a M24/konec kontrolní návštěvy a při každém odběru krve.
Vzorek krve Glukóza nalačno v D0 a M24/konec následné návštěvy
Lipidový panel krevního vzorku (celkový cholesterol, triglyceridy, HDL, LDL) v D0 a M24/konečná kontrolní návštěva
Vzorek krve jaterní panel (celkový bilirubin, alaninaminotransferáza, alkalická fosfatáza, aspartátaminotransferáza, gama-glutamyltransferáza) v D0 a M24/konec kontrolní návštěvy
Vzorek krve C reaktivní protein v D0 a M24/konec kontrolní návštěvy
Vzorek krve bude odebrán pro BioBank v D0, M12 a M24.
Při každé následné návštěvě budou shromažďovány medicínsko-ekonomické údaje.
Pacienti léčení krveprolití podle "saturace transferinu a sérového feritinu". Pacienti podstoupí odběr krve s cílem udržet saturaci sérového transferinu rovnou nebo nižší než 50 % a sérový feritin nižší, než je horní hranice normálního rozmezí (300 g/l pro muže a 200 g/l pro ženy). odběr krve bude při zařazení proveden se stejným objemem, jaký pacienti obvykle provádějí. Výsledky biologického testu provedeného při této návštěvě určí časový harmonogram a objem dalšího odběru krve podle randomizační skupiny. Časový harmonogram a objem odběru krve bude přizpůsoben biologickým výsledkům po každé kontrolní návštěvě.
Aktivní komparátor: kontrolní skupina
Pacienti léčení krveprolití podle současných pokynů „samotný feritin“
Klinické údaje budou zaznamenány (celkové klinické vyšetření, výška, váha, krevní tlak, srdeční tep, konzumace alkoholu a tabáku, předchozí) a také souběžná medikace při každé následné návštěvě.

Na D0, M12 a M24. Tento 36 položkový pacientem hlášený průzkum zdravotního stavu pacientů je nejběžněji používaným a ověřeným nástrojem zdravotního průzkumu pro hodnocení kvality života.

Položky jsou seskupeny do 8 škálovaných skóre zkoumajících více dimenzí globálního zdraví (vitalita, fyzické fungování, tělesná bolest, obecné zdraví, vnímání, fungování fyzických rolí, fungování emočních rolí, fungování sociálních rolí, duševní zdraví).

Bodování bude provedeno podle doporučení v návodu k použití SF-36 pro vytvoření osmi bodových hodnocení. Dále se tyto subškály sečtou, aby se získalo celkové skóre SF-36 a budou shrnuty do dvou složených skóre (fyzická a duševní kvalita života).

Na D0, M12 a M24. Škála měření dopadu artritidy 2 krátká forma (AIMS2-SF) je specifický nástroj pro měření změn globálního zdraví, bolesti, mobility a sociálních funkcí u pacientů s artritidou. Byl popsán v roce 1992 u pacientů s revmatoidní artritidou a osteoartrózou a zahrnuje 26 položek, které jsou shrnuty na škálách podle předem definovaného bodovacího systému: mobilita, fyzická aktivita (chůze, ohýbání, zvedání), obratnost, domácí aktivity (správa peněz a léků, úklid), společenské aktivity, aktivity každodenního života, bolest, deprese a úzkost. Francouzský překlad byl ověřen a tyto dotazníky byly široce používány v oblasti revmatologie k hodnocení kvality života pacientů s artritidou. Vzhledem k tomu, že artropatie související s HFE je velmi podobná osteoartróze, měl by být tento dotazník v tomto případě adekvátní.
Na D0, M12 a M24. Index artritidy Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC) je široce používaný dotazník specificky hodnotící osteoartrózu dolních končetin (kyčlí a kolen). Měří pět položek pro bolest, dvě pro ztuhlost a 17 pro funkční omezení a byla přeložena do francouzštiny.
Na D0, M12 a M24. EQ-5D je standardizovaný přístroj, který hodnotí generickou kvalitu života (http://www.euroqol.org/). Jedná se o měření kvality života související se zdravím založené na preferencích s jednou otázkou pro každou z pěti dimenzí, které zahrnují mobilitu, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi. Každá dimenze má 5 úrovní: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy. Odpovědi dané EQ-5D umožňují najít 243 zdravotních stavů, které lze převést na skóre užitečnosti ukotvené na 0 pro smrt a 1 pro dokonalé zdraví. EQ-5D je přístroj vyvinutý v Evropě, široce používaný v analýze nákladů a užitných vlastností. Byl ověřen na reprezentativním vzorku francouzské populace.
Vzorek krve Kompletní krevní obraz v D0, M6, M12, M18 a M24/konec kontrolní návštěvy
Panel vzorků krve železo (feritin v séru, železo v séru a sérový transferin k určení saturace transferinu podle randomizační skupiny (v M6, M12 a M18) při D0, M6, M12, M18 a M24/konec kontrolní návštěvy a při každém odběru krve.
Vzorek krve Glukóza nalačno v D0 a M24/konec následné návštěvy
Lipidový panel krevního vzorku (celkový cholesterol, triglyceridy, HDL, LDL) v D0 a M24/konečná kontrolní návštěva
Vzorek krve jaterní panel (celkový bilirubin, alaninaminotransferáza, alkalická fosfatáza, aspartátaminotransferáza, gama-glutamyltransferáza) v D0 a M24/konec kontrolní návštěvy
Vzorek krve C reaktivní protein v D0 a M24/konec kontrolní návštěvy
Vzorek krve bude odebrán pro BioBank v D0, M12 a M24.
Při každé následné návštěvě budou shromažďovány medicínsko-ekonomické údaje.
Pacienti léčení krveprolití podle současných pokynů (samotný feritin). Pacient podstoupí odběr krve s cílem udržet sérový feritin rovný nebo nižší než 50 g/l podle aktuálních pokynů pro klinickou praxi (francouzské a evropské). První odběr krve bude proveden při zařazení se stejným objemem, jaký pacienti obvykle provádějí .Výsledky biologického testu provedeného při této návštěvě určí časový harmonogram a objem dalšího odběru krve podle randomizační skupiny. Časový harmonogram a objem odběru krve bude přizpůsoben biologickým výsledkům po každé kontrolní návštěvě.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primárním hodnotícím kritériem je skóre fyzické složky dotazníku SF-36 na konci období studie (dva roky).
Časové okno: V měsíci 24
Primárním hodnotícím kritériem je skóre fyzické složky dotazníku SF-36 na konci období studie (dva roky). Skóre fyzické složky SF-36 bylo zvoleno, protože SF-36 je široce validovaný a reprodukovatelný dotazník a tato složka nejlépe odráží únavu i postižení kloubů.
V měsíci 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
dotazník AIMS2-SF (zkrácená forma Arthritis Impact Measurement Scale 2)
Časové okno: v den 0, měsíc 12 a měsíc 24 následná návštěva
Hodnocení kvality života související s artropatií a bolestí kloubů podle dotazníku AIMS2-SF (krátká forma škály měření dopadu artritidy 2) v průběhu studie, jak bylo provedeno při následné návštěvě J0, M12 a M24 (každých 12 měsíců) .
v den 0, měsíc 12 a měsíc 24 následná návštěva
dotazník WOMAC (Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index).
Časové okno: v den 0, měsíc 12 a měsíc 24 následná návštěva
Posouzení kvality života související s artropatií a bolestí kloubů podle dotazníku WOMAC (Index artritidy western Ontario a McMaster Universities) v průběhu studie, jak bylo prováděno při následné návštěvě J0, M12 a M24 (každých 12 měsíců).
v den 0, měsíc 12 a měsíc 24 následná návštěva
Vývoj skóre duševních složek dotazníku SF-36
Časové okno: V měsíci 24
Vývoj skóre duševních složek dotazníku SF-36 mezi zařazením a koncem období studie (dva roky).
V měsíci 24
Vývoj skóre fyzické složky SF-36
Časové okno: v den 0, měsíc 12 a měsíc 24 následná návštěva
Vývoj skóre fyzické složky SF-36 v průběhu studie, jak bylo provedeno při následné návštěvě J0, M12 a M24 (každých 12 měsíců).
v den 0, měsíc 12 a měsíc 24 následná návštěva
Vývoj skóre mentální složky SF-36
Časové okno: v den 0, měsíc 12 a měsíc 24 následná návštěva
Vývoj skóre duševních složek SF-36 v průběhu studie, jak bylo provedeno při následné návštěvě J0, M12 a M24 (každých 12 měsíců).
v den 0, měsíc 12 a měsíc 24 následná návštěva
Vývoj skóre EQ-5D-5L
Časové okno: v den 0, měsíc 12 a měsíc 24 následná návštěva
Vývoj skóre EQ-5D-5L v průběhu studie, jak bylo provedeno při následné návštěvě J0, M12 a M24 (každých 12 měsíců).
v den 0, měsíc 12 a měsíc 24 následná návštěva
Vývoj sérového feritinu a saturace sérového transferinu
Časové okno: Den 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24/následná návštěva
Vývoj sérového feritinu a saturace sérového transferinu stanoveny při každé následné návštěvě (každých 6 měsíců).
Den 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24/následná návštěva
Výskyt malátnosti
Časové okno: V měsíci 24
Výskyt malátnosti po proceduře krveprolití
V měsíci 24
Celkový počet provedených flebotomií
Časové okno: V měsíci 24
Celkový počet flebotomií provedených každým pacientem během období studie.
V měsíci 24
Přírůstkový poměr nákladů a efektivity
Časové okno: V měsíci 24
Incremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER) definovaný jako náklady na QALY získané ve strategii „saturace transferinu + feritin“ versus strategie „samotný feritin“.
V měsíci 24
Výskyt anémie
Časové okno: Den 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24/následná návštěva
Výskyt anémie definované jako hemoglobin nižší než 11 g/dl při jakékoli následné návštěvě.
Den 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24/následná návštěva

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. července 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Klinické vyšetření

Předplatit