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Impacto do Tratamento de Manutenção Guiado por Saturação de Transferrina na Qualidade de Vida em Hemocromatose HFE (Quali-SAT)

16 de janeiro de 2023 atualizado por: Rennes University Hospital
Pacientes em tratamento de manutenção para hemocromatose HFE há pelo menos um ano serão incluídos em um período de estudo de dois anos e randomizados em dois grupos experimental e grupo controle. Como os inibidores da bomba de prótons são amplamente utilizados como medicamentos crônicos e podem modificar significativamente a absorção de ferro, os pacientes serão estratificados de acordo com o uso de inibidores da bomba de prótons e sexo. Será realizada uma primeira sangria na inclusão com o mesmo volume que normalmente é realizado pelos pacientes. Os resultados do teste biológico realizado nesta visita orientarão o cronograma e o volume da próxima sangria de acordo com o grupo de randomização (pacientes tratados com sangria de acordo com as diretrizes atuais "somente ferritina" versus pacientes tratados com sangria de acordo com "saturação de transferrina e ferritina sérica "). A contagem sanguínea e os parâmetros do metabolismo do ferro serão realizados em cada sangria e visitas de acompanhamento. O cronograma e o volume da sangria serão ajustados aos resultados biológicos após cada visita de acompanhamento. O volume e o cronograma das sangrias serão determinados de acordo com as diretrizes especificamente elaboradas para este estudo para garantir a harmonização do gerenciamento do tratamento e validadas centralmente por meio do registro dos testes biológicos no Formulário de Relato de Caso eletrônico que fornecerá ao investigador o volume e o cronograma de a próxima sangria. Haverá duas formas de modificação do tratamento: mudança de horário ou volume de sangria. Os pacientes serão submetidos a consulta de acompanhamento a cada seis meses com exame clínico, questionários em J0, M12 e M24 (SF-36; AIMS2-SF, WOMAC, EQ-5D-5L) e teste biológico. Para análise de economia da saúde, os dados serão obtidos graças a uma extração dedicada do banco de dados SNDS O banco de dados SNDS permitirá coletar internações hospitalares, visitas e outros custos relacionados à saúde, bem como estado vital (data (mês/ano) da morte) e causa da morte. Uma cópia não identificada do banco de dados clínico, restrita às variáveis ​​relevantes, será enviada para fins de correspondência semideterminística com extração SNDS usando quatro variáveis ​​principais: sexo, mesma data (mês/ano) de nascimento, mesma data (dia/mês/ ano) de visita para sangria; pendente, é claro, de autorização regulatória.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

240

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Bobigny, França
        • Recrutamento
        • Hôpital Avicenne
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nathalie GANNE
      • Limoges, França
        • Recrutamento
        • Chu Dupuytren
        • Investigador principal:
          • Véronique LOUSTAUD-RATTI
        • Contato:
      • Lorient, França
        • Recrutamento
        • GHBS site du Scorff
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Florent EHRHARD
      • Mulhouse, França
        • Recrutamento
        • GHRMSA - Hôpital Emile Muller
        • Contato:
      • Orléans, França
        • Recrutamento
        • CHR Orléans
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Xavier CAUSSE
      • Paris, França, 75908
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
        • Contato:
        • Contato:
          • Prunelle GETTEN
      • Rennes, França
        • Recrutamento
        • Chu Rennes
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
      • Saint-Brieuc, França
        • Recrutamento
        • CH Yves Le Foll
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Antonia LE GRUYER
      • Saint-Malo, França
        • Recrutamento
        • CH de St Malo
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Christine Beusnel
      • Toulouse, França
        • Recrutamento
        • Hopital Rangueil
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • BUREAU
      • Vannes, França
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Bretagne Atlantique
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gaëlle BILLET
      • Villejuif, França
        • Recrutamento
        • Hopital Paul Brousse
        • Contato:
        • Contato:
          • Rodolphe Sobesky
        • Investigador principal:
          • Rodolphe Sobesky

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • - Pacientes tratados com quelantes de ferro;
  • Pacientes tratados com fatores de crescimento eritroide (eritropoetina);
  • Paciente com consumo excessivo de álcool (> 20g/dia e > 30 g/dia para mulheres e homens respectivamente);
  • Pacientes com condição hematológica crônica;
  • Pacientes com perda crônica descontrolada de sangue (de origem digestiva ou ginecológica);
  • Pacientes com insuficiência renal crônica;
  • Pacientes com diagnóstico de câncer ou história de câncer no último ano;
  • Gravidez ou amamentação.
  • Paciente que está incluído em outro protocolo de pesquisa
  • Adultos legalmente protegidos (proteção judicial, tutela ou vigilância), pessoas privadas de liberdade.
  • com hemocromatose HFE homozigótica C282Y;
  • ter finalizado a fase inicial do tratamento da hemocromatose HFE e estar em tratamento de manutenção há pelo menos um ano;
  • ter assinado um formulário de consentimento informado.

Critério de exclusão:

  • Pacientes tratados com quelantes de ferro;
  • Pacientes tratados com fatores de crescimento eritroide (eritropoetina);
  • Paciente com consumo excessivo de álcool (> 20g/dia e > 30 g/dia para mulheres e homens respectivamente);
  • Pacientes com condição hematológica crônica;
  • Pacientes com perda crônica descontrolada de sangue (de origem digestiva ou ginecológica);
  • Pacientes com insuficiência renal crônica;
  • Pacientes com diagnóstico de câncer ou história de câncer no último ano;
  • Gravidez ou amamentação.
  • Paciente que está incluído em outro protocolo de pesquisa
  • Adultos legalmente protegidos (proteção judicial, tutela ou vigilância), pessoas privadas de liberdade.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo experimental
Pacientes tratados com sangria de acordo com "saturação de transferrina e ferritina sérica".
Outro: Exame clínico
Dados clínicos serão registrados (exame clínico geral, altura, peso, pressão arterial, batimentos cardíacos, consumo de álcool e tabaco, antecedentes), bem como medicação concomitante em cada visita de acompanhamento.
Outro: Questionário SF36

Em D0, M12 e M24. Esta pesquisa de 36 itens relatada pelo paciente sobre a saúde do paciente é o instrumento de pesquisa de saúde mais comumente usado e validado para avaliar a qualidade de vida.

Os itens são agrupados em 8 pontuações escalonadas que exploram múltiplas dimensões da saúde global (vitalidade, funcionamento físico, dor corporal, saúde geral, percepções, funcionamento do papel físico, funcionamento do papel emocional, funcionamento do papel social, saúde mental).

A pontuação será realizada conforme recomendado pelo manual de instruções SF-36 para criar as oito pontuações da escala. Além disso, essas subescalas se somam para obter o escore total do SF-36 e serão resumidas em dois escores compostos (qualidade de vida física e mental).

Outro: Questionário AIMS2_SF
Em D0, M12 e M24. A Arthritis Impact Measurement Scales 2 Short Form (AIMS2-SF) é uma ferramenta específica para medir mudanças na saúde global, dor, mobilidade e função social em pacientes com artrite. Foi descrito em 1992 em pacientes com artrite reumatóide e osteoartrite e inclui 26 itens que são resumidos em escalas de acordo com um sistema de pontuação pré-definido: mobilidade, atividade física (andar, dobrar, levantar), destreza, atividade doméstica (gerir dinheiro e medicamentos, tarefas domésticas), atividades sociais, atividades da vida diária, dor, depressão e ansiedade. A tradução francesa foi validada e esses questionários têm sido amplamente utilizados na área de reumatologia para avaliar a qualidade de vida de pacientes com artrite. Como a artropatia relacionada à HFE é muito semelhante à osteoartrite, este questionário deve ser adequado neste cenário.
Outro: Questionário WOMAC
Em D0, M12 e M24. O Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC) é um questionário amplamente utilizado para avaliar especificamente a osteoartrite dos membros inferiores (quadril e joelho). Mede cinco itens para dor, dois para rigidez e 17 para limitação funcional e foi traduzido para o francês.
Outro: Questionário EQ-5D-5L
Em D0, M12 e M24. O EQ-5D é um instrumento padronizado que avalia a qualidade de vida genérica (http://www.euroqol.org/). É uma medida de qualidade de vida relacionada à saúde baseada em preferência com uma pergunta para cada uma das cinco dimensões que incluem mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada dimensão possui 5 níveis: sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos. As respostas dadas ao EQ-5D permitem encontrar 243 estados de saúde que podem ser convertidos em escore de utilidade ancorado em 0 para morte e 1 para saúde perfeita. O EQ-5D é um instrumento desenvolvido na Europa, amplamente utilizado na análise de custo-utilidade. Foi validado em uma amostra representativa da população francesa.
Biológico: Amostra de sangue Hemograma completo
Amostra de sangue Hemograma completo em D0, M6, M12, M18 e M24/final da visita de acompanhamento
Biológico: Painel de Ferro de Amostra de Sangue
Painel de ferro de amostra de sangue (ferritina sérica, ferro sérico e transferrina sérica para determinar a saturação de transferrina de acordo com o grupo de randomização (em M6, M12 e M18) em D0, M6, M12, M18 e M24/visita final de acompanhamento e em cada sangria.
Biológico: Amostra de sangue Glicemia de jejum
Amostra de glicose em jejum em D0 e M24/consulta final de acompanhamento
Biológico: Painel lipídico de amostra de sangue
Painel lipídico de amostra de sangue (colesterol total, triglicerídeos, HDL, LDL) em D0 e M24/consulta final de acompanhamento
Biológico: Painel de fígado de amostra de sangue
Painel hepático de amostra de sangue (bilirrubina total, Alanina Aminotransferase, Fosfatase Alcalina, Aspartato Aminotransferase, Gama-Glutamil Transferase) em D0 e M24/visita final de acompanhamento
Biológico: Proteína C reativa de amostra de sangue
Proteína C reativa de amostra de sangue em D0 e M24/consulta final de acompanhamento
Biológico: BioBanco
Amostras de sangue serão coletadas para BioBank em D0, M12 e M24.
Outro: Médico-econômico
Dados médico-econômicos serão coletados em cada visita de acompanhamento.
Procedimento: Sangria - grupo experimental
Pacientes tratados com sangria de acordo com "saturação de transferrina e ferritina sérica". Os pacientes serão submetidos à sangria com o objetivo de manter a saturação de transferrina sérica igual ou inferior a 50% e a ferritina sérica abaixo do limite superior da faixa normal (300 g/L para homens e 200 g/L para mulheres). a sangria será realizada na inclusão com o mesmo volume usualmente realizado pelos pacientes. Os resultados do teste biológico realizado nesta visita orientarão o cronograma e o volume da próxima sangria de acordo com o grupo de randomização. O cronograma e o volume da sangria serão ajustados aos resultados biológicos após cada visita de acompanhamento.
Comparador Ativo: grupo de controle
Pacientes tratados com sangria de acordo com as diretrizes atuais "somente ferritina"
Outro: Exame clínico
Dados clínicos serão registrados (exame clínico geral, altura, peso, pressão arterial, batimentos cardíacos, consumo de álcool e tabaco, antecedentes), bem como medicação concomitante em cada visita de acompanhamento.
Outro: Questionário SF36

Em D0, M12 e M24. Esta pesquisa de 36 itens relatada pelo paciente sobre a saúde do paciente é o instrumento de pesquisa de saúde mais comumente usado e validado para avaliar a qualidade de vida.

Os itens são agrupados em 8 pontuações escalonadas que exploram múltiplas dimensões da saúde global (vitalidade, funcionamento físico, dor corporal, saúde geral, percepções, funcionamento do papel físico, funcionamento do papel emocional, funcionamento do papel social, saúde mental).

A pontuação será realizada conforme recomendado pelo manual de instruções SF-36 para criar as oito pontuações da escala. Além disso, essas subescalas se somam para obter o escore total do SF-36 e serão resumidas em dois escores compostos (qualidade de vida física e mental).

Outro: Questionário AIMS2_SF
Em D0, M12 e M24. A Arthritis Impact Measurement Scales 2 Short Form (AIMS2-SF) é uma ferramenta específica para medir mudanças na saúde global, dor, mobilidade e função social em pacientes com artrite. Foi descrito em 1992 em pacientes com artrite reumatóide e osteoartrite e inclui 26 itens que são resumidos em escalas de acordo com um sistema de pontuação pré-definido: mobilidade, atividade física (andar, dobrar, levantar), destreza, atividade doméstica (gerir dinheiro e medicamentos, tarefas domésticas), atividades sociais, atividades da vida diária, dor, depressão e ansiedade. A tradução francesa foi validada e esses questionários têm sido amplamente utilizados na área de reumatologia para avaliar a qualidade de vida de pacientes com artrite. Como a artropatia relacionada à HFE é muito semelhante à osteoartrite, este questionário deve ser adequado neste cenário.
Outro: Questionário WOMAC
Em D0, M12 e M24. O Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC) é um questionário amplamente utilizado para avaliar especificamente a osteoartrite dos membros inferiores (quadril e joelho). Mede cinco itens para dor, dois para rigidez e 17 para limitação funcional e foi traduzido para o francês.
Outro: Questionário EQ-5D-5L
Em D0, M12 e M24. O EQ-5D é um instrumento padronizado que avalia a qualidade de vida genérica (http://www.euroqol.org/). É uma medida de qualidade de vida relacionada à saúde baseada em preferência com uma pergunta para cada uma das cinco dimensões que incluem mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada dimensão possui 5 níveis: sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos. As respostas dadas ao EQ-5D permitem encontrar 243 estados de saúde que podem ser convertidos em escore de utilidade ancorado em 0 para morte e 1 para saúde perfeita. O EQ-5D é um instrumento desenvolvido na Europa, amplamente utilizado na análise de custo-utilidade. Foi validado em uma amostra representativa da população francesa.
Biológico: Amostra de sangue Hemograma completo
Amostra de sangue Hemograma completo em D0, M6, M12, M18 e M24/final da visita de acompanhamento
Biológico: Painel de Ferro de Amostra de Sangue
Painel de ferro de amostra de sangue (ferritina sérica, ferro sérico e transferrina sérica para determinar a saturação de transferrina de acordo com o grupo de randomização (em M6, M12 e M18) em D0, M6, M12, M18 e M24/visita final de acompanhamento e em cada sangria.
Biológico: Amostra de sangue Glicemia de jejum
Amostra de glicose em jejum em D0 e M24/consulta final de acompanhamento
Biológico: Painel lipídico de amostra de sangue
Painel lipídico de amostra de sangue (colesterol total, triglicerídeos, HDL, LDL) em D0 e M24/consulta final de acompanhamento
Biológico: Painel de fígado de amostra de sangue
Painel hepático de amostra de sangue (bilirrubina total, Alanina Aminotransferase, Fosfatase Alcalina, Aspartato Aminotransferase, Gama-Glutamil Transferase) em D0 e M24/visita final de acompanhamento
Biológico: Proteína C reativa de amostra de sangue
Proteína C reativa de amostra de sangue em D0 e M24/consulta final de acompanhamento
Biológico: BioBanco
Amostras de sangue serão coletadas para BioBank em D0, M12 e M24.
Outro: Médico-econômico
Dados médico-econômicos serão coletados em cada visita de acompanhamento.
Procedimento: Sangria - grupo controle
Pacientes tratados com sangria de acordo com as diretrizes atuais (somente ferritina). O paciente será submetido a sangria com o objetivo de manter a ferritina sérica igual ou inferior a 50 g/L de acordo com as diretrizes atuais de prática clínica (francesa e européia). Será realizada uma primeira sangria na inclusão com o mesmo volume normalmente realizado pelos pacientes .Os resultados do teste biológico realizado nesta visita orientarão o cronograma e o volume da próxima sangria de acordo com o grupo de randomização. O cronograma e o volume da sangria serão ajustados aos resultados biológicos após cada visita de acompanhamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O critério primário de avaliação é a pontuação do componente físico do questionário SF-36 ao final do período de estudo (dois anos)
Prazo: No Mês 24
O critério primário de avaliação é o escore do componente físico do questionário SF-36 ao final do período de estudo (dois anos). A pontuação do Componente Físico do SF-36 foi escolhida porque o SF-36 é um questionário amplamente validado e reprodutível, e esse componente é mais suscetível a refletir tanto a fadiga quanto o envolvimento articular.
No Mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
o questionário AIMS2-SF (forma abreviada do Arthritis Impact Measurement Scales 2)
Prazo: na visita de acompanhamento do Dia 0, Mês 12 e Mês 24
Avaliação da qualidade de vida relacionada à artropatia e dor nas articulações, conforme avaliado pelo questionário AIMS2-SF (forma abreviada das Escalas de Medição de Impacto da Artrite 2) ao longo do estudo, conforme realizado na visita de acompanhamento J0, M12 e M24 (a cada 12 meses) .
na visita de acompanhamento do Dia 0, Mês 12 e Mês 24
o questionário WOMAC (Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index)
Prazo: na visita de acompanhamento do Dia 0, Mês 12 e Mês 24
Avaliação da qualidade de vida relacionada à artropatia e à dor nas articulações, conforme avaliado pelo questionário WOMAC (Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index) ao longo do estudo, conforme realizado na visita de acompanhamento J0, M12 e M24 (a cada 12 meses).
na visita de acompanhamento do Dia 0, Mês 12 e Mês 24
Evolução da Pontuação do Componente Mental do questionário SF-36
Prazo: No Mês 24
Evolução do Escore do Componente Mental do questionário SF-36 entre a inclusão e o final do período de estudo (dois anos).
No Mês 24
Evolução da Pontuação do Componente Físico do SF-36
Prazo: na visita de acompanhamento do Dia 0, Mês 12 e Mês 24
Evolução do Escore do Componente Físico do SF-36 ao longo do estudo, conforme realizado nas consultas de acompanhamento J0, M12 e M24 (a cada 12 meses).
na visita de acompanhamento do Dia 0, Mês 12 e Mês 24
Evolução da Pontuação do Componente Mental do SF-36
Prazo: na visita de acompanhamento do Dia 0, Mês 12 e Mês 24
Evolução do Escore do Componente Mental do SF-36 ao longo do estudo, conforme realizado nas consultas de acompanhamento J0, M12 e M24 (a cada 12 meses).
na visita de acompanhamento do Dia 0, Mês 12 e Mês 24
Evolução da pontuação EQ-5D-5L
Prazo: na visita de acompanhamento do Dia 0, Mês 12 e Mês 24
Evolução do escore EQ-5D-5L ao longo do estudo, conforme realizado nas consultas de acompanhamento J0, M12 e M24 (a cada 12 meses).
na visita de acompanhamento do Dia 0, Mês 12 e Mês 24
Evolução da ferritina sérica e saturação da transferrina sérica
Prazo: Dia 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18 e Mês 24/consulta de acompanhamento
Evolução da ferritina sérica e saturação da transferrina sérica determinada em cada consulta de acompanhamento (a cada 6 meses).
Dia 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18 e Mês 24/consulta de acompanhamento
Ocorrência de mal-estar
Prazo: No Mês 24
Ocorrência de mal-estar após procedimento de sangria
No Mês 24
Número total de flebotomias realizadas
Prazo: No Mês 24
Número total de flebotomias realizadas por cada paciente durante o período do estudo.
No Mês 24
Taxa de custo-efetividade incremental
Prazo: No Mês 24
Incremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER) definido como o custo para QALY obtido na estratégia "saturação de transferrina + ferritina" versus estratégia "somente ferritina".
No Mês 24
Ocorrência de anemia
Prazo: Dia 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18 e Mês 24/consulta de acompanhamento
Ocorrência de anemia definida como hemoglobina inferior a 11g/dL em qualquer consulta de acompanhamento.
Dia 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18 e Mês 24/consulta de acompanhamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rennes University Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de julho de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de janeiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

3 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de janeiro de 2023

Última verificação

1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 35RC19_8985_Quali-SAT

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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