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HFEヘモクロマトーシスにおける生活の質に対するトランスフェリン飽和誘導維持治療の影響 (Quali-SAT)

2023年1月16日 更新者：Rennes University Hospital
少なくとも1年以来HFEヘモクロマトーシスの維持治療を受けている患者は、2年間の研究期間に含まれ、実験群と対照群の2つのグループに無作為化されます。 プロトンポンプ阻害剤は慢性的な投薬として広く使用されており、鉄の吸収を大幅に変更できるため、患者はプロトンポンプ阻害剤の使用と性別に応じて層別化されます。 最初の採血は、患者が通常行うのと同じ量で、包含時に行われます。 この訪問で行われた生物学的検査の結果は、無作為化グループ（現在のガイドライン「フェリチン単独」に従って瀉血で治療された患者対「トランスフェリン飽和および血清フェリチン」に従って瀉血で治療された患者）に従って、次の瀉血のタイムスケジュールと量を導きます採血およびフォローアップの各来院時に、採血および鉄代謝パラメータが実行されます。 採血のタイムスケジュールと量は、各フォローアップ訪問後に生物学的結果に合わせて調整されます。 瀉血の量とスケジュールは、治療管理の調和を保証するためにこの研究のために特別に設計されたガイドラインに従って決定され、生物学的検査の記録を通じて一元的に検証されます。次の採血。 治療の変更には、スケジュールの変更または採血量の 2 つの方法があります。 患者は、臨床検査、J0、M12、およびM24（SF-36; AIMS2-SF、WOMAC、EQ-5D-5L）でのアンケート、および生物学的検査で6か月ごとにフォローアップ訪問を受けます。 医療経済分析のために、SNDS データベースからの専用抽出によりデータが取得されます。死因。 関連する変数に限定された臨床データベースの匿名化されたコピーは、性別、同じ生年月日 (月/年)、同じ日付 (日/月/年）瀉血のための訪問;もちろん、規制当局の認可待ちです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (予想される)

240

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Bobigny、フランス
        • 募集
        • Hôpital Avicenne
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nathalie GANNE
      • Limoges、フランス
        • 募集
        • Chu Dupuytren
        • 主任研究者：
          • Véronique LOUSTAUD-RATTI
        • コンタクト：
      • Lorient、フランス
        • 募集
        • GHBS site du Scorff
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Florent EHRHARD
      • Mulhouse、フランス
        • 募集
        • GHRMSA - Hôpital Emile MULLER
        • コンタクト：
      • Orléans、フランス
        • 募集
        • CHR Orleans
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Xavier CAUSSE
      • Paris、フランス、75908
        • まだ募集していません
        • Hôpital européen Georges Pompidou
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Prunelle GETTEN
      • Rennes、フランス
        • 募集
        • CHU Rennes
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Edouard Bardou-Jacquet
      • Saint-Brieuc、フランス
        • 募集
        • CH Yves Le Foll
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Antonia LE GRUYER
      • Saint-Malo、フランス
        • 募集
        • CH de St Malo
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Christine Beusnel
      • Toulouse、フランス
        • 募集
        • Hopital Rangueil
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • BUREAU
      • Vannes、フランス
        • 募集
        • Centre Hospitalier Bretagne Atlantique
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gaëlle BILLET
      • Villejuif、フランス
        • 募集
        • Hopital Paul Brousse
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Rodolphe Sobesky
        • 主任研究者：
          • Rodolphe Sobesky

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -鉄キレート剤で治療された患者;
  • -赤血球成長因子（エリスロポエチン）で治療された患者;
  • 過剰なアルコール摂取の患者（女性と男性でそれぞれ> 20g /日と> 30g /日）;
  • 慢性血液疾患のある患者;
  • コントロールされていない慢性失血（消化器系または婦人科系）のある患者;
  • 慢性腎不全の患者;
  • -昨年に癌の診断または病歴のある患者;
  • 妊娠中または授乳中。
  • 別の研究プロトコルに含まれる患者
  • 法的に保護された成人 (司法の保護、後見、または監督)、自由を奪われた人。
  • C282Yホモ接合型HFEヘモクロマトーシスを伴う;
  • HFEヘモクロマトーシス治療の初期段階を終了し、少なくとも1年間維持治療を行っている;
  • インフォームドコンセントフォームに署名した。

除外基準:

  • 鉄キレート剤で治療された患者;
  • -赤血球成長因子（エリスロポエチン）で治療された患者;
  • 過剰なアルコール摂取の患者（女性と男性でそれぞれ> 20g /日と> 30g /日）;
  • 慢性血液疾患のある患者;
  • コントロールされていない慢性失血（消化器系または婦人科系）のある患者;
  • 慢性腎不全の患者;
  • -昨年に癌の診断または病歴のある患者;
  • 妊娠中または授乳中。
  • 別の研究プロトコルに含まれる患者
  • 法的に保護された成人 (司法の保護、後見、または監督)、自由を奪われた人。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：実験グループ
「トランスフェリン飽和度と血清フェリチン」に従って瀉血で治療された患者。
他の：臨床検査
臨床データが記録されます（一般的な臨床検査、身長、体重、血圧、心拍数、アルコールおよびタバコの消費、前例）、および各フォローアップ訪問での同時投薬。
他の：SF36アンケート

D0、M12、M24。 この 36 項目の患者報告による患者の健康調査は、生活の質を評価するために最も一般的に使用され、検証されている健康調査手段です。

項目は、グローバルヘルスの複数の側面 (活力、身体機能、身体の痛み、一般的な健康、知覚、身体的役割機能、感情的役割機能、社会的役割機能、精神的健康) を調査する 8 段階のスコアにグループ化されています。

スコアリングは、SF-36 取扱説明書で推奨されているとおりに実行され、8 つのスケール スコアが作成されます。 さらに、これらのサブスケールを合計して合計 SF-36 スコアを取得し、2 つの複合スコア (身体的および精神的な生活の質) に要約します。

他の：AIMS2_SFアンケート
D0、M12、M24。 Arthritis Impact Measurement Scales 2 Short Form (AIMS2-SF) は、関節炎患者の全体的な健康状態、痛み、可動性、および社会的機能の変化を測定するための特定のツールです。 関節リウマチと変形性関節症の患者で 1992 年に説明され、定義済みのスコアリング システムに従ってスケールにまとめられた 26 の項目が含まれています。家事）、社会活動、日常生活の活動、痛み、うつ病、不安。 フランス語の翻訳は検証済みであり、このアンケートはリウマチ分野で関節炎患者の生活の質を評価するために広く使用されています。 HFE 関連の関節症は変形性関節症と非常によく似ているため、この質問票はこの設定で適切であるはずです。
他の：WOMACアンケート
D0、M12、M24。 Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC) は、特に下肢 (腰と膝) の変形性関節症を評価するために広く使用されているアンケートです。 痛みは 5 項目、こわばりは 2 項目、機能制限は 17 項目で測定され、フランス語に翻訳されています。
他の：EQ-5D-5Lアンケート
D0、M12、M24。 EQ-5D は、一般的な生活の質を評価する標準化された機器です (http://www.euroqol.org/)。 これは、好みに基づいた健康関連の生活の質の尺度であり、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつを含む 5 つの側面のそれぞれについて 1 つの質問があります。 各次元には、問題なし、軽微な問題、中程度の問題、重大な問題、および極度の問題の 5 つのレベルがあります。 EQ-5D に与えられた答えは、死を 0、完全な健康を 1 に固定したユーティリティ スコアに変換できる 243 の健康状態を見つけることを許可します。 EQ-5D はヨーロッパで開発された装置で、費用効用分析に広く使用されています。 フランスの人口の代表的なサンプルで検証されています。
生物学的：血液サンプル 全血球計算
血液サンプル D0、M6、M12、M18、および M24 での全血球計算 / フォローアップ訪問の終了
生物学的：血液サンプル鉄パネル
D0、M6、M12、M18、およびM24 /エンドフォローアップ訪問時および各瀉血時のランダム化グループ（M6、M12、およびM18で）に従って、トランスフェリン飽和を決定するための血液サンプル鉄パネル（血清フェリチン、血清鉄、および血清トランスフェリン）。
生物学的：血液サンプル 空腹時血糖
D0およびM24 /エンドフォローアップ訪問時の血液サンプル空腹時血糖
生物学的：血液サンプル脂質パネル
D0およびM24 /エンドフォローアップ訪問時の血液サンプル脂質パネル（総コレステロール、トリグリセリド、HDL、LDL）
生物学的：血液サンプル肝臓パネル
D0およびM24 /エンドフォローアップ訪問時の血液サンプル肝臓パネル（総ビリルビン、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ）
生物学的：血液サンプル C 反応性タンパク質
D0およびM24 /エンドフォローアップ訪問時の血液サンプルC反応性タンパク質
生物学的：バイオバンク
D0、M12、M24 で BioBank 用に血液サンプルを収集します。
他の：医療経済
医療経済データは、各フォローアップ訪問で収集されます。
手順：瀉血 - 実験群
「トランスフェリン飽和度と血清フェリチン」に従って瀉血で治療された患者。 患者は、血清トランスフェリン飽和度を 50% 以下に維持し、血清フェリチンを正常範囲の上限 (男性は 300 g/L、女性は 200 g/L) 未満に維持することを目標に、瀉血を受けます。瀉血は、患者が通常行うのと同じ量で、包含時に実行されます。 採血のタイムスケジュールと量は、各フォローアップ訪問後に生物学的結果に合わせて調整されます。
アクティブコンパレータ：対照群
現在のガイドライン「フェリチン単独」に従って瀉血で治療された患者
他の：臨床検査
臨床データが記録されます（一般的な臨床検査、身長、体重、血圧、心拍数、アルコールおよびタバコの消費、前例）、および各フォローアップ訪問での同時投薬。
他の：SF36アンケート

D0、M12、M24。 この 36 項目の患者報告による患者の健康調査は、生活の質を評価するために最も一般的に使用され、検証されている健康調査手段です。

項目は、グローバルヘルスの複数の側面 (活力、身体機能、身体の痛み、一般的な健康、知覚、身体的役割機能、感情的役割機能、社会的役割機能、精神的健康) を調査する 8 段階のスコアにグループ化されています。

スコアリングは、SF-36 取扱説明書で推奨されているとおりに実行され、8 つのスケール スコアが作成されます。 さらに、これらのサブスケールを合計して合計 SF-36 スコアを取得し、2 つの複合スコア (身体的および精神的な生活の質) に要約します。

他の：AIMS2_SFアンケート
D0、M12、M24。 Arthritis Impact Measurement Scales 2 Short Form (AIMS2-SF) は、関節炎患者の全体的な健康状態、痛み、可動性、および社会的機能の変化を測定するための特定のツールです。 関節リウマチと変形性関節症の患者で 1992 年に説明され、定義済みのスコアリング システムに従ってスケールにまとめられた 26 の項目が含まれています。家事）、社会活動、日常生活の活動、痛み、うつ病、不安。 フランス語の翻訳は検証済みであり、このアンケートはリウマチ分野で関節炎患者の生活の質を評価するために広く使用されています。 HFE 関連の関節症は変形性関節症と非常によく似ているため、この質問票はこの設定で適切であるはずです。
他の：WOMACアンケート
D0、M12、M24。 Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC) は、特に下肢 (腰と膝) の変形性関節症を評価するために広く使用されているアンケートです。 痛みは 5 項目、こわばりは 2 項目、機能制限は 17 項目で測定され、フランス語に翻訳されています。
他の：EQ-5D-5Lアンケート
D0、M12、M24。 EQ-5D は、一般的な生活の質を評価する標準化された機器です (http://www.euroqol.org/)。 これは、好みに基づいた健康関連の生活の質の尺度であり、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつを含む 5 つの側面のそれぞれについて 1 つの質問があります。 各次元には、問題なし、軽微な問題、中程度の問題、重大な問題、および極度の問題の 5 つのレベルがあります。 EQ-5D に与えられた答えは、死を 0、完全な健康を 1 に固定したユーティリティ スコアに変換できる 243 の健康状態を見つけることを許可します。 EQ-5D はヨーロッパで開発された装置で、費用効用分析に広く使用されています。 フランスの人口の代表的なサンプルで検証されています。
生物学的：血液サンプル 全血球計算
血液サンプル D0、M6、M12、M18、および M24 での全血球計算 / フォローアップ訪問の終了
生物学的：血液サンプル鉄パネル
D0、M6、M12、M18、およびM24 /エンドフォローアップ訪問時および各瀉血時のランダム化グループ（M6、M12、およびM18で）に従って、トランスフェリン飽和を決定するための血液サンプル鉄パネル（血清フェリチン、血清鉄、および血清トランスフェリン）。
生物学的：血液サンプル 空腹時血糖
D0およびM24 /エンドフォローアップ訪問時の血液サンプル空腹時血糖
生物学的：血液サンプル脂質パネル
D0およびM24 /エンドフォローアップ訪問時の血液サンプル脂質パネル（総コレステロール、トリグリセリド、HDL、LDL）
生物学的：血液サンプル肝臓パネル
D0およびM24 /エンドフォローアップ訪問時の血液サンプル肝臓パネル（総ビリルビン、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ）
生物学的：血液サンプル C 反応性タンパク質
D0およびM24 /エンドフォローアップ訪問時の血液サンプルC反応性タンパク質
生物学的：バイオバンク
D0、M12、M24 で BioBank 用に血液サンプルを収集します。
他の：医療経済
医療経済データは、各フォローアップ訪問で収集されます。
手順：瀉血 - 対照群
-現在のガイドラインに従って瀉血で治療された患者（フェリチンのみ）。 患者は、現在の臨床診療ガイドライン（フランスおよびヨーロッパ）に従って、血清フェリチンを50 g / L以下に維持することを目標に瀉血を受けます。最初の瀉血は、患者が通常行うのと同じ量で、包含時に行われます。 .この訪問で行われた生物学的検査の結果は、無作為化グループに従って次の採血のタイムスケジュールと量を導きます。 採血のタイムスケジュールと量は、各フォローアップ訪問後に生物学的結果に合わせて調整されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主な評価基準は、研究期間 (2 年間) 終了時の SF-36 アンケートの身体コンポーネント スコアです。
時間枠：24 か月目
主な評価基準は、研究期間 (2 年間) 終了時の SF-36 アンケートの身体コンポーネント スコアです。 SF-36 は広く検証された再現性のあるアンケートであり、このコンポーネントは疲労と関節の関与の両方を最も反映しやすいため、SF-36 の身体コンポーネント スコアが選択されました。
24 か月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AIMS2-SF (関節炎影響測定尺度 2 の短縮形) アンケート
時間枠：0日目、12ヶ月目、24ヶ月目のフォローアップ来院時
J0、M12、およびM24のフォローアップ訪問（12か月ごと）で実行される、研究全体のAIMS2-SF（関節炎影響測定スケール2の短縮形）アンケートによって評価される関節症および関節痛関連の生活の質の評価.
0日目、12ヶ月目、24ヶ月目のフォローアップ来院時
WOMAC (Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index) アンケート
時間枠：0日目、12ヶ月目、24ヶ月目のフォローアップ来院時
J0、M12、およびM24のフォローアップ訪問（12か月ごと）で行われた、研究全体のWOMAC（Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index）アンケートによって評価された関節症および関節痛関連の生活の質の評価。
0日目、12ヶ月目、24ヶ月目のフォローアップ来院時
SF-36 質問票のメンタル コンポーネント スコアの進化
時間枠：24 か月目
SF-36アンケートのメンタルコンポーネントスコアの進化は、包含と研究期間の終了（2年）の間で行われます。
24 か月目
SF-36 の物理コンポーネント スコアの進化
時間枠：0日目、12ヶ月目、24ヶ月目のフォローアップ来院時
J0、M12、およびM24のフォローアップ訪問（12か月ごと）で実行された、研究全体のSF-36の身体コンポーネントスコアの進化。
0日目、12ヶ月目、24ヶ月目のフォローアップ来院時
SF-36のメンタルコンポーネントスコアの進化
時間枠：0日目、12ヶ月目、24ヶ月目のフォローアップ来院時
J0、M12、およびM24のフォローアップ訪問（12か月ごと）で実行された、研究全体のSF-36の精神コンポーネントスコアの進化。
0日目、12ヶ月目、24ヶ月目のフォローアップ来院時
EQ-5D-5L スコアの進化
時間枠：0日目、12ヶ月目、24ヶ月目のフォローアップ来院時
J0、M12、およびM24のフォローアップ訪問（12か月ごと）で実行された、研究全体のEQ-5D-5Lスコアの進化。
0日目、12ヶ月目、24ヶ月目のフォローアップ来院時
血清フェリチンと血清トランスフェリン飽和の進化
時間枠：0日目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目/フォローアップ来院
血清フェリチンの進化と血清トランスフェリン飽和度は、フォローアップ訪問ごとに決定されます（6か月ごと）。
0日目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目/フォローアップ来院
倦怠感の発生
時間枠：24 か月目
瀉血処置後の倦怠感の発生
24 か月目
行われた瀉血の総数
時間枠：24 か月目
研究期間中に各患者が行った瀉血の総数。
24 か月目
増分費用対効果比
時間枠：24 か月目
増分費用対効果比 (ICER) は、「トランスフェリン飽和 + フェリチン」戦略と「フェリチン単独」戦略で得られる QALY のコストとして定義されます。
24 か月目
貧血の発生
時間枠：0日目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目/フォローアップ来院
-フォローアップ訪問時のヘモグロビンが11g / dL未満であると定義される貧血の発生。
0日目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目/フォローアップ来院

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Rennes University Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年7月2日

一次修了 (予想される)

2027年1月1日

研究の完了 (予想される)

2027年1月1日

試験登録日

最初に提出

2021年2月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年3月2日

最初の投稿 (実際)

2021年3月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年1月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年1月16日

最終確認日

2023年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 35RC19_8985_Quali-SAT

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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