经典先天性肾上腺增生症（CAH）的基因治疗研究
2025年12月19日 更新者：Adrenas Therapeutics Inc
通过施用基于腺相关病毒 (AAV) 血清型 5 的重组载体编码对先天性肾上腺增生症基因治疗的安全性和有效性进行的 1/2 期、首次人体、开放标签、剂量递增研究人类CYP21A2基因
本研究旨在评估基于 AAV5 的 BBP-631 在诊断为典型先天性肾上腺增生症的成人参与者中的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
详细说明
参与者将接受单剂基于 AAV5 的静脉内 (IV) BBP-631，并在 BBP-631 治疗之日起至少 5 年内接受安全性和有效性随访。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
8
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892-1932
- National Institutes of Health Clinical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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North Carolina
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Morehead City、North Carolina、美国、28557
- Lucas Research, Inc.
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准
- 因 21-OHD 而患有经典 CAH（单纯性男性化或失盐）的成年男性和未怀孕女性
- 筛查/基线 17-OHP 水平 > 5-10 × ULN 和 < 40 × ULN（正常上限）
- 稳定的口服氢化可的松 (HC) 方案作为唯一的糖皮质激素 (GC) 维持疗法
- 未接受过先前的基因治疗或 AAV 介导的治疗
关键排除标准
- 抗 AAV5（5 型腺相关病毒）抗体呈阳性
- 肾上腺切除术史，无明显肝脏疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：剂量水平 1
BBP-631 最低剂量，一次静脉注射 (IV)
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静脉
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实验性的：剂量水平 2
BBP-631 中等剂量，给药一次，IV
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静脉
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实验性的：剂量等级 3
BBP-631，高剂量，一次给药，静脉注射
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静脉
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实验性的：剂量水平 4
BBP-631，最高剂量，给药一次，静脉注射
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静脉
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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因治疗出现不良事件而导致研究中止的参与者人数
大体时间：长达5年
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长达5年
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为未来的研究选择 BBP 631 的最佳剂量或剂量范围
大体时间：长达5年
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长达5年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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17-OHP（羟基孕酮）水平相对于基线的变化
大体时间：基线、第 52 周以及研究完成期间，平均 5 年
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基线、第 52 周以及研究完成期间，平均 5 年
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雄烯二酮 (A4) 水平相对于基线的变化
大体时间：基线、第 52 周以及研究完成期间，平均 5 年
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基线、第 52 周以及研究完成期间，平均 5 年
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内源性皮质醇水平相对于基线的变化
大体时间：基线、第 52 周以及研究完成期间，平均 5 年
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基线、第 52 周以及研究完成期间，平均 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月1日
初级完成 (估计的)
2029年2月1日
研究完成 (估计的)
2029年2月1日
研究注册日期
首次提交
2021年3月1日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月3日
首次发布 (实际的)
2021年3月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月19日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CAH-301
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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