Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van gentherapie voor klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH)

1 februari 2024 bijgewerkt door: Adrenas Therapeutics Inc

Een fase 1/2, first-in-human, open-label, dosis-escalatie-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van gentherapie voor congenitale bijnierhyperplasie door toediening van een adeno-geassocieerd virus (AAV) op serotype 5 gebaseerde recombinante vectorcodering het menselijke CYP21A2-gen

Deze studie is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van op AAV5 gebaseerde BBP-631 te evalueren bij volwassen deelnemers met de diagnose klassieke congenitale bijnierhyperplasie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers krijgen een enkele dosis van op AAV5 gebaseerde intraveneuze (IV) BBP-631 en zullen worden gevolgd voor veiligheid en werkzaamheid gedurende ten minste 5 jaar na de datum van behandeling met BBP-631.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Werving
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
        • Onderonderzoeker:
          • Tariq E Ahmad, MD, FAAP
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paul Harmatz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 312-227-6090
        • Hoofdonderzoeker:
          • Courtney Finlayson, MD
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892-1932
        • Werving
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contact:
          • Office of Patient Recruitment
          • Telefoonnummer: 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov
        • Contact:
          • Elizabeth Joyal (Study Coordinator), CRNP
          • Telefoonnummer: 301-496-8542
          • E-mail: ejoyal@nih.gov
        • Hoofdonderzoeker:
          • Deborah Merke, M.D., M.S.
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota
        • Contact:
        • Contact:
          • Coordinator Office
          • Telefoonnummer: 612-626-7024
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kyriakie Sarafoglou, M.D.
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Verenigde Staten, 28557
        • Werving
        • Lucas Research, Inc.
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • K. Jean Lucas, MD,FACP,FACE
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria Vogiatzi, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria

  1. Volwassen mannetjes en niet-zwangere vrouwtjes met klassieke CAH (eenvoudige virilisatie of zoutverspilling) door 21-OHD
  2. Screening/baseline 17-OHP-niveaus > 5-10 × ULN en < 40 × ULN (bovengrens van normaal)
  3. Stabiel oraal hydrocortison (HC)-regime als de enige onderhoudstherapie met glucocorticoïden (GC).
  4. Naïef voor eerdere gentherapie of AAV-gemedieerde therapie

Belangrijkste uitsluitingscriteria

  1. Positief voor anti-AAV5 (Adeno-Associated Virus Type 5) antilichamen
  2. Geschiedenis van adrenalectomie en heeft geen significante leverziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosisniveau 1
BBP-631 laagste dosis, eenmaal toegediend, intraveneus (IV)
Biologisch: AAV BBP-631
intraveneus
Experimenteel: Dosisniveau 2
BBP-631 middelste dosis, eenmaal toegediend, IV
Biologisch: AAV BBP-631
intraveneus
Experimenteel: Dosisniveau 3
BBP-631, hoge dosis, eenmaal toegediend, IV
Biologisch: AAV BBP-631
intraveneus
Experimenteel: Dosisniveau 4
BBP-631, hoogste dosis, één keer toegediend, IV
Biologisch: AAV BBP-631
intraveneus

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen die hebben geleid tot stopzetting van de studie
Tijdsspanne: tot 3 jaar
tot 3 jaar
Om de optimale dosis of het dosisbereik van BBP 631 te selecteren voor toekomstige studies
Tijdsspanne: tot 3 jaar
tot 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in 17-OHP (hydroxyprogesteron) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Verandering ten opzichte van baseline in endogene cortisolspiegels
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Verandering ten opzichte van baseline in androsteendion (A4) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAH-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op AAV BBP-631

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren