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Une étude de la thérapie génique pour l'hyperplasie congénitale classique des surrénales (CAH)

19 décembre 2025 mis à jour par: Adrenas Therapeutics Inc

Une étude de phase 1/2, première chez l'homme, en ouvert, à dose croissante, sur l'innocuité et l'efficacité de la thérapie génique pour l'hyperplasie congénitale des surrénales par l'administration d'un virus adéno-associé (AAV) de sérotype 5 basé sur l'encodage de vecteur recombinant le gène humain CYP21A2

Cette étude est conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du BBP-631 basé sur l'AAV5 chez les participants adultes diagnostiqués avec une hyperplasie congénitale classique des surrénales.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants recevront une dose unique de BBP-631 intraveineux (IV) à base d'AAV5 et seront suivis pour la sécurité et l'efficacité pendant au moins 5 ans après la date de traitement avec le BBP-631.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

8

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, États-Unis, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés

  1. Hommes adultes et femmes non enceintes atteints de CAH classique (virilisation simple ou perte de sel) due au 21-OHD
  2. Dépistage/taux de base de 17-OHP > 5-10 × LSN et < 40 × LSN (limite supérieure de la normale)
  3. Régime d'hydrocortisone (HC) oral stable comme seul traitement d'entretien aux glucocorticoïdes (GC)
  4. Naïf de thérapie génique antérieure ou de thérapie médiée par l'AAV

Principaux critères d'exclusion

  1. Positif pour les anticorps anti-AAV5 (Adeno-Associated Virus Type 5)
  2. Antécédents de surrénalectomie et n'a pas de maladie hépatique significative

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Niveau de dose 1
BBP-631 dose la plus faible, administrée une fois, par voie intraveineuse (IV)
Biologique: AAV BBP-631
intraveineux
Expérimental: Niveau de dose 2
BBP-631 dose moyenne, administré une fois, IV
Biologique: AAV BBP-631
intraveineux
Expérimental: Niveau de dose 3
BBP-631, dose élevée, administré une fois, IV
Biologique: AAV BBP-631
intraveineux
Expérimental: Niveau de dose 4
BBP-631, dose la plus élevée, administrée une fois, IV
Biologique: AAV BBP-631
intraveineux

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement ayant conduit à l'arrêt de l'étude
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Pour sélectionner la dose optimale ou la plage de doses de BBP 631 pour les études futures
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de 17-OHP (hydroxyprogestérone)
Délai: Au départ, à la semaine 52 et jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 5 ans
Au départ, à la semaine 52 et jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'androstènedione (A4)
Délai: Au départ, à la semaine 52 et jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 5 ans
Au départ, à la semaine 52 et jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de cortisol endogène
Délai: Au départ, à la semaine 52 et jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 5 ans
Au départ, à la semaine 52 et jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Adrenas Therapeutics Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2021

Première publication (Réel)

5 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

23 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAH-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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