Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie klasické kongenitální adrenální hyperplazie (CAH)

19. prosince 2025 aktualizováno: Adrenas Therapeutics Inc

Fáze 1/2, první na člověku, otevřená studie s eskalací dávek bezpečnosti a účinnosti genové terapie vrozené adrenální hyperplazie prostřednictvím podávání kódování rekombinantního vektoru založeného na sérotypu 5 adeno-asociovaného viru (AAV) lidský gen CYP21A2

Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost BBP-631 na bázi AAV5 u dospělých účastníků s diagnostikovanou klasickou vrozenou adrenální hyperplazií.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci dostanou jednu dávku intravenózního (IV) BBP-631 na bázi AAV5 a budou sledováni z hlediska bezpečnosti a účinnosti po dobu nejméně 5 let od data léčby BBP-631.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Spojené státy, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení

  1. Dospělí muži a netěhotné ženy s klasickým CAH (jednoduchá virilizace nebo plýtvání solí) kvůli 21-OHD
  2. Screening/výchozí hladiny 17-OHP > 5-10 × ULN a < 40 × ULN (horní hranice normálu)
  3. Stabilní režim perorálního hydrokortizonu (HC) jako jediná udržovací léčba glukokortikoidy (GC)
  4. Bez předchozí genové terapie nebo terapie zprostředkované AAV

Klíčová kritéria vyloučení

  1. Pozitivní na protilátky anti-AAV5 (Adeno-Associated Virus Type 5).
  2. Adrenalektomie v anamnéze a nemá žádné významné onemocnění jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Úroveň dávky 1
BBP-631 nejnižší dávka, podaná jednou, intravenózně (IV)
Biologický: AAV BBP-631
intravenózní
Experimentální: Úroveň dávky 2
BBP-631 střední dávka, podaná jednorázově, IV
Biologický: AAV BBP-631
intravenózní
Experimentální: Úroveň dávky 3
BBP-631, vysoká dávka, podaná jednorázově, IV
Biologický: AAV BBP-631
intravenózní
Experimentální: Úroveň dávky 4
BBP-631, nejvyšší dávka, podaná jednorázově, IV
Biologický: AAV BBP-631
intravenózní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, které vedly k přerušení studie
Časové okno: do 5 let
do 5 let
Pro výběr optimální dávky nebo dávkového rozmezí BBP 631 pro budoucí studie
Časové okno: do 5 let
do 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna hladiny 17-OHP (hydroxyprogesteronu) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 52. týden a po dokončení studia v průměru 5 let
Výchozí stav, 52. týden a po dokončení studia v průměru 5 let
Změna od základní linie v hladinách androstendionu (A4).
Časové okno: Výchozí stav, 52. týden a po dokončení studia v průměru 5 let
Výchozí stav, 52. týden a po dokončení studia v průměru 5 let
Změna endogenních hladin kortizolu od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 52. týden a po dokončení studia v průměru 5 let
Výchozí stav, 52. týden a po dokončení studia v průměru 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAH-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Klinické studie na AAV BBP-631

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit