Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av genterapi för klassisk medfödd binjurehyperplasi (CAH)

19 december 2025 uppdaterad av: Adrenas Therapeutics Inc

En fas 1/2, först i människa, öppen, dosökningsstudie av säkerheten och effekten av genterapi för medfödd binjurehyperplasi genom administrering av ett adenoassocierat virus (AAV) serotyp 5-baserad rekombinant vektorkodning den mänskliga CYP21A2-genen

Denna studie är utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av AAV5-baserad BBP-631 hos vuxna deltagare som diagnostiserats med klassisk medfödd binjurehyperplasi.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagarna kommer att få en engångsdos av AAV5-baserad intravenös (IV) BBP-631 och kommer att följas för säkerhet och effekt i minst 5 år efter behandlingsdatumet med BBP-631.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

8

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Förenta staterna, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier

  1. Vuxna hanar och icke-gravida honor med klassisk CAH (enkel virilisering eller saltsvinn) på grund av 21-OHD
  2. Screening/baslinje 17-OHP-nivåer > 5-10 × ULN och < 40 × ULN (övre normalgräns)
  3. Stabil oral hydrokortison (HC) regim som den enda glukokortikoid (GC) underhållsbehandlingen
  4. Naiv till tidigare genterapi eller AAV-medierad terapi

Viktiga uteslutningskriterier

  1. Positivt för anti-AAV5 (Adeno-Associated Virus Type 5) antikroppar
  2. Historik av adrenalektomi och har ingen signifikant leversjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dosnivå 1
BBP-631 lägsta dos, administrerad en gång, intravenöst (IV)
Biologisk: AAV BBP-631
intravenös
Experimentell: Dosnivå 2
BBP-631 mellandos, administrerad en gång, IV
Biologisk: AAV BBP-631
intravenös
Experimentell: Dosnivå 3
BBP-631, hög dos, administrerat en gång, IV
Biologisk: AAV BBP-631
intravenös
Experimentell: Dosnivå 4
BBP-631, högsta dos, administrerat en gång, IV
Biologisk: AAV BBP-631
intravenös

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar som ledde till att studien avbröts
Tidsram: upp till 5 år
upp till 5 år
För att välja den optimala dosen eller dosintervallet för BBP 631 för framtida studier
Tidsram: upp till 5 år
upp till 5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i 17-OHP (hydroxiprogesteron) nivåer
Tidsram: Baseline, Vecka 52 och genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år
Baseline, Vecka 52 och genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år
Ändring från Baseline i androstenedion (A4) nivåer
Tidsram: Baseline, Vecka 52 och genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år
Baseline, Vecka 52 och genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år
Förändring från baslinjen i endogena kortisolnivåer
Tidsram: Baseline, Vecka 52 och genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år
Baseline, Vecka 52 och genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2021

Första postat (Faktisk)

5 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

23 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAH-301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera