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Eine Studie zur Gentherapie der klassischen angeborenen Nebennierenhyperplasie (CAH)

19. Dezember 2025 aktualisiert von: Adrenas Therapeutics Inc

Eine Open-Label-Studie der Phase 1/2, First-in-Human, Dosiseskalationsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie für angeborene Nebennierenhyperplasie durch Verabreichung eines Adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp 5-basierte rekombinante Vektorkodierung das menschliche CYP21A2-Gen

Diese Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von AAV5-basiertem BBP-631 bei erwachsenen Teilnehmern zu bewerten, bei denen eine klassische angeborene Nebennierenhyperplasie diagnostiziert wurde.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis von AAV5-basiertem intravenösem (IV) BBP-631 und werden für mindestens 5 Jahre nach dem Datum der Behandlung mit BBP-631 hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien

  1. Erwachsene Männer und nicht schwangere Frauen mit klassischer CAH (einfache Virilisierung oder Salzverschwendung) aufgrund von 21-OHD
  2. Screening/Baseline-17-OHP-Spiegel > 5-10 × ULN und < 40 × ULN (Obergrenze des Normalwerts)
  3. Stabile orale Hydrocortison (HC)-Therapie als einzige Glucocorticoid (GC)-Erhaltungstherapie
  4. Naiv gegenüber vorheriger Gentherapie oder AAV-vermittelter Therapie

Wichtige Ausschlusskriterien

  1. Positiv für Anti-AAV5 (Adeno-assoziiertes Virus Typ 5)-Antikörper
  2. Adrenalektomie in der Vorgeschichte und keine signifikante Lebererkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosisstufe 1
BBP-631 niedrigste Dosis, einmal verabreicht, intravenös (IV)
Biologisch: AAV BBP-631
intravenös
Experimental: Dosisstufe 2
BBP-631 mittlere Dosis, einmal verabreicht, IV
Biologisch: AAV BBP-631
intravenös
Experimental: Dosisstufe 3
BBP-631, hohe Dosis, einmal verabreicht, IV
Biologisch: AAV BBP-631
intravenös
Experimental: Dosisstufe 4
BBP-631, höchste Dosis, einmal verabreicht, IV
Biologisch: AAV BBP-631
intravenös

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die zum Abbruch der Studie führten
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
bis zu 5 Jahre
Auswahl der optimalen Dosis oder des optimalen Dosisbereichs von BBP 631 für zukünftige Studien
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des 17-OHP-Spiegels (Hydroxyprogesteron) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52 und bis zum Abschluss der Studie durchschnittlich 5 Jahre
Ausgangswert, Woche 52 und bis zum Abschluss der Studie durchschnittlich 5 Jahre
Änderung des Androstendion (A4)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52 und bis zum Abschluss der Studie durchschnittlich 5 Jahre
Ausgangswert, Woche 52 und bis zum Abschluss der Studie durchschnittlich 5 Jahre
Veränderung des endogenen Cortisolspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52 und bis zum Abschluss der Studie durchschnittlich 5 Jahre
Ausgangswert, Woche 52 und bis zum Abschluss der Studie durchschnittlich 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAH-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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