Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af genterapi for klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH)

19. december 2025 opdateret af: Adrenas Therapeutics Inc

En fase 1/2, først-i-menneske, åben-label, dosis-eskaleringsundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​genterapi til medfødt binyrehyperplasi gennem administration af en adeno-associeret virus (AAV) serotype 5-baseret rekombinant vektorkodning det humane CYP21A2-gen

Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​AAV5-baseret BBP-631 hos voksne deltagere diagnosticeret med klassisk medfødt binyrehyperplasi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil modtage en enkelt dosis AAV5-baseret intravenøs (IV) BBP-631 og vil blive fulgt for sikkerhed og effekt i mindst 5 år efter behandlingsdatoen med BBP-631.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Forenede Stater, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier

  1. Voksne hanner og ikke-gravide hunner med klassisk CAH (simpel virilisering eller saltspildende) på grund af 21-OHD
  2. Screening/baseline 17-OHP niveauer > 5-10 × ULN og < 40 × ULN (øvre grænse for normal)
  3. Stabil oral hydrocortison (HC) kur som den eneste glukokortikoid (GC) vedligeholdelsesbehandling
  4. Naiv over for tidligere genterapi eller AAV-medieret terapi

Nøgleudelukkelseskriterier

  1. Positiv for anti-AAV5 (Adeno-Associated Virus Type 5) antistoffer
  2. Anamnese med adrenalektomi og har ingen signifikant leversygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosisniveau 1
BBP-631 laveste dosis, administreret én gang, intravenøst ​​(IV)
Biologisk: AAV BBP-631
intravenøs
Eksperimentel: Dosisniveau 2
BBP-631 mellemdosis, administreret én gang, IV
Biologisk: AAV BBP-631
intravenøs
Eksperimentel: Dosisniveau 3
BBP-631, høj dosis, administreret én gang, IV
Biologisk: AAV BBP-631
intravenøs
Eksperimentel: Dosisniveau 4
BBP-631, højeste dosis, administreret én gang, IV
Biologisk: AAV BBP-631
intravenøs

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger, der førte til afbrydelse af undersøgelsen
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
For at vælge den optimale dosis eller dosisområde af BBP 631 til fremtidige undersøgelser
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i 17-OHP (hydroxyprogesteron) niveauer
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og gennem studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Baseline, uge ​​52 og gennem studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Ændring fra baseline i androstenedion (A4) niveauer
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og gennem studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Baseline, uge ​​52 og gennem studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Ændring fra baseline i endogene kortisolniveauer
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og gennem studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Baseline, uge ​​52 og gennem studieafslutning, i gennemsnit 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

5. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

23. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAH-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med AAV BBP-631

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner