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고전적인 선천성 부신 과형성증(CAH)에 대한 유전자 치료에 관한 연구

2025년 12월 19일 업데이트: Adrenas Therapeutics Inc

AAV(Adeno-Associated Virus) 혈청형 5 기반 재조합 벡터 인코딩을 통한 선천성 부신 비대증에 대한 유전자 치료의 안전성 및 효능에 대한 임상 1/2상, First-in-Human, Open-Label, Dose-Ecalation 연구 인간 CYP21A2 유전자

이 연구는 고전적인 선천성 부신 증식증으로 진단받은 성인 참가자에서 AAV5 기반 BBP-631의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

참가자는 AAV5 기반 정맥 주사(IV) BBP-631을 1회 투여받게 되며 BBP-631로 치료한 날짜로부터 최소 5년 동안 안전성과 효능을 추적하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

8

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, 미국, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준

  1. 21-OHD로 인한 전형적인 CAH(단순 남성화 또는 염분 소모)가 있는 성인 남성 및 임신하지 않은 여성
  2. 스크리닝/기준선 17-OHP 수준 > 5-10 × ULN 및 < 40 × ULN(정상의 상한)
  3. 유일한 글루코코르티코이드(GC) 유지 요법으로서의 안정적인 경구 하이드로코르티손(HC) 요법
  4. 이전 유전자 요법 또는 AAV 매개 요법에 대한 순진함

주요 제외 기준

  1. 항-AAV5(Adeno-Associated Virus Type 5) 항체 양성
  2. 부신 절제술의 병력이 있으며 심각한 간 질환이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 복용량 수준 1
BBP-631 최저 용량, 1회 정맥 투여(IV)
생물학적: AAV BBP-631
정맥
실험적: 복용량 수준 2
BBP-631 중간 용량, 1회 투여, IV
생물학적: AAV BBP-631
정맥
실험적: 복용량 레벨 3
BBP-631, 고용량, 1회 투여, IV
생물학적: AAV BBP-631
정맥
실험적: 투여량 레벨 4
BBP-631, 최고 용량, 1회 투여, IV
생물학적: AAV BBP-631
정맥

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
연구 중단을 초래한 치료 관련 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 최대 5년
최대 5년
향후 연구를 위해 BBP 631의 최적 용량 또는 용량 범위를 선택하려면
기간: 최대 5년
최대 5년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
17-OHP(히드록시프로게스테론) 수준의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차 및 연구 완료까지 평균 5년
기준선, 52주차 및 연구 완료까지 평균 5년
안드로스텐디온(A4) 수준의 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 52주차 및 연구 완료까지 평균 5년
기준선, 52주차 및 연구 완료까지 평균 5년
내인성 코르티솔 수치의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차 및 연구 완료까지 평균 5년
기준선, 52주차 및 연구 완료까지 평균 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Adrenas Therapeutics Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 7월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 3일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 19일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAH-301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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