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Un estudio de terapia génica para la hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH)

19 de diciembre de 2025 actualizado por: Adrenas Therapeutics Inc

Un estudio de fase 1/2, primero en humanos, de etiqueta abierta, de escalado de dosis de la seguridad y eficacia de la terapia génica para la hiperplasia suprarrenal congénita mediante la administración de una codificación de vector recombinante basada en el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV) el gen humano CYP21A2

Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de BBP-631 basado en AAV5 en participantes adultos diagnosticados con hiperplasia suprarrenal congénita clásica.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes recibirán una dosis única de BBP-631 intravenoso (IV) basado en AAV5 y se realizará un seguimiento de la seguridad y la eficacia durante al menos 5 años después de la fecha de tratamiento con BBP-631.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Estados Unidos, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión

  1. Hombres adultos y mujeres no embarazadas con CAH clásica (simple virilizante o perdedora de sal) debido a 21-OHD
  2. Niveles de detección/basales de 17-OHP > 5-10 × ULN y < 40 × ULN (límite superior de lo normal)
  3. Régimen estable de hidrocortisona oral (HC) como única terapia de mantenimiento con glucocorticoides (GC)
  4. Naïve a terapia génica previa o terapia mediada por AAV

Criterios clave de exclusión

  1. Positivo para anticuerpos anti-AAV5 (Adeno-Associated Virus Type 5)
  2. Historia de adrenalectomía y no tiene enfermedad hepática significativa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nivel de dosis 1
BBP-631 dosis más baja, administrada una vez, por vía intravenosa (IV)
Biológico: VAA BBP-631
intravenoso
Experimental: Nivel de dosis 2
Dosis media de BBP-631, administrada una vez, IV
Biológico: VAA BBP-631
intravenoso
Experimental: Nivel de dosis 3
BBP-631, dosis alta, administrada una vez, IV
Biológico: VAA BBP-631
intravenoso
Experimental: Nivel de dosis 4
BBP-631, dosis más alta, administrada una vez, IV
Biológico: VAA BBP-631
intravenoso

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento que llevaron a la interrupción del estudio
Periodo de tiempo: hasta 5 años
hasta 5 años
Seleccionar la dosis óptima o el rango de dosis de BBP 631 para futuros estudios.
Periodo de tiempo: hasta 5 años
hasta 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en los niveles de 17-OHP (hidroxiprogesterona)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y hasta la finalización del estudio, un promedio de 5 años
Línea de base, semana 52 y hasta la finalización del estudio, un promedio de 5 años
Cambio desde el valor inicial en los niveles de androstenediona (A4)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y hasta la finalización del estudio, un promedio de 5 años
Línea de base, semana 52 y hasta la finalización del estudio, un promedio de 5 años
Cambio desde el valor inicial en los niveles de cortisol endógeno
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52 y hasta la finalización del estudio, un promedio de 5 años
Línea de base, semana 52 y hasta la finalización del estudio, un promedio de 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Adrenas Therapeutics Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

5 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

23 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAH-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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