Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A klasszikus veleszületett mellékvese-hiperplázia (CAH) génterápiájának tanulmányozása

2025. december 19. frissítette: Adrenas Therapeutics Inc

Fázis 1/2, első emberben, nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálat a veleszületett mellékvese-hiperplázia génterápiájának biztonságosságáról és hatékonyságáról, adeno-asszociált vírus (AAV) szerotípus 5-alapú rekombináns vektor kódolásával a humán CYP21A2 gén

Ez a tanulmány az AAV5 alapú BBP-631 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére szolgál a klasszikus veleszületett mellékvese hiperpláziával diagnosztizált felnőttek körében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A résztvevők egyszeri adag AAV5 alapú intravénás (IV) BBP-631-et kapnak, és a BBP-631 kezelés dátumát követően legalább 5 évig követik őket a biztonságosság és a hatásosság szempontjából.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

8

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Egyesült Államok, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Kulcsfontosságú felvételi kritériumok

  1. Felnőtt hím és nem terhes nőstények klasszikus CAH-ban (egyszerű virilizálás vagy sópazarlás) a 21-OHD miatt
  2. Szűrés/alapvonal 17-OHP szintek > 5-10 × ULN és < 40 × ULN (a normál érték felső határa)
  3. Stabil orális hidrokortizon (HC) kezelés, mint az egyetlen glükokortikoid (GC) fenntartó terápia
  4. Korábbi génterápiában vagy AAV-mediált terápiában nem részesült

Kulcsfontosságú kizárási kritériumok

  1. Pozitív anti-AAV5 (5-ös típusú adeno-asszociált vírus) antitestekre
  2. A kórtörténetben mellékvese eltávolítása szerepel, és nincs jelentős májbetegsége

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. dózisszint
A BBP-631 legalacsonyabb dózisa, egyszer beadva, intravénásan (IV)
Biológiai: AAV BBP-631
intravénás
Kísérleti: 2. dózisszint
BBP-631 középdózis, egyszer beadva, IV
Biológiai: AAV BBP-631
intravénás
Kísérleti: 3. dózisszint
BBP-631, nagy dózisú, egyszer beadva, IV
Biológiai: AAV BBP-631
intravénás
Kísérleti: 4. adagolási szint
BBP-631, legnagyobb dózis, egyszer beadva, IV
Biológiai: AAV BBP-631
intravénás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés során felmerülő nemkívánatos események jelentkeztek, amelyek a vizsgálat megszakításához vezettek
Időkeret: legfeljebb 5 évig
legfeljebb 5 évig
A BBP 631 optimális dózisának vagy dózistartományának kiválasztása a jövőbeni vizsgálatokhoz
Időkeret: legfeljebb 5 évig
legfeljebb 5 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a 17-OHP (hidroxiprogeszteron) szintjében
Időkeret: Kiindulási állapot, 52. hét és a tanulmányok befejezése után, átlagosan 5 év
Kiindulási állapot, 52. hét és a tanulmányok befejezése után, átlagosan 5 év
Változás az alapvonalhoz képest az androszténdion (A4) szintjében
Időkeret: Kiindulási állapot, 52. hét és a tanulmányok befejezése után, átlagosan 5 év
Kiindulási állapot, 52. hét és a tanulmányok befejezése után, átlagosan 5 év
Az endogén kortizolszint változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási állapot, 52. hét és a tanulmányok befejezése után, átlagosan 5 év
Kiindulási állapot, 52. hét és a tanulmányok befejezése után, átlagosan 5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. július 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 3.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. december 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 19.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAH-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel