Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование генной терапии классической врожденной гиперплазии надпочечников (ВГКН)

1 февраля 2024 г. обновлено: Adrenas Therapeutics Inc

Фаза 1/2, первое открытое исследование с повышением дозы на людях безопасности и эффективности генной терапии врожденной гиперплазии надпочечников путем введения кодирования рекомбинантного вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 5. Ген CYP21A2 человека

Это исследование предназначено для оценки безопасности, переносимости и эффективности BBP-631 на основе AAV5 у взрослых участников с диагнозом классической врожденной гиперплазии надпочечников.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники получат однократную дозу AAV5 на основе внутривенного (IV) BBP-631 и будут наблюдаться на предмет безопасности и эффективности в течение не менее 5 лет после даты лечения BBP-631.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

25

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
        • Младший исследователь:
          • Tariq E Ahmad, MD, FAAP
        • Контакт:
          • Alyssa Kohler
          • Номер телефона: 7442 510-428-3885
          • Электронная почта: alyssa.kohler@ucsf.edu
        • Главный следователь:
          • Paul Harmatz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Номер телефона: 312-227-6090
        • Главный следователь:
          • Courtney Finlayson, MD
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892-1932
        • Рекрутинг
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Контакт:
          • Office of Patient Recruitment
          • Номер телефона: 800-411-1222
          • Электронная почта: prpl@cc.nih.gov
        • Контакт:
          • Elizabeth Joyal (Study Coordinator), CRNP
          • Номер телефона: 301-496-8542
          • Электронная почта: ejoyal@nih.gov
        • Главный следователь:
          • Deborah Merke, M.D., M.S.
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota
        • Контакт:
          • Coordinator Office
          • Номер телефона: 612-624-8672
          • Электронная почта: saraf010@umn.edu
        • Контакт:
          • Coordinator Office
          • Номер телефона: 612-626-7024
        • Главный следователь:
          • Kyriakie Sarafoglou, M.D.
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Соединенные Штаты, 28557
        • Рекрутинг
        • Lucas Research, Inc.
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • K. Jean Lucas, MD,FACP,FACE
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Еще не набирают
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Maria Vogiatzi, MD
        • Контакт:
          • Sarah McCague
          • Номер телефона: 267-273-8077
          • Электронная почта: mccagues@chop.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения

  1. Взрослые мужчины и небеременные женщины с классической ВГН (простая вирилизирующая или сольтеряющая) из-за 21-OHD
  2. Скрининг/исходные уровни 17-OHP > 5–10 × ВГН и < 40 × ВГН (верхняя граница нормы)
  3. Стабильный пероральный режим гидрокортизона (ГК) как единственная поддерживающая терапия глюкокортикоидами (ГК)
  4. Наивные предшествующая генная терапия или AAV-опосредованная терапия

Ключевые критерии исключения

  1. Положительный результат на антитела к AAV5 (аденоассоциированный вирус типа 5)
  2. История адреналэктомии и отсутствие значительного заболевания печени

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Уровень дозы 1
BBP-631 минимальная доза, однократно, внутривенно (в/в)
Биологический: ААВ ББП-631
внутривенный
Экспериментальный: Уровень дозы 2
Средняя доза BBP-631, однократно, внутривенно
Биологический: ААВ ББП-631
внутривенный
Экспериментальный: Уровень дозы 3
BBP-631, высокая доза, вводится однократно, внутривенно.
Биологический: ААВ ББП-631
внутривенный
Экспериментальный: Уровень дозы 4
BBP-631, высшая доза, вводится однократно, внутривенно.
Биологический: ААВ ББП-631
внутривенный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения, которые привели к прекращению исследования.
Временное ограничение: до 3 лет
до 3 лет
Для выбора оптимальной дозы или диапазона доз BBP 631 для будущих исследований.
Временное ограничение: до 3 лет
до 3 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровня 17-OHP (гидроксипрогестерона) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52
Изменение уровня эндогенного кортизола по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52
Изменение уровня андростендиона (A4) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Adrenas Therapeutics Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAH-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ААВ ББП-631

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Greece

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться