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Uno studio sulla terapia genica per l'iperplasia surrenale congenita classica (CAH)

19 dicembre 2025 aggiornato da: Adrenas Therapeutics Inc

Uno studio di fase 1/2, primo sull'uomo, in aperto, con aumento della dose sulla sicurezza e l'efficacia della terapia genica per l'iperplasia surrenale congenita attraverso la somministrazione di una codifica vettoriale ricombinante del sierotipo 5 del virus adeno-associato (AAV) il gene umano CYP21A2

Questo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del BBP-631 basato su AAV5 in partecipanti adulti con diagnosi di iperplasia surrenale congenita classica.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti riceveranno una singola dose di BBP-631 per via endovenosa (IV) basata su AAV5 e saranno seguiti per sicurezza ed efficacia per almeno 5 anni dopo la data del trattamento con BBP-631.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Stati Uniti, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione

  1. Maschi adulti e femmine non gravide con CAH classica (semplice virilizzazione o perdita di sali) dovuta a 21-OHD
  2. Screening/livelli basali di 17-OHP > 5-10 × ULN e < 40 × ULN (limite superiore della norma)
  3. Regime stabile di idrocortisone orale (HC) come unica terapia di mantenimento con glucocorticoidi (GC).
  4. Naïve a precedente terapia genica o terapia mediata da AAV

Criteri chiave di esclusione

  1. Positivo per gli anticorpi anti-AAV5 (virus adeno-associato di tipo 5).
  2. Storia di adrenalectomia e nessuna malattia epatica significativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose di livello 1
BBP-631 dose più bassa, somministrata una volta, per via endovenosa (IV)
Biologico: AAV BBP-631
endovenoso
Sperimentale: Dose di livello 2
BBP-631 dose media, somministrata una volta, IV
Biologico: AAV BBP-631
endovenoso
Sperimentale: Livello di dosaggio 3
BBP-631, dose elevata, somministrata una volta, IV
Biologico: AAV BBP-631
endovenoso
Sperimentale: Livello di dosaggio 4
BBP-631, dose più alta, somministrata una volta, IV
Biologico: AAV BBP-631
endovenoso

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento che hanno portato all'interruzione dello studio
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Per selezionare la dose ottimale o l'intervallo di dosaggio di BBP 631 per studi futuri
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli di 17-OHP (idrossiprogesterone).
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e fino al completamento degli studi, in media 5 anni
Baseline, settimana 52 e fino al completamento degli studi, in media 5 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di androstenedione (A4).
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e fino al completamento degli studi, in media 5 anni
Baseline, settimana 52 e fino al completamento degli studi, in media 5 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di cortisolo endogeno
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e fino al completamento degli studi, in media 5 anni
Baseline, settimana 52 e fino al completamento degli studi, in media 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAH-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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