古典的先天性副腎過形成症（CAH）の遺伝子治療に関する研究
2025年12月19日 更新者：Adrenas Therapeutics Inc
アデノ随伴ウイルス（AAV）血清型5ベースの組換えベクターエンコーディングの投与による先天性副腎過形成に対する遺伝子治療の安全性と有効性に関するフェーズ1/2、ファーストインヒューマン、非盲検、用量漸増試験ヒトCYP21A2遺伝子
この研究は、古典的な先天性副腎過形成と診断された成人参加者におけるAAV5ベースのBBP-631の安全性、忍容性、および有効性を評価するように設計されています。
調査の概要
詳細な説明
参加者は、AAV5ベースの静脈内（IV）BBP-631の単回投与を受け、BBP-631による治療日から少なくとも5年間、安全性と有効性を追跡します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
8
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892-1932
- National Institutes of Health Clinical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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North Carolina
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Morehead City、North Carolina、アメリカ、28557
- Lucas Research, Inc.
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準
- 21-OHDによる古典的CAH（単純男性化または塩分喪失）の成人男性および妊娠していない女性
- -スクリーニング/ベースラインの17-OHPレベル> 5-10×ULNおよび<40×ULN（正常の上限）
- 唯一のグルココルチコイド (GC) 維持療法としての安定した経口ヒドロコルチゾン (HC) レジメン
- 以前の遺伝子治療またはAAVを介した治療を受けていない
主な除外基準
- 抗AAV5（アデノ随伴ウイルス5型）抗体陽性
- 副腎摘出術の既往があり、重大な肝疾患がない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量レベル 1
BBP-631 最低用量、1 回、静脈内投与 (IV)
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静脈内
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実験的：線量レベル 2
BBP-631 中用量、1 回投与、IV
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静脈内
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実験的：線量レベル3
BBP-631、高用量、1 回投与、IV
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静脈内
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実験的：線量レベル4
BBP-631、最高用量、1 回投与、IV
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静脈内
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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研究中止につながった治療中に発生した有害事象を起こした参加者の数
時間枠：5年まで
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5年まで
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将来の研究のためにBBP 631の最適な用量または用量範囲を選択するには
時間枠：5年まで
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5年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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17-OHP (ヒドロキシプロゲステロン) レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目から研究完了まで、平均5年
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ベースライン、52週目から研究完了まで、平均5年
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アンドロステンジオン (A4) レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目から研究完了まで、平均5年
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ベースライン、52週目から研究完了まで、平均5年
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内因性コルチゾールレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目から研究完了まで、平均5年
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ベースライン、52週目から研究完了まで、平均5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月1日
一次修了 (推定)
2029年2月1日
研究の完了 (推定)
2029年2月1日
試験登録日
最初に提出
2021年3月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月3日
最初の投稿 (実際)
2021年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月19日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CAH-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
AAV BBP-631の臨床試験
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio company終了しました健康ボランティア | プロピオン酸血症 | メチルマロン酸血症 | 有機酸血症アメリカ
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester終了しました
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Terence Flotte積極的、募集していない
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; EMAS Pharma終了しました