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Um estudo de terapia gênica para hiperplasia adrenal congênita clássica (HAC)

19 de dezembro de 2025 atualizado por: Adrenas Therapeutics Inc

Um estudo de fase 1/2, primeiro em humanos, aberto, escalonamento de dose da segurança e eficácia da terapia gênica para hiperplasia adrenal congênita por meio da administração de um vírus adeno-associado (AAV) sorotipo 5 baseado em codificação de vetor recombinante o Gene CYP21A2 Humano

Este estudo foi concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do BBP-631 baseado em AAV5 em participantes adultos diagnosticados com hiperplasia adrenal congênita clássica.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes receberão uma dose única de BBP-631 intravenoso (IV) baseado em AAV5 e serão acompanhados quanto à segurança e eficácia por pelo menos 5 anos após a data do tratamento com BBP-631.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

8

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Estados Unidos, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão

  1. Homens adultos e mulheres não grávidas com HAC clássica (virilização simples ou perda de sal) devido a 21-OHD
  2. Níveis de triagem/basal de 17-OHP > 5-10 × LSN e < 40 × LSN (limite superior do normal)
  3. Regime estável de hidrocortisona oral (HC) como a única terapia de manutenção com glicocorticóide (GC)
  4. Naïve à terapia genética anterior ou terapia mediada por AAV

Critérios de Exclusão de Chave

  1. Positivo para anticorpos anti-AAV5 (vírus adeno-associado tipo 5)
  2. História de adrenalectomia e sem doença hepática significativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose Nível 1
Dose mais baixa de BBP-631, administrada uma vez, por via intravenosa (IV)
Biológico: AAV BBP-631
intravenoso
Experimental: Dose Nível 2
BBP-631 dose média, administrada uma vez, IV
Biológico: AAV BBP-631
intravenoso
Experimental: Nível de dose 3
BBP-631, dose alta, administrada uma vez, IV
Biológico: AAV BBP-631
intravenoso
Experimental: Nível de dose 4
BBP-631, dose mais alta, administrada uma vez, IV
Biológico: AAV BBP-631
intravenoso

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento que levaram à descontinuação do estudo
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Para selecionar a dose ideal ou faixa de dose de BBP 631 para estudos futuros
Prazo: até 5 anos
até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base nos níveis de 17-OHP (hidroxiprogesterona)
Prazo: Linha de base, semana 52 e até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Linha de base, semana 52 e até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Alteração da linha de base nos níveis de androstenediona (A4)
Prazo: Linha de base, semana 52 e até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Linha de base, semana 52 e até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Alteração da linha de base nos níveis de cortisol endógeno
Prazo: Linha de base, semana 52 e até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Linha de base, semana 52 e até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Adrenas Therapeutics Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

5 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

23 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAH-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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