Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av genterapi for klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH)

19. desember 2025 oppdatert av: Adrenas Therapeutics Inc

En fase 1/2, først-i-menneske, åpen etikett, dose-eskaleringsstudie av sikkerheten og effekten av genterapi for medfødt binyrehyperplasi gjennom administrering av et adeno-assosiert virus (AAV) serotype 5-basert rekombinant vektorkoding det humane CYP21A2-genet

Denne studien er designet for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av AAV5-basert BBP-631 hos voksne deltakere diagnostisert med klassisk medfødt binyrehyperplasi.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil motta en enkeltdose AAV5-basert intravenøs (IV) BBP-631 og vil bli fulgt for sikkerhet og effekt i minst 5 år etter behandlingsdatoen med BBP-631.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Forente stater, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier

  1. Voksne hanner og ikke-gravide kvinner med klassisk CAH (enkel virilisering eller saltsvinn) på grunn av 21-OHD
  2. Screening/baseline 17-OHP-nivåer > 5-10 × ULN og < 40 × ULN (øvre normalgrense)
  3. Stabil oral hydrokortison (HC)-kur som den eneste vedlikeholdsbehandlingen for glukokortikoid (GC)
  4. Naiv til tidligere genterapi eller AAV-mediert terapi

Nøkkeleksklusjonskriterier

  1. Positiv for anti-AAV5 (Adeno-Associated Virus Type 5) antistoffer
  2. Anamnese med adrenalektomi og har ingen signifikant leversykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dosenivå 1
BBP-631 laveste dose, administrert én gang, intravenøst ​​(IV)
Biologisk: AAV BBP-631
intravenøs
Eksperimentell: Dosenivå 2
BBP-631 mellomdose, administrert én gang, IV
Biologisk: AAV BBP-631
intravenøs
Eksperimentell: Dosenivå 3
BBP-631, høy dose, administrert én gang, IV
Biologisk: AAV BBP-631
intravenøs
Eksperimentell: Dosenivå 4
BBP-631, høyeste dose, administrert én gang, IV
Biologisk: AAV BBP-631
intravenøs

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsutløste bivirkninger som førte til studieavbrudd
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
For å velge den optimale dosen eller doseområdet for BBP 631 for fremtidige studier
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i 17-OHP (hydroksyprogesteron) nivåer
Tidsramme: Baseline, uke 52 og gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
Baseline, uke 52 og gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
Endring fra baseline i androstenedion (A4) nivåer
Tidsramme: Baseline, uke 52 og gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
Baseline, uke 52 og gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
Endring fra baseline i endogene kortisolnivåer
Tidsramme: Baseline, uke 52 og gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
Baseline, uke 52 og gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

23. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAH-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske studier på AAV BBP-631

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ireland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere