Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy (CAH)

19 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Adrenas Therapeutics Inc

Faza 1/2, pierwsze u ludzi, otwarte badanie z eskalacją dawki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej w przypadku wrodzonego przerostu nadnerczy poprzez podawanie wirusa związanego z adenowirusem (AAV) opartego na serotypie 5 Rekombinowane kodowanie wektorowe ludzki gen CYP21A2

To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności BBP-631 opartego na AAV5 u dorosłych uczestników, u których zdiagnozowano klasyczny wrodzony przerost nadnerczy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę dożylnego (IV) BBP-631 opartego na AAV5 i będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności przez co najmniej 5 lat od daty leczenia BBP-631.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia

  1. Dorośli mężczyźni i nieciężarne kobiety z klasycznym CAH (prosta wirylizacja lub utrata soli) z powodu 21-OHD
  2. Badania przesiewowe/wyjściowe poziomy 17-OHP > 5-10 × ULN i < 40 × ULN (górna granica normy)
  3. Stabilny doustny schemat hydrokortyzonu (HC) jako jedyna terapia podtrzymująca glikokortykosteroidami (GC).
  4. Naiwny na wcześniejszą terapię genową lub terapię za pośrednictwem AAV

Kluczowe kryteria wykluczenia

  1. Dodatni dla przeciwciał anty-AAV5 (wirus związany z adenowirusem typu 5).
  2. Historia adrenalektomii i nie ma istotnej choroby wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Poziom dawki 1
Najniższa dawka BBP-631, podawana jednorazowo, dożylnie (IV)
Biologiczny: AAV BBP-631
dożylny
Eksperymentalny: Poziom dawki 2
Średnia dawka BBP-631, podana jednorazowo, IV
Biologiczny: AAV BBP-631
dożylny
Eksperymentalny: Poziom dawki 3
BBP-631, duża dawka, podawana jednorazowo, dożylnie
Biologiczny: AAV BBP-631
dożylny
Eksperymentalny: Poziom dawki 4
BBP-631, najwyższa dawka, podawana jednorazowo, IV
Biologiczny: AAV BBP-631
dożylny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, które doprowadziły do ​​przerwania badania
Ramy czasowe: do 5 lat
do 5 lat
Aby wybrać optymalną dawkę lub zakres dawek BBP 631 do przyszłych badań
Ramy czasowe: do 5 lat
do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów 17-OHP (hydroksyprogesteronu).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52 i do zakończenia badania, średnio 5 lat
Wartość wyjściowa, tydzień 52 i do zakończenia badania, średnio 5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów androstendionu (A4).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52 i do zakończenia badania, średnio 5 lat
Wartość wyjściowa, tydzień 52 i do zakończenia badania, średnio 5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach endogennego kortyzolu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52 i do zakończenia badania, średnio 5 lat
Wartość wyjściowa, tydzień 52 i do zakończenia badania, średnio 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAH-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzony przerost nadnerczy

Badania kliniczne na AAV BBP-631

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj