Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Klassisen synnynnäisen lisämunuaisen hyperplasian (CAH) geeniterapiatutkimus

perjantai 19. joulukuuta 2025 päivittänyt: Adrenas Therapeutics Inc

Vaihe 1/2, ensimmäinen ihmisessä, avoin, annoskorotustutkimus synnynnäisen lisämunuaisen hyperplasian geeniterapian turvallisuudesta ja tehokkuudesta adeno-assosioituneen viruksen (AAV) serotyypin 5-pohjaisen rekombinanttivektorikoodauksen antamisen kautta ihmisen CYP21A2-geeni

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan AAV5-pohjaisen BBP-631:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta aikuisilla osallistujilla, joilla on diagnosoitu klassinen synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat saavat kerta-annoksen AAV5-pohjaista suonensisäistä (IV) BBP-631:tä, ja turvallisuutta ja tehoa seurataan vähintään 5 vuoden ajan BBP-631-hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

8

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Yhdysvallat, 28557
        • Lucas Research, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Keskeiset sisällyttämiskriteerit

  1. Aikuiset miehet ja ei-raskaana olevat naiset, joilla on klassinen CAH (yksinkertainen virilisointi tai suolan tuhlaus) 21-OHD:n vuoksi
  2. Seulonta/perustason 17-OHP-tasot > 5-10 × ULN ja < 40 × ULN (normaalin yläraja)
  3. Stabiili oraalinen hydrokortisoni (HC) -hoito ainoana glukokortikoidi (GC) ylläpitohoitona
  4. Ei ole aiemmin saanut geeniterapiaa tai AAV-välitteistä hoitoa

Keskeiset poissulkemiskriteerit

  1. Positiivinen anti-AAV5 (Adeno-Associated Virus Type 5) -vasta-aineille
  2. Aiemmin lisämunuaisten poisto, eikä hänellä ole merkittävää maksasairautta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annostaso 1
BBP-631:n pienin annos, annettu kerran, suonensisäisesti (IV)
Biologinen: AAV BBP-631
suonensisäisesti
Kokeellinen: Annostaso 2
BBP-631 keskiannos, annettu kerran, IV
Biologinen: AAV BBP-631
suonensisäisesti
Kokeellinen: Annostaso 3
BBP-631, suuri annos, annettu kerran, IV
Biologinen: AAV BBP-631
suonensisäisesti
Kokeellinen: Annostaso 4
BBP-631, suurin annos, annettu kerran, IV
Biologinen: AAV BBP-631
suonensisäisesti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia, jotka johtivat tutkimuksen keskeyttämiseen
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
jopa 5 vuotta
BBP 631:n optimaalisen annoksen tai annosalueen valitsemiseksi tulevia tutkimuksia varten
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
jopa 5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 17-OHP (hydroksiprogesteroni) tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 52 ja opintojen päätyttyä, keskimäärin 5 vuotta
Lähtötilanne, viikko 52 ja opintojen päätyttyä, keskimäärin 5 vuotta
Muutos lähtötasosta androsteenidioni (A4) -tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 52 ja opintojen päätyttyä, keskimäärin 5 vuotta
Lähtötilanne, viikko 52 ja opintojen päätyttyä, keskimäärin 5 vuotta
Endogeenisen kortisolitason muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 52 ja opintojen päätyttyä, keskimäärin 5 vuotta
Lähtötilanne, viikko 52 ja opintojen päätyttyä, keskimäärin 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Adrenas Therapeutics Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAH-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Kliiniset tutkimukset AAV BBP-631

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Colombia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa