中国 HSCT 患儿的目标白消安暴露
2021年3月8日 更新者：The First Affiliated Hospital of Soochow University
白消安对造血干细胞移植患儿的治疗窗：中国多中心研究
目的 评价BU暴露与移植后临床结果（有效性和安全性）的相关性，建立中国儿科清髓性调理的最佳BU治疗窗，为BU个体化剂量提供理论依据和新策略，进一步优化移植治疗和治疗。降低药物相关毒性。
人口 500 名年龄在 0.1 至 18 岁之间的任何性别的参与者。 在移植前接受基于 BU 的清髓性调节的患者。
主要终点建立BU pop-PK模型，分析BU AUC与中国儿科移植后无事件生存期（EFS）或总生存期（OS）的关系。
二级 研究人员还对移植相关死亡率 (TRM)、急性毒性和慢性 GvHD 感兴趣。
研究概览
详细说明
目的 评价儿童 BU 代谢的影响因素及 BU 暴露与移植后临床结果（有效性和安全性）的相关性，为建立中国儿科清髓性调理的最佳 BU 治疗窗，提供理论依据和新策略。 BU个体化剂量，进一步优化移植治疗，降低药物相关毒性。
主要终点 主要研究终点是无事件生存期 (EFS) 和总生存期 (OS)。 EFS 是从移植到死亡、疾病复发或移植物失败（定义为未植入或排斥）的时间计算的，以先发生者为准。 OS 是移植和任何原因死亡之间的时间。 所有幸存的患者在最后一次联系之日被审查。 随访时间是从移植到最后一次评估存活患者或死亡的时间。
二级 研究人员还对移植相关死亡率 (TRM)、急性毒性和慢性 GvHD 感兴趣。 TRM 定义为与基础疾病无关的死亡。 急性毒性定义为 VOD（根据修改后的西雅图标准诊断）、急性 GvHD II-IV 级（根据西奈山急性 GvHD 国际联合会 (MAGIC) 标准诊断和分级）、口腔粘膜炎（II-IV 级）和出血性膀胱炎（ II-IV 级）。 两种最常用的口腔粘膜炎量表是 WHO 和 NCI-CTCAE 量表。 根据美国国立卫生研究院 (NIH) 的共识标准，慢性 GvHD 应分为轻度、中度或重度。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
500
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Chenrong Huang, PhD
- 电话号码：8651267972699 86-512-67972699
- 邮箱：chrishuangcr@163.com
研究联系人备份
- 姓名：Xiaohuan Du, MS
- 电话号码：86-512-80692268
- 邮箱：dxhszet@163.com
学习地点
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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副研究员：
- Hua Jiang, MD
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接触：
- Chenrong Huang, PhD
- 电话号码：8651267972699 8651267972699
- 邮箱：chrishuangcr@163.com
-
接触：
- Xiaohuan Du, MS
- 电话号码：8651280692268 8651280692268
- 邮箱：dxhszet@163.com
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首席研究员：
- Liyan Miao, phD
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首席研究员：
- Shaoyan Hu, MD
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副研究员：
- Xiaowen Qian, MD
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副研究员：
- Yiping Zhu, MD
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副研究员：
- Maoquan Qin, MD
-
副研究员：
- Sixi Liu, MD
-
副研究员：
- Dao Wang, MD
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
年龄在 0.1 至 18 岁之间的任何性别的 500 名参与者。
在移植前接受基于 BU 的清髓性调节的患者。
描述
纳入标准：
- 受试者或其法定监护人自愿签署知情同意书，并能按照方案要求完成研究；
- 无年龄或性别限制；
- 经组织病理学或细胞学证实的血液病患者；
- 将采用以BU为基础的方案。 BU给药方案为每天4次(Q6h)，连续静脉滴注2小时，连续3或4天。
排除标准：
- 静脉采血困难的患者（如有针头，有血史）；
- 治疗期间未进行BU TDM；
- 研究者认为不适合参加试验的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无事件生存 (EFS)
大体时间：服用白消安后 2 年
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EFS 是从移植到死亡、疾病复发或移植物失败（定义为未植入或排斥）的时间计算的，以先发生者为准。
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服用白消安后 2 年
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总生存期（OS）
大体时间：服用白消安后 2 年
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OS 是移植和任何原因死亡之间的时间。
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服用白消安后 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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移植相关死亡率 (TRM)
大体时间：服用白消安后 2 年
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TRM 定义为与基础疾病无关的死亡。
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服用白消安后 2 年
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急性毒性
大体时间：服用白消安后 2 年
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急性毒性定义为 VOD（根据修改后的西雅图标准诊断）、急性 GvHD II-IV 级（根据西奈山急性 GvHD 国际联合会 (MAGIC) 标准诊断和分级）、口腔粘膜炎（II-IV 级）和出血性膀胱炎（II-IV 级）。
两种最常用的口腔粘膜炎量表是 WHO 和 NCI-CTCAE 量表。
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服用白消安后 2 年
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慢性GvHD
大体时间：服用白消安后 2 年
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根据美国国立卫生研究院 (NIH) 的共识标准，慢性 GvHD 应分为轻度、中度或重度
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服用白消安后 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：liyan Miao, PhD、The First Affiliated Hospital of Soochow University
- 首席研究员：Shaoyan Hu, MD、Children's Hospital of Soochow University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Bartelink IH, Bredius RG, Belitser SV, Suttorp MM, Bierings M, Knibbe CA, Egeler M, Lankester AC, Egberts AC, Zwaveling J, Boelens JJ. Association between busulfan exposure and outcome in children receiving intravenous busulfan before hematologic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2009 Feb;15(2):231-41. doi: 10.1016/j.bbmt.2008.11.022.
- Nava T, Kassir N, Rezgui MA, Uppugunduri CRS, Huezo-Diaz Curtis P, Duval M, Theoret Y, Daudt LE, Litalien C, Ansari M, Krajinovic M, Bittencourt H. Incorporation of GSTA1 genetic variations into a population pharmacokinetic model for IV busulfan in paediatric hematopoietic stem cell transplantation. Br J Clin Pharmacol. 2018 Jul;84(7):1494-1504. doi: 10.1111/bcp.13566. Epub 2018 Apr 27.
- Dix SP, Wingard JR, Mullins RE, Jerkunica I, Davidson TG, Gilmore CE, York RC, Lin LS, Devine SM, Geller RB, Heffner LT, Hillyer CD, Holland HK, Winton EF, Saral R. Association of busulfan area under the curve with veno-occlusive disease following BMT. Bone Marrow Transplant. 1996 Feb;17(2):225-30.
- Palmer J, McCune JS, Perales MA, Marks D, Bubalo J, Mohty M, Wingard JR, Paci A, Hassan M, Bredeson C, Pidala J, Shah N, Shaughnessy P, Majhail N, Schriber J, Savani BN, Carpenter PA. Personalizing Busulfan-Based Conditioning: Considerations from the American Society for Blood and Marrow Transplantation Practice Guidelines Committee. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Nov;22(11):1915-1925. doi: 10.1016/j.bbmt.2016.07.013. Epub 2016 Jul 29.
- Bartelink IH, Lalmohamed A, van Reij EM, Dvorak CC, Savic RM, Zwaveling J, Bredius RG, Egberts AC, Bierings M, Kletzel M, Shaw PJ, Nath CE, Hempel G, Ansari M, Krajinovic M, Theoret Y, Duval M, Keizer RJ, Bittencourt H, Hassan M, Gungor T, Wynn RF, Veys P, Cuvelier GD, Marktel S, Chiesa R, Cowan MJ, Slatter MA, Stricherz MK, Jennissen C, Long-Boyle JR, Boelens JJ. Association of busulfan exposure with survival and toxicity after haemopoietic cell transplantation in children and young adults: a multicentre, retrospective cohort analysis. Lancet Haematol. 2016 Nov;3(11):e526-e536. doi: 10.1016/S2352-3026(16)30114-4. Epub 2016 Oct 13.
- Ansari M, Theoret Y, Rezgui MA, Peters C, Mezziani S, Desjean C, Vachon MF, Champagne MA, Duval M, Krajinovic M, Bittencourt H; Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant Group. Association between busulfan exposure and outcome in children receiving intravenous busulfan before hematopoietic stem cell transplantation. Ther Drug Monit. 2014 Feb;36(1):93-9. doi: 10.1097/FTD.0b013e3182a04fc7.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月1日
初级完成 (预期的)
2022年12月1日
研究完成 (预期的)
2023年6月1日
研究注册日期
首次提交
2021年3月3日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月5日
首次发布 (实际的)
2021年3月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月8日
最后验证
2021年3月1日
更多信息
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