Mål Busulfan-eksponering hos børn med HSCT i Kina

Formål At evaluere indflydelsesfaktorerne for BU-metabolisme hos børn og sammenhængen mellem BU-eksponering og post-transplantation kliniske resultater (effektivitet og sikkerhed) for at etablere det optimale BU-behandlingsvindue for myeloablativ konditionering i kinesisk pædiatri, tilvejebringe teoretisk grundlag og den nye strategi for BU individualiseret dosering, optimerer yderligere transplantationsbehandling og reducerer lægemiddelrelateret toksicitet.

Primært endepunkt. Hovedundersøgelsens endepunkter er hændelsesfri overlevelse (EFS) og samlet overlevelse (OS). EFS beregnes fra tidspunktet for transplantation og indtil død, tilbagefald af sygdom eller transplantatsvigt (defineret som ikke-engraftment eller afstødning), alt efter hvad der indtrådte først. OS er tiden mellem transplantation og død af enhver årsag. Alle overlevende patienter censureres på dagen for sidste kontakt. Opfølgningsvarighed er tiden fra transplantation til sidste vurdering for overlevende patienter eller død.

Sekundær Efterforskerne er også interesserede i transplantationsrelateret dødelighed (TRM), akut toksicitet og kronisk GvHD. TRM er defineret som død, der ikke er relateret til underliggende sygdom. Akut toksicitet er defineret som VOD (diagnosticeret i henhold til modificerede Seattle-kriterier), akut GvHD grad II-IV (diagnosticeret og klassificeret i henhold til Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) kriterier, oral mucositis (grad II-IV) og hæmoragisk blærebetændelse ( klasse II-IV). To af de mest almindeligt anvendte skalaer til oral mucositis er WHO og NCI-CTCAE skalaerne. Kronisk GvHD skal klassificeres som mild, moderat eller svær i henhold til National Institutes of Health (NIH) konsensuskriterier.