Target Busulfan-blootstelling bij kinderen met HSCT in China

Doelstellingen Het evalueren van de invloedsfactoren van BU-metabolisme bij kinderen en de correlatie tussen BU-blootstelling en klinische resultaten na transplantatie (werkzaamheid en veiligheid) om het optimale BU-behandelingsvenster vast te stellen voor myeloablatieve conditionering in de Chinese kindergeneeskunde, theoretische basis en de nieuwe strategie voor BU geïndividualiseerde dosering, de transplantatiebehandeling verder optimaliseren en geneesmiddelgerelateerde toxiciteit verminderen.

Primair eindpunt De belangrijkste eindpunten van het onderzoek zijn gebeurtenisvrije overleving (EFS) en totale overleving (OS). EFS wordt berekend vanaf het moment van transplantatie tot overlijden, recidief van ziekte of transplantaatfalen (gedefinieerd als niet-implantatie of afstoting), afhankelijk van wat zich het eerst voordeed. OS is de tijd tussen transplantatie en overlijden door welke oorzaak dan ook. Alle overlevende patiënten worden gecensureerd op de dag van het laatste contact. De duur van de follow-up is de tijd vanaf de transplantatie tot de laatste beoordeling voor overlevende patiënten of overlijden.

Secundair De onderzoekers zijn ook geïnteresseerd in transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM), acute toxiciteit en chronische GvHD. TRM wordt gedefinieerd als overlijden dat geen verband houdt met een onderliggende ziekte. Acute toxiciteiten worden gedefinieerd als VOD (gediagnosticeerd volgens gewijzigde criteria van Seattle), acute GvHD graad II-IV (gediagnosticeerd en ingedeeld volgens Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) criteria, orale mucositis (graad II-IV) en hemorragische cystitis ( klasse II-IV). Twee van de meest gebruikte schalen voor orale mucositis zijn de WHO- en NCI-CTCAE-schalen. Chronische GvHD moet worden beoordeeld als mild, matig of ernstig volgens de consensuscriteria van de National Institutes of Health (NIH).