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Cibler l'exposition au busulfan chez les enfants atteints de GCSH en Chine

8 mars 2021 mis à jour par: The First Affiliated Hospital of Soochow University

La fenêtre thérapeutique du busulfan chez les enfants ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques：Une étude multicentrique en Chine

Objectifs Évaluer la corrélation entre l'exposition à l'UB et les résultats cliniques post-transplantation (efficacité et sécurité) afin d'établir la fenêtre de traitement optimale de l'UB pour le conditionnement myéloablatif en pédiatrie chinoise, fournir une base théorique et la nouvelle stratégie de dosage individualisé de l'UB, optimiser davantage le traitement de la greffe et réduire la toxicité liée aux médicaments.

Population 500 participants de tout sexe âgés de 0,1 à 18 ans. Patients recevant le conditionnement myéloablatif à base d'UB avant la transplantation.

Critère principal d'évaluation Établir un modèle UB pop-PK et analyser l'association entre l'ASC de l'UB et la survie sans événement (EFS) ou la survie globale (OS) après transplantation en pédiatrie chinoise.

Secondaire Les chercheurs s'intéressent également à la mortalité liée à la transplantation (TRM), à la toxicité aiguë et à la GvHD chronique.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectifs Évaluer les facteurs d'influence du métabolisme de l'UB chez les enfants et la corrélation entre l'exposition à l'UB et les résultats cliniques post-transplantation (efficacité et sécurité) afin d'établir la fenêtre de traitement optimale de l'UB pour le conditionnement myéloablatif en pédiatrie chinoise, fournir les bases théoriques et la nouvelle stratégie de Dosage individualisé BU, optimiser davantage le traitement de transplantation et réduire la toxicité liée aux médicaments.

Critère principal Les principaux critères d'évaluation de l'étude sont la survie sans événement (EFS) et la survie globale (OS). L'EFS est calculée à partir du moment de la greffe jusqu'au décès, à la rechute de la maladie ou à l'échec du greffon (défini comme la non-prise de greffe ou le rejet), selon la première éventualité. La SG est le temps qui s'écoule entre la transplantation et le décès, quelle qu'en soit la cause. Tous les patients survivants sont censurés au jour du dernier contact. La durée du suivi est le temps écoulé entre la greffe et la dernière évaluation pour les patients survivants ou le décès.

Secondaire Les chercheurs s'intéressent également à la mortalité liée à la transplantation (TRM), à la toxicité aiguë et à la GvHD chronique. La TRM est définie comme un décès non lié à une maladie sous-jacente. Les toxicités aiguës sont définies comme la MVO (diagnostiquée selon les critères de Seattle modifiés), la GvHD aiguë de grade II-IV (diagnostiquée et graduée selon les critères du Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC), la mucosite buccale (grade II-IV) et la cystite hémorragique ( grade II-IV). Deux des échelles les plus couramment utilisées pour la mucosite buccale sont les échelles de l'OMS et du NCI-CTCAE. La GvHD chronique doit être classée comme légère, modérée ou sévère selon les critères consensuels des National Institutes of Health (NIH).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Chenrong Huang, PhD
  • Numéro de téléphone: 8651267972699 86-512-67972699
  • E-mail: chrishuangcr@163.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Xiaohuan Du, MS
  • Numéro de téléphone: 86-512-80692268
  • E-mail: dxhszet@163.com

Lieux d'étude

  • Chine
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Sous-enquêteur:
          • Hua Jiang, MD
        • Contact:
          • Chenrong Huang, PhD
          • Numéro de téléphone: 8651267972699 8651267972699
          • E-mail: chrishuangcr@163.com
        • Contact:
          • Xiaohuan Du, MS
          • Numéro de téléphone: 8651280692268 8651280692268
          • E-mail: dxhszet@163.com
        • Chercheur principal:
          • Liyan Miao, phD
        • Chercheur principal:
          • Shaoyan Hu, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Xiaowen Qian, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Yiping Zhu, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Maoquan Qin, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Sixi Liu, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Dao Wang, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

500 participants de tout sexe âgés de 0,1 à 18 ans. Patients recevant le conditionnement myéloablatif à base d'UB avant la transplantation.

La description

Critère d'intégration:

  1. Les sujets ou leurs tuteurs légaux signent volontairement le consentement éclairé et peuvent terminer l'étude conformément aux exigences du programme ;
  2. Aucune restriction d'âge ou de sexe;
  3. Patients atteints d'une maladie du sang confirmée par histopathologie ou cytologie ;
  4. Un régime à base d'UB sera adopté. Le schéma d'administration de l'UB était de quatre fois par jour (Q6h), en perfusion intraveineuse continue pendant 2 heures, 3 ou 4 jours d'affilée.

Critère d'exclusion:

  1. Patients ayant des difficultés à prélever du sang veineux (s'il y a une aiguille, antécédents sanguins);
  2. BU TDM n'a pas été réalisé pendant le traitement ;
  3. Sujets jugés inaptes à participer à l'essai par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
survie sans événement (EFS)
Délai: 2 ans après administration de busulfan
L'EFS est calculée à partir du moment de la greffe jusqu'au décès, à la rechute de la maladie ou à l'échec du greffon (défini comme la non-prise de greffe ou le rejet), selon la première éventualité.
2 ans après administration de busulfan
survie globale (SG)
Délai: 2 ans après administration de busulfan
La SG est le temps qui s'écoule entre la transplantation et le décès, quelle qu'en soit la cause.
2 ans après administration de busulfan

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
mortalité liée à la transplantation (TRM)
Délai: 2 ans après administration de busulfan
La TRM est définie comme un décès non lié à une maladie sous-jacente.
2 ans après administration de busulfan
toxicité aiguë
Délai: 2 ans après administration de busulfan
Les toxicités aiguës sont définies comme la MVO (diagnostiquée selon les critères de Seattle modifiés), la GvHD aiguë de grade II-IV (diagnostiquée et graduée selon les critères du Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC), la mucosite buccale (grade II-IV) et la cystite hémorragique (grade II-IV). Deux des échelles les plus couramment utilisées pour la mucosite buccale sont les échelles de l'OMS et du NCI-CTCAE.
2 ans après administration de busulfan
GvHD chronique
Délai: 2 ans après administration de busulfan
La GvHD chronique doit être classée comme légère, modérée ou sévère selon les critères consensuels des National Institutes of Health (NIH)
2 ans après administration de busulfan

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Collaborateurs

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
Children's Hospital of Fudan University
Fujian Medical University Union Hospital
Beijing Children's Hospital
Children's Hospital of Soochow University
West China Second University Hospital
Guangzhou Women and Children's Medical Center
Shenzhen Children's Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: liyan Miao, PhD, The First Affiliated Hospital of Soochow University
  • Chercheur principal: Shaoyan Hu, MD, Children's Hospital of Soochow University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2021

Première publication (Réel)

8 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2019-KY-BXA-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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