Exposição Alvo ao Busulfan em Crianças com HSCT na China

Objetivos Avaliar os fatores de influência do metabolismo de BU em crianças e a correlação entre a exposição de BU e os resultados clínicos pós-transplante (eficácia e segurança) para estabelecer a janela ideal de tratamento de BU para condicionamento mieloablativo em pediatria chinesa, fornecer base teórica e a nova estratégia para A dosagem individualizada de BU otimiza ainda mais o tratamento de transplante e reduz a toxicidade relacionada ao medicamento.

Endpoint primário Os principais endpoints do estudo são sobrevida livre de eventos (EFS) e sobrevida global (OS). O EFS é calculado a partir do momento do transplante até a morte, recidiva da doença ou falha do enxerto (definida como não enxerto ou rejeição), o que ocorrer primeiro. OS é o tempo entre o transplante e a morte por qualquer causa. Todos os pacientes sobreviventes são censurados no dia do último contato. A duração do seguimento é o tempo desde o transplante até a última avaliação para pacientes sobreviventes ou óbitos.

Secundário Os investigadores também estão interessados ​​em mortalidade relacionada ao transplante (TRM), toxicidade aguda e GvHD crônica. TRM é definido como morte não relacionada à doença subjacente. As toxicidades agudas são definidas como VOD (diagnosticada de acordo com os critérios modificados de Seattle), GvHD aguda grau II-IV (diagnosticada e classificada de acordo com os critérios Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC), mucosite oral (grau II-IV) e cistite hemorrágica ( grau II-IV). Duas das escalas mais comumente utilizadas para mucosite oral são as escalas da OMS e NCI-CTCAE. O GvHD crônico deve ser classificado como leve, moderado ou grave de acordo com os critérios de consenso do National Institutes of Health (NIH).