Mål Busulfan-eksponering hos barn med HSCT i Kina
Det terapeutiske vinduet til Busulfan hos barn med hemopoietisk stamcelletransplantasjon: En multisenterstudie i Kina
Mål Å evaluere korrelasjonen mellom BU-eksponering og post-transplantasjons kliniske resultater (effektivitet og sikkerhet) for å etablere det optimale BU-behandlingsvinduet for myeloablativ kondisjonering i kinesisk pediatri, gi teoretisk grunnlag og den nye strategien for BU individualisert dosering, ytterligere optimalisere transplantasjonsbehandling og redusere legemiddelrelatert toksisitet.
Befolkning 500 deltakere uansett kjønn mellom 0,1 og 18 år. Pasienter som får den BU-baserte myeloablative kondisjoneringen før transplantasjon.
Endepunkt primær Å etablere BU pop-PK-modell og analysere sammenhengen mellom BU AUC og hendelsesfri overlevelse (EFS) eller total overlevelse (OS) etter transplantasjon i kinesisk pediatri.
Sekundær Etterforskerne er også interessert i transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM), akutt toksisitet og kronisk GvHD.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Mål Å evaluere påvirkningsfaktorene for BU-metabolisme hos barn og korrelasjonen mellom BU-eksponering og post-transplantasjons kliniske resultater (effektivitet og sikkerhet) for å etablere det optimale BU-behandlingsvinduet for myeloablativ kondisjonering i kinesisk pediatri, gi teoretisk grunnlag og den nye strategien for BU individualisert dosering, optimaliserer ytterligere transplantasjonsbehandling og reduserer legemiddelrelatert toksisitet.
Primært endepunkt Hovedendepunktene i studien er hendelsesfri overlevelse (EFS) og total overlevelse (OS). EFS beregnes fra tidspunktet for transplantasjon til død, tilbakefall av sykdom eller transplantasjonssvikt (definert som ikke-engraftment eller avvisning), avhengig av hva som skjedde først. OS er tiden mellom transplantasjon og død uansett årsak. Alle overlevende pasienter blir sensurert på dagen for siste kontakt. Varighet av oppfølging er tiden fra transplantasjon til siste vurdering for overlevende pasienter eller død.
Sekundær Etterforskerne er også interessert i transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM), akutt toksisitet og kronisk GvHD. TRM er definert som død uten tilknytning til underliggende sykdom. Akutt toksisitet er definert som VOD (diagnostisert i henhold til modifiserte Seattle-kriterier), akutt GvHD grad II-IV (diagnostisert og gradert i henhold til Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) kriterier, oral mukositt (grad II-IV) og hemorragisk cystitt ( klasse II-IV). To av de mest brukte skalaene for oral mukositt er WHO og NCI-CTCAE skalaene. Kronisk GvHD bør graderes som mild, moderat eller alvorlig i henhold til National Institutes of Health (NIH) konsensuskriterier.
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Chenrong Huang, PhD
- Telefonnummer: 8651267972699 86-512-67972699
- E-post: chrishuangcr@163.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Xiaohuan Du, MS
- Telefonnummer: 86-512-80692268
- E-post: dxhszet@163.com
Studiesteder
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- Rekruttering
- the First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Underetterforsker:
- Hua Jiang, MD
-
Ta kontakt med:
- Chenrong Huang, PhD
- Telefonnummer: 8651267972699 8651267972699
- E-post: chrishuangcr@163.com
-
Ta kontakt med:
- Xiaohuan Du, MS
- Telefonnummer: 8651280692268 8651280692268
- E-post: dxhszet@163.com
-
Hovedetterforsker:
- Liyan Miao, phD
-
Hovedetterforsker:
- Shaoyan Hu, MD
-
Underetterforsker:
- Xiaowen Qian, MD
-
Underetterforsker:
- Yiping Zhu, MD
-
Underetterforsker:
- Maoquan Qin, MD
-
Underetterforsker:
- Sixi Liu, MD
-
Underetterforsker:
- Dao Wang, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersonene eller deres juridiske foresatte signerer frivillig det informerte samtykket, og kan fullføre studiet i samsvar med kravene til programmet;
- Ingen alders- eller kjønnsbegrensninger;
- Pasienter med blodsykdom bekreftet av histopatologi eller cytologi;
- BU-basert regime vil bli vedtatt. BU-administrasjonsregimet var fire ganger daglig (Q6h), kontinuerlig intravenøs infusjon i 2 timer, 3 eller 4 dager på rad.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med problemer med å ta blodprøver fra vener (hvis det er en nål, blodhistorie);
- BU TDM ble ikke utført under behandlingen;
- Forsøkspersoner som vurderes uegnet til å delta i løypa av etterforskeren.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
hendelsesfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: 2 år etter administrering av busulfan
|
EFS beregnes fra tidspunktet for transplantasjon til død, tilbakefall av sykdom eller transplantasjonssvikt (definert som ikke-engraftment eller avvisning), avhengig av hva som skjedde først.
|
2 år etter administrering av busulfan
|
|
total overlevelse (OS)
Tidsramme: 2 år etter administrering av busulfan
|
OS er tiden mellom transplantasjon og død uansett årsak.
|
2 år etter administrering av busulfan
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: 2 år etter administrering av busulfan
|
TRM er definert som død uten tilknytning til underliggende sykdom.
|
2 år etter administrering av busulfan
|
|
akutt forgiftning
Tidsramme: 2 år etter administrering av busulfan
|
Akutt toksisitet er definert som VOD (diagnostisert i henhold til modifiserte Seattle-kriterier), akutt GvHD grad II-IV (diagnostisert og gradert i henhold til Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) kriterier, oral mukositt (grad II-IV) og hemorragisk cystitt (grad II-IV).
To av de mest brukte skalaene for oral mukositt er WHO og NCI-CTCAE skalaene.
|
2 år etter administrering av busulfan
|
|
kronisk GvHD
Tidsramme: 2 år etter administrering av busulfan
|
Kronisk GvHD bør graderes som mild, moderat eller alvorlig i henhold til National Institutes of Health (NIH) konsensuskriterier
|
2 år etter administrering av busulfan
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: liyan Miao, PhD, the First Affiliated Hospital of Soochow University
- Hovedetterforsker: Shaoyan Hu, MD, Children's Hospital of Soochow University
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Bartelink IH, Bredius RG, Belitser SV, Suttorp MM, Bierings M, Knibbe CA, Egeler M, Lankester AC, Egberts AC, Zwaveling J, Boelens JJ. Association between busulfan exposure and outcome in children receiving intravenous busulfan before hematologic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2009 Feb;15(2):231-41. doi: 10.1016/j.bbmt.2008.11.022.
- Nava T, Kassir N, Rezgui MA, Uppugunduri CRS, Huezo-Diaz Curtis P, Duval M, Theoret Y, Daudt LE, Litalien C, Ansari M, Krajinovic M, Bittencourt H. Incorporation of GSTA1 genetic variations into a population pharmacokinetic model for IV busulfan in paediatric hematopoietic stem cell transplantation. Br J Clin Pharmacol. 2018 Jul;84(7):1494-1504. doi: 10.1111/bcp.13566. Epub 2018 Apr 27.
- Dix SP, Wingard JR, Mullins RE, Jerkunica I, Davidson TG, Gilmore CE, York RC, Lin LS, Devine SM, Geller RB, Heffner LT, Hillyer CD, Holland HK, Winton EF, Saral R. Association of busulfan area under the curve with veno-occlusive disease following BMT. Bone Marrow Transplant. 1996 Feb;17(2):225-30.
- Palmer J, McCune JS, Perales MA, Marks D, Bubalo J, Mohty M, Wingard JR, Paci A, Hassan M, Bredeson C, Pidala J, Shah N, Shaughnessy P, Majhail N, Schriber J, Savani BN, Carpenter PA. Personalizing Busulfan-Based Conditioning: Considerations from the American Society for Blood and Marrow Transplantation Practice Guidelines Committee. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Nov;22(11):1915-1925. doi: 10.1016/j.bbmt.2016.07.013. Epub 2016 Jul 29.
- Bartelink IH, Lalmohamed A, van Reij EM, Dvorak CC, Savic RM, Zwaveling J, Bredius RG, Egberts AC, Bierings M, Kletzel M, Shaw PJ, Nath CE, Hempel G, Ansari M, Krajinovic M, Theoret Y, Duval M, Keizer RJ, Bittencourt H, Hassan M, Gungor T, Wynn RF, Veys P, Cuvelier GD, Marktel S, Chiesa R, Cowan MJ, Slatter MA, Stricherz MK, Jennissen C, Long-Boyle JR, Boelens JJ. Association of busulfan exposure with survival and toxicity after haemopoietic cell transplantation in children and young adults: a multicentre, retrospective cohort analysis. Lancet Haematol. 2016 Nov;3(11):e526-e536. doi: 10.1016/S2352-3026(16)30114-4. Epub 2016 Oct 13.
- Ansari M, Theoret Y, Rezgui MA, Peters C, Mezziani S, Desjean C, Vachon MF, Champagne MA, Duval M, Krajinovic M, Bittencourt H; Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant Group. Association between busulfan exposure and outcome in children receiving intravenous busulfan before hematopoietic stem cell transplantation. Ther Drug Monit. 2014 Feb;36(1):93-9. doi: 10.1097/FTD.0b013e3182a04fc7.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2019-KY-BXA-01
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Busulfan
-
Hospital Israelita Albert EinsteinUkjentAkutt leukemi | Immunsvikt | Kronisk leukemi | Lymfoproliferativ sykdom | Myeloproliferativ sykdomBrasil
-
Institut Paoli-CalmettesAktiv, ikke rekrutterendeAkutt myeloid leukemi | Myelodysplastisk syndromFrankrike
-
Shanghai Public Health Clinical CenterR&D Kanglin BiotechUkjentHIV-infeksjoner | AIDSKina
-
Gruppo Italiano Trapianto di Midollo OsseoFullførtAkutt myeloid leukemi (AML)Italia, Israel
-
Duke UniversityNational Cancer Institute (NCI)FullførtSvulster i hjernen og sentralnervesystemetForente stater
-
Alberta Health servicesUkjentHematologisk malignitetCanada
-
Pediatric Brain Tumor ConsortiumNational Cancer Institute (NCI)FullførtSarkom | Lymfom | Leukemi | Svulster i hjernen og sentralnervesystemet | Metastatisk kreft | Retinoblastom | Kimcellesvulst i barndommenForente stater
-
Baylor Research InstituteGenzyme, a Sanofi CompanyFullførtLeukemi | Myelodysplastisk syndromForente stater
-
Institut Paoli-CalmettesHar ikke rekruttert ennåAkutt leukemi | Myeloproliferativ neoplasma | Mielodysplasisk syndrom
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineRekrutteringAkutt myeloid leukemi | Myelodysplastiske syndromerKina