Gezielte Busulfan-Exposition bei Kindern mit HSCT in China

Ziele: Bewertung der Einflussfaktoren des BU-Metabolismus bei Kindern und der Korrelation zwischen BU-Exposition und klinischen Ergebnissen nach der Transplantation (Wirksamkeit und Sicherheit), um das optimale BU-Behandlungsfenster für myeloablative Konditionierung in der chinesischen Pädiatrie festzulegen, Bereitstellung einer theoretischen Grundlage und der neuen Strategie dafür BU individualisierte Dosierung, optimierte die Transplantationsbehandlung weiter und reduzierte arzneimittelbedingte Toxizität.

Primärer Endpunkt Die Hauptendpunkte der Studie sind das ereignisfreie Überleben (EFS) und das Gesamtüberleben (OS). Das EFS wird vom Zeitpunkt der Transplantation bis zum Tod, Rückfall der Krankheit oder Transplantatversagen (definiert als Nichteinwachsen oder Abstoßung) berechnet, je nachdem, was zuerst eintrat. OS ist die Zeit zwischen Transplantation und Tod jeglicher Ursache. Alle überlebenden Patienten werden am Tag des letzten Kontakts zensiert. Die Dauer der Nachbeobachtung umfasst die Zeit von der Transplantation bis zur letzten Beurteilung überlebender Patienten oder des Todes.

Sekundär Die Forscher interessieren sich auch für transplantationsbedingte Mortalität (TRM), akute Toxizität und chronische GvHD. TRM ist definiert als Tod, der nicht mit der Grunderkrankung in Zusammenhang steht. Akute Toxizitäten werden definiert als VOD (diagnostiziert nach den modifizierten Seattle-Kriterien), akute GvHD Grad II–IV (diagnostiziert und eingestuft nach den Kriterien des Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC), orale Mukositis (Grad II–IV) und hämorrhagische Zystitis ( Klasse II-IV). Zwei der am häufigsten verwendeten Skalen für orale Mukositis sind die WHO- und NCI-CTCAE-Skalen. Chronische GvHD sollte gemäß den Konsenskriterien der National Institutes of Health (NIH) als leicht, mittelschwer oder schwer eingestuft werden.