Целевое воздействие бусульфана на детей с ТГСК в Китае

Цели. Оценить факторы влияния метаболизма ЯБ у детей и корреляцию между экспозицией ЯБ и клиническими результатами после трансплантации (эффективность и безопасность) для установления оптимального окна лечения ЯБ для миелоаблативного кондиционирования в китайской педиатрии, обеспечить теоретическую основу и новую стратегию для Индивидуальная дозировка BU, дальнейшая оптимизация лечения трансплантации и снижение токсичности, связанной с лекарствами.

Первичная конечная точка Основными конечными точками исследования являются бессобытийная выживаемость (EFS) и общая выживаемость (OS). БСВ рассчитывается с момента трансплантации до смерти, рецидива заболевания или отторжения трансплантата (определяемого как неприживление или отторжение), в зависимости от того, что произошло раньше. ОС - это время между трансплантацией и смертью от любой причины. Все выжившие пациенты подвергаются цензуре в день последнего контакта. Продолжительность наблюдения — это время от трансплантации до последней оценки выживших пациентов или смерти.

Вторичный. Исследователи также интересуются смертностью, связанной с трансплантацией (TRM), острой токсичностью и хронической РТПХ. TRM определяется как смерть, не связанная с основным заболеванием. Острая токсичность определяется как ВОБ (диагностируется в соответствии с модифицированными критериями Сиэтла), острая РТПХ II-IV степени (диагностируется и классифицируется в соответствии с критериями Международного консорциума острой РТПХ Mount Sinai (MAGIC), оральный мукозит (степень II-IV) и геморрагический цистит. II-IV степени). Двумя наиболее часто используемыми шкалами орального мукозита являются шкалы ВОЗ и NCI-CTCAE. Хроническую РТПХ следует классифицировать как легкую, умеренную или тяжелую в соответствии с согласованными критериями Национального института здравоохранения (NIH).