中国におけるHSCTの小児におけるブスルファン曝露を対象とする
2021年3月8日 更新者：The First Affiliated Hospital of Soochow University
造血幹細胞移植を受けた小児におけるブスルファンの治療効果の幅：中国での多施設研究
目的 中国の小児科における骨髄破壊的条件付けのための最適な BU 治療枠を確立するために、BU 曝露と移植後の臨床結果 (有効性と安全性) の相関関係を評価し、BU の個別投与量の理論的根拠と新しい戦略を提供し、移植治療をさらに最適化する。薬物関連の毒性を軽減します。
人口 0.1 歳から 18 歳までの性別を問わない 500 人の参加者。 移植前にBUベースの骨髄破壊的前処置を受けている患者。
主要エンドポイント BU Pop-PK モデルを確立し、中国の小児科における移植後の BU AUC と無イベント生存期間 (EFS) または全生存期間 (OS) との関連を分析する。
二次 研究者らは、移植関連死亡率 (TRM)、急性毒性、慢性 GvHD にも関心を持っています。
調査の概要
詳細な説明
目的 中国の小児科における骨髄破壊的前処置のための最適な BU 治療期間を確立するために、小児における BU 代謝の影響因子と BU 曝露と移植後の臨床結果 (有効性と安全性) の相関関係を評価し、理論的根拠と新しい戦略を提供する。 BU は個別に投与量を調整し、移植治療をさらに最適化し、薬物関連の毒性を軽減します。
主要エンドポイント 研究の主なエンドポイントは、無イベント生存期間 (EFS) と全生存期間 (OS) です。 EFSは、移植時から死亡、病気の再発、または移植片不全（非生着または拒絶として定義される）のいずれか最初に起こるまで計算されます。 OS は、移植から何らかの原因で死亡するまでの期間です。 生き残ったすべての患者は、最後の接触の日に検閲されます。 追跡調査の期間は、移植から生存患者または死亡の最後の評価までの期間です。
二次 研究者らは、移植関連死亡率 (TRM)、急性毒性、慢性 GvHD にも関心を持っています。 TRM は基礎疾患に関係のない死亡と定義されます。 急性毒性は、VOD (修正シアトル基準に従って診断)、急性 GvHD グレード II ～ IV (マウント サイナイ急性 GvHD 国際コンソーシアム (MAGIC) 基準に従って診断およびグレード付け)、口腔粘膜炎 (グレード II ～ IV) および出血性膀胱炎 (グレード II ～ IV)。 口腔粘膜炎に対して最も一般的に使用される 2 つのスケールは、WHO スケールと NCI-CTCAE スケールです。 慢性 GvHD は、国立衛生研究所 (NIH) のコンセンサス基準に従って、軽度、中等度、または重度に分類される必要があります。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
500
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Chenrong Huang, PhD
- 電話番号：8651267972699 86-512-67972699
- メール：chrishuangcr@163.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Xiaohuan Du, MS
- 電話番号：86-512-80692268
- メール：dxhszet@163.com
研究場所
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- 募集
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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副調査官：
- Hua Jiang, MD
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コンタクト：
- Chenrong Huang, PhD
- 電話番号：8651267972699 8651267972699
- メール：chrishuangcr@163.com
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コンタクト：
- Xiaohuan Du, MS
- 電話番号：8651280692268 8651280692268
- メール：dxhszet@163.com
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主任研究者：
- Liyan Miao, phD
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主任研究者：
- Shaoyan Hu, MD
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副調査官：
- Xiaowen Qian, MD
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副調査官：
- Yiping Zhu, MD
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副調査官：
- Maoquan Qin, MD
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副調査官：
- Sixi Liu, MD
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副調査官：
- Dao Wang, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
0.1 歳から 18 歳までの性別を問わない 500 人の参加者。
移植前にBUベースの骨髄破壊的前処置を受けている患者。
説明
包含基準:
- 被験者またはその法的保護者は自発的にインフォームドコンセントに署名し、プログラムの要件に従って研究を完了できます。
- 年齢や性別の制限はありません。
- 病理組織学または細胞学によって確認された血液疾患の患者。
- BUベースのレジメンが採用されます。 BU 投与レジメンは、1 日 4 回 (Q6h)、2 時間の連続静脈内注入、3 日または 4 日連続でした。
除外基準:
- 静脈採血が困難な患者（針がある場合、血液の履歴）。
- 治療中にBU TDMは実行されませんでした。
- 治験責任医師によりトレイル参加に不適当と判断された被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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イベントフリー生存 (EFS)
時間枠：ブスルファン投与2年後
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EFSは、移植時から死亡、病気の再発、または移植片不全（非生着または拒絶として定義される）のいずれか最初に起こるまで計算されます。
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ブスルファン投与2年後
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全生存期間 (OS)
時間枠：ブスルファン投与2年後
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OS は、移植から何らかの原因で死亡するまでの期間です。
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ブスルファン投与2年後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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移植関連死亡率（TRM）
時間枠：ブスルファン投与2年後
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TRM は基礎疾患に関係のない死亡と定義されます。
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ブスルファン投与2年後
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急性毒性
時間枠：ブスルファン投与2年後
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急性毒性は、VOD (修正シアトル基準に従って診断)、急性 GvHD グレード II ～ IV (マウント サイナイ急性 GvHD 国際コンソーシアム (MAGIC) 基準に従って診断およびグレード付け)、口腔粘膜炎 (グレード II ～ IV) および出血性膀胱炎として定義されます。 (グレード II ～ IV)。
口腔粘膜炎に対して最も一般的に使用される 2 つのスケールは、WHO スケールと NCI-CTCAE スケールです。
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ブスルファン投与2年後
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慢性GvHD
時間枠：ブスルファン投与2年後
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慢性GvHDは、国立衛生研究所（NIH）のコンセンサス基準に従って、軽度、中等度、または重度にグレード付けされる必要があります。
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ブスルファン投与2年後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：liyan Miao, PhD、The First Affiliated Hospital of Soochow University
- 主任研究者：Shaoyan Hu, MD、Children's Hospital of Soochow University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Bartelink IH, Bredius RG, Belitser SV, Suttorp MM, Bierings M, Knibbe CA, Egeler M, Lankester AC, Egberts AC, Zwaveling J, Boelens JJ. Association between busulfan exposure and outcome in children receiving intravenous busulfan before hematologic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2009 Feb;15(2):231-41. doi: 10.1016/j.bbmt.2008.11.022.
- Nava T, Kassir N, Rezgui MA, Uppugunduri CRS, Huezo-Diaz Curtis P, Duval M, Theoret Y, Daudt LE, Litalien C, Ansari M, Krajinovic M, Bittencourt H. Incorporation of GSTA1 genetic variations into a population pharmacokinetic model for IV busulfan in paediatric hematopoietic stem cell transplantation. Br J Clin Pharmacol. 2018 Jul;84(7):1494-1504. doi: 10.1111/bcp.13566. Epub 2018 Apr 27.
- Dix SP, Wingard JR, Mullins RE, Jerkunica I, Davidson TG, Gilmore CE, York RC, Lin LS, Devine SM, Geller RB, Heffner LT, Hillyer CD, Holland HK, Winton EF, Saral R. Association of busulfan area under the curve with veno-occlusive disease following BMT. Bone Marrow Transplant. 1996 Feb;17(2):225-30.
- Palmer J, McCune JS, Perales MA, Marks D, Bubalo J, Mohty M, Wingard JR, Paci A, Hassan M, Bredeson C, Pidala J, Shah N, Shaughnessy P, Majhail N, Schriber J, Savani BN, Carpenter PA. Personalizing Busulfan-Based Conditioning: Considerations from the American Society for Blood and Marrow Transplantation Practice Guidelines Committee. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Nov;22(11):1915-1925. doi: 10.1016/j.bbmt.2016.07.013. Epub 2016 Jul 29.
- Bartelink IH, Lalmohamed A, van Reij EM, Dvorak CC, Savic RM, Zwaveling J, Bredius RG, Egberts AC, Bierings M, Kletzel M, Shaw PJ, Nath CE, Hempel G, Ansari M, Krajinovic M, Theoret Y, Duval M, Keizer RJ, Bittencourt H, Hassan M, Gungor T, Wynn RF, Veys P, Cuvelier GD, Marktel S, Chiesa R, Cowan MJ, Slatter MA, Stricherz MK, Jennissen C, Long-Boyle JR, Boelens JJ. Association of busulfan exposure with survival and toxicity after haemopoietic cell transplantation in children and young adults: a multicentre, retrospective cohort analysis. Lancet Haematol. 2016 Nov;3(11):e526-e536. doi: 10.1016/S2352-3026(16)30114-4. Epub 2016 Oct 13.
- Ansari M, Theoret Y, Rezgui MA, Peters C, Mezziani S, Desjean C, Vachon MF, Champagne MA, Duval M, Krajinovic M, Bittencourt H; Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant Group. Association between busulfan exposure and outcome in children receiving intravenous busulfan before hematopoietic stem cell transplantation. Ther Drug Monit. 2014 Feb;36(1):93-9. doi: 10.1097/FTD.0b013e3182a04fc7.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月1日
一次修了 (予想される)
2022年12月1日
研究の完了 (予想される)
2023年6月1日
試験登録日
最初に提出
2021年3月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月5日
最初の投稿 (実際)
2021年3月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月8日
最終確認日
2021年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ブスルファンの臨床試験
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Peking University People's Hospital募集急性骨髄性白血病 (AML) | 再発/難治性急性骨髄性白血病 (AML) | 高リスクの急性骨髄性白血病（AML）中国
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