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Mirare all'esposizione al busulfano nei bambini con trapianto in Cina

8 marzo 2021 aggiornato da: The First Affiliated Hospital of Soochow University

La finestra terapeutica del busulfan nei bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche: uno studio multicentrico in Cina

Obiettivi Valutare la correlazione tra l'esposizione alla BU e i risultati clinici post-trapianto (efficacia e sicurezza) per stabilire la finestra di trattamento ottimale della BU per il condizionamento mieloablativo nella pediatria cinese, fornire le basi teoriche e la nuova strategia per il dosaggio individualizzato della BU, ottimizzare ulteriormente il trattamento del trapianto e ridurre la tossicità correlata al farmaco.

Popolazione 500 partecipanti di qualsiasi sesso di età compresa tra 0,1 e 18 anni. Pazienti che ricevono il condizionamento mieloablativo basato su BU prima del trapianto.

Endpoint primario Stabilire il modello BU pop-PK e analizzare l'associazione tra BU AUC e sopravvivenza libera da eventi (EFS) o sopravvivenza globale (OS) dopo trapianto in pediatria cinese.

Secondario Gli investigatori sono anche interessati alla mortalità correlata al trapianto (TRM), alla tossicità acuta e alla GvHD cronica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivi Valutare i fattori di influenza del metabolismo BU nei bambini e la correlazione tra esposizione BU e risultati clinici post-trapianto (efficacia e sicurezza) per stabilire la finestra ottimale di trattamento BU per il condizionamento mieloablativo nella pediatria cinese, fornire una base teorica e la nuova strategia per BU dosaggio personalizzato, ottimizzare ulteriormente il trattamento dei trapianti e ridurre la tossicità correlata al farmaco.

Endpoint primario Gli endpoint principali dello studio sono la sopravvivenza libera da eventi (EFS) e la sopravvivenza globale (OS). L'EFS viene calcolata dal momento del trapianto fino al decesso, alla ricaduta della malattia o al fallimento del trapianto (definito come mancato attecchimento o rigetto), a seconda di quale evento si sia verificato per primo. L'OS è il tempo che intercorre tra il trapianto e la morte per qualsiasi causa. Tutti i pazienti sopravvissuti vengono censurati il ​​giorno dell'ultimo contatto. La durata del follow-up è il tempo dal trapianto all'ultima valutazione per i pazienti sopravvissuti o alla morte.

Secondario Gli investigatori sono anche interessati alla mortalità correlata al trapianto (TRM), alla tossicità acuta e alla GvHD cronica. TRM è definito come morte non correlata alla malattia di base. Le tossicità acute sono definite come VOD (diagnosticata secondo i criteri di Seattle modificati), GvHD acuta di grado II-IV (diagnosticata e classificata secondo i criteri del Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC), mucosite orale (grado II-IV) e cistite emorragica ( grado II-IV). Due delle scale più comunemente utilizzate per la mucosite orale sono le scale OMS e NCI-CTCAE. La GvHD cronica deve essere classificata come lieve, moderata o grave secondo i criteri di consenso del National Institutes of Health (NIH).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Chenrong Huang, PhD
  • Numero di telefono: 8651267972699 86-512-67972699
  • Email: chrishuangcr@163.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Xiaohuan Du, MS
  • Numero di telefono: 86-512-80692268
  • Email: dxhszet@163.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • Reclutamento
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Sub-investigatore:
          • Hua Jiang, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Xiaohuan Du, MS
          • Numero di telefono: 8651280692268 8651280692268
          • Email: dxhszet@163.com
        • Investigatore principale:
          • Liyan Miao, phD
        • Investigatore principale:
          • Shaoyan Hu, MD
        • Sub-investigatore:
          • Xiaowen Qian, MD
        • Sub-investigatore:
          • Yiping Zhu, MD
        • Sub-investigatore:
          • Maoquan Qin, MD
        • Sub-investigatore:
          • Sixi Liu, MD
        • Sub-investigatore:
          • Dao Wang, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

500 partecipanti di qualsiasi sesso di età compresa tra 0,1 e 18 anni. Pazienti che ricevono il condizionamento mieloablativo basato su BU prima del trapianto.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I soggetti o i loro tutori legali firmano volontariamente il consenso informato e possono completare lo studio in conformità con i requisiti del programma;
  2. Nessuna limitazione di età o sesso;
  3. Pazienti con malattia del sangue confermata da istopatologia o citologia;
  4. Verrà adottato un regime basato su BU. Il regime di somministrazione della BU era quattro volte al giorno (Q6h), infusione endovenosa continua per 2 ore, 3 o 4 giorni consecutivi.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con difficoltà nel prelievo di sangue venoso (se c'è un ago, storia del sangue);
  2. BU TDM non è stato eseguito durante il trattamento;
  3. Soggetti che sono considerati non idonei a partecipare al percorso dall'investigatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: 2 anni dopo la somministrazione di busulfan
L'EFS viene calcolata dal momento del trapianto fino al decesso, alla ricaduta della malattia o al fallimento del trapianto (definito come mancato attecchimento o rigetto), a seconda di quale evento si sia verificato per primo.
2 anni dopo la somministrazione di busulfan
sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 2 anni dopo la somministrazione di busulfan
L'OS è il tempo che intercorre tra il trapianto e la morte per qualsiasi causa.
2 anni dopo la somministrazione di busulfan

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
mortalità correlata al trapianto (TRM)
Lasso di tempo: 2 anni dopo la somministrazione di busulfan
TRM è definito come morte non correlata alla malattia di base.
2 anni dopo la somministrazione di busulfan
tossicità acuta
Lasso di tempo: 2 anni dopo la somministrazione di busulfan
Le tossicità acute sono definite come VOD (diagnosticata secondo i criteri di Seattle modificati), GvHD acuta di grado II-IV (diagnosticata e classificata secondo i criteri del Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC), mucosite orale (grado II-IV) e cistite emorragica (grado II-IV). Due delle scale più comunemente utilizzate per la mucosite orale sono le scale OMS e NCI-CTCAE.
2 anni dopo la somministrazione di busulfan
GvHD cronica
Lasso di tempo: 2 anni dopo la somministrazione di busulfan
La GvHD cronica deve essere classificata come lieve, moderata o grave secondo i criteri di consenso del National Institutes of Health (NIH)
2 anni dopo la somministrazione di busulfan

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Collaboratori

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
Children's Hospital of Fudan University
Fujian Medical University Union Hospital
Beijing Children's Hospital
Children's Hospital of Soochow University
West China Second University Hospital
Guangzhou Women and Children's Medical Center
Shenzhen Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: liyan Miao, PhD, the First Affiliated Hospital of Soochow University
  • Investigatore principale: Shaoyan Hu, MD, Children's Hospital of Soochow University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019-KY-BXA-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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