Célzott buszulfán expozíció HSCT-vel rendelkező gyermekeknél Kínában

Célok A BU-anyagcsere befolyásoló tényezőinek értékelése gyermekeknél, valamint a BU-expozíció és a transzplantáció utáni klinikai eredmények (hatékonyság és biztonságosság) közötti összefüggés értékelése, hogy meghatározzuk az optimális BU-kezelési ablakot a myeloablatív kondicionáláshoz kínai gyermekgyógyászatban, elméleti alapot és új stratégiát adjunk BU személyre szabott adagolás, tovább optimalizálja a transzplantációs kezelést és csökkenti a gyógyszerrel kapcsolatos toxicitást.

Elsődleges végpont A vizsgálat fő végpontjai az eseménymentes túlélés (EFS) és a teljes túlélés (OS). Az EFS-t a transzplantációtól számítják a halálig, a betegség visszaeséséig vagy a graft elégtelenségéig (nem beültetés vagy kilökődés), attól függően, hogy melyik következett be előbb. Az OS a transzplantáció és bármilyen okból bekövetkezett halál közötti idő. Minden túlélő beteget az utolsó kapcsolatfelvétel napján cenzúráznak. A nyomon követés időtartama a transzplantációtól a túlélő betegek vagy a halálesetek utolsó vizsgálatáig eltelt idő.

Másodlagos A kutatókat a transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM), az akut toxicitás és a krónikus GvHD is érdekli. A TRM olyan halálesetként definiálható, amely nincs összefüggésben az alapbetegséggel. Az akut toxicitás meghatározása: VOD (módosított seattle-i kritériumok szerint diagnosztizálva), akut GvHD II-IV. fokozat (a Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) kritériumai szerint diagnosztizálva és osztályozva), szájnyálkahártya-gyulladás (II-IV. fokozat) és vérzéses cystitis. évfolyam II-IV). A szájnyálkahártya-gyulladás kezelésére leggyakrabban használt két skála a WHO és az NCI-CTCAE skála. A krónikus GvHD-t enyhe, közepes vagy súlyos kategóriába kell sorolni a National Institutes of Health (NIH) konszenzuskritériumai szerint.