Tavoite busulfaanialtistus lapsilla, joilla on HSCT Kiinassa
Busulfaanin terapeuttinen ikkuna lapsilla, joilla on hemopoieettinen kantasolusiirto: monikeskustutkimus Kiinassa
Tavoitteet Arvioida BU-altistuksen ja transplantaation jälkeisten kliinisten tulosten (teho ja turvallisuus) välistä korrelaatiota optimaalisen BU-hoitoikkunan määrittämiseksi myeloablatiiviseen kuntoutukseen kiinalaisessa pediatriassa, tarjota teoreettinen perusta ja uusi strategia BU:n yksilölliselle annostukselle, optimoida edelleen elinsiirtohoitoa ja vähentää lääkkeisiin liittyvää toksisuutta.
Väkiluku 500 osallistujaa mitä tahansa sukupuolta, iältään 0,1-18 vuotta. Potilaat, jotka saavat BU-pohjaista myeloablatiivista hoitoa ennen elinsiirtoa.
Päätepiste ensisijainen BU pop-PK -mallin määrittäminen ja BU AUC:n ja tapahtumattoman eloonjäämisen (EFS) tai kokonaiseloonjäämisen (OS) välisen yhteyden analysointi kiinalaisessa pediatriassa.
Toissijainen Tutkijat ovat myös kiinnostuneita transplantaatioon liittyvästä kuolleisuudesta (TRM), akuutista toksisuudesta ja kroonisesta GvHD:stä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tavoitteet Arvioida lasten BU-aineenvaihdunnan vaikuttavia tekijöitä ja korrelaatiota BU-altistuksen ja transplantaation jälkeisten kliinisten tulosten välillä (teho ja turvallisuus) optimaalisen BU-hoitoikkunan luomiseksi myeloablatiiviseen ehdolliseen hoitoon kiinalaisessa pediatriassa, tarjota teoreettinen perusta ja uusi strategia BU yksilöllinen annostus, optimointi edelleen elinsiirtohoitoa ja vähentää lääkkeisiin liittyvää toksisuutta.
Päätetapahtuma ensisijainen Tutkimuksen pääpäätetapahtumat ovat tapahtumaton eloonjääminen (EFS) ja kokonaiseloonjääminen (OS). EFS lasketaan siirrosta kuolemaan, taudin uusiutumiseen tai siirteen vajaatoimintaan (määritelty siirrännäisen epäonnistumiseen tai hylkimisreaktioon), sen mukaan, kumpi tapahtui ensin. OS on aika elinsiirron ja mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman välillä. Kaikki eloonjääneet potilaat sensuroidaan viimeisen yhteydenottopäivänä. Seurannan kesto on aika elinsiirrosta viimeiseen eloonjääneiden potilaiden tai kuoleman arviointiin.
Toissijainen Tutkijat ovat myös kiinnostuneita transplantaatioon liittyvästä kuolleisuudesta (TRM), akuutista toksisuudesta ja kroonisesta GvHD:stä. TRM määritellään kuolemaksi, joka ei liity perussairauteen. Akuutit myrkyllisyydet määritellään VOD:ksi (diagnosoitu muunnettujen Seattlen kriteerien mukaan), akuutti GvHD-aste II-IV (diagnoosoitu ja luokiteltu Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) -kriteerien mukaan), suun mukosiitti (aste II-IV) ja verenvuotokystiitti ( luokka II-IV). Kaksi yleisimmin käytetyistä asteikoista suun mukosiitin hoitoon ovat WHO- ja NCI-CTCAE-asteikko. Krooninen GvHD tulee luokitella lieväksi, kohtalaiseksi tai vaikeaksi National Institutes of Healthin (NIH) konsensuskriteerien mukaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Chenrong Huang, PhD
- Puhelinnumero: 8651267972699 86-512-67972699
- Sähköposti: chrishuangcr@163.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Xiaohuan Du, MS
- Puhelinnumero: 86-512-80692268
- Sähköposti: dxhszet@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
- Rekrytointi
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Alatutkija:
- Hua Jiang, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Chenrong Huang, PhD
- Puhelinnumero: 8651267972699 8651267972699
- Sähköposti: chrishuangcr@163.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Xiaohuan Du, MS
- Puhelinnumero: 8651280692268 8651280692268
- Sähköposti: dxhszet@163.com
-
Päätutkija:
- Liyan Miao, phD
-
Päätutkija:
- Shaoyan Hu, MD
-
Alatutkija:
- Xiaowen Qian, MD
-
Alatutkija:
- Yiping Zhu, MD
-
Alatutkija:
- Maoquan Qin, MD
-
Alatutkija:
- Sixi Liu, MD
-
Alatutkija:
- Dao Wang, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavat tai heidän lailliset huoltajansa allekirjoittavat vapaaehtoisesti tietoisen suostumuksen ja voivat suorittaa tutkimuksen ohjelman vaatimusten mukaisesti;
- Ei ikä- tai sukupuolirajoituksia;
- Potilaat, joilla on histopatologialla tai sytologialla vahvistettu verisairauksia;
- BU-pohjainen hoito otetaan käyttöön. BU-annosteluohjelma oli neljä kertaa päivässä (Q6h), jatkuva suonensisäinen infuusio 2 tunnin ajan, 3 tai 4 päivää peräkkäin.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on vaikeuksia laskimoverinäytteen ottamisessa (jos on neula, verihistoria);
- BU TDM:ää ei suoritettu hoidon aikana;
- Koehenkilöt, jotka tutkija katsoo kelpaamattomiksi osallistumaan polkuun.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: 2 vuotta busulfaanin annon jälkeen
|
EFS lasketaan siirrosta kuolemaan, taudin uusiutumiseen tai siirteen vajaatoimintaan (määritelty siirrännäisen epäonnistumiseen tai hylkimisreaktioon), sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.
|
2 vuotta busulfaanin annon jälkeen
|
|
kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: 2 vuotta busulfaanin annon jälkeen
|
OS on aika elinsiirron ja mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman välillä.
|
2 vuotta busulfaanin annon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
siirtoon liittyvä kuolleisuus (TRM)
Aikaikkuna: 2 vuotta busulfaanin annon jälkeen
|
TRM määritellään kuolemaksi, joka ei liity perussairauteen.
|
2 vuotta busulfaanin annon jälkeen
|
|
akuutti myrkyllisyys
Aikaikkuna: 2 vuotta busulfaanin annon jälkeen
|
Akuutit myrkyllisyydet määritellään VOD:ksi (diagnoosoitu muunnettujen Seattlen kriteerien mukaan), akuutti GvHD-aste II-IV (diagnoosoitu ja luokiteltu Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) -kriteerien mukaan), suun mukosiitti (aste II-IV) ja verenvuotokystiitti (luokka II-IV).
Kaksi yleisimmin käytetyistä asteikoista suun mukosiitin hoitoon ovat WHO- ja NCI-CTCAE-asteikko.
|
2 vuotta busulfaanin annon jälkeen
|
|
krooninen GvHD
Aikaikkuna: 2 vuotta busulfaanin annon jälkeen
|
Krooninen GvHD tulee luokitella lieväksi, kohtalaiseksi tai vaikeaksi National Institutes of Healthin (NIH) konsensuskriteerien mukaan
|
2 vuotta busulfaanin annon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: liyan Miao, PhD, The First Affiliated Hospital of Soochow University
- Päätutkija: Shaoyan Hu, MD, Children's Hospital of Soochow University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Bartelink IH, Bredius RG, Belitser SV, Suttorp MM, Bierings M, Knibbe CA, Egeler M, Lankester AC, Egberts AC, Zwaveling J, Boelens JJ. Association between busulfan exposure and outcome in children receiving intravenous busulfan before hematologic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2009 Feb;15(2):231-41. doi: 10.1016/j.bbmt.2008.11.022.
- Nava T, Kassir N, Rezgui MA, Uppugunduri CRS, Huezo-Diaz Curtis P, Duval M, Theoret Y, Daudt LE, Litalien C, Ansari M, Krajinovic M, Bittencourt H. Incorporation of GSTA1 genetic variations into a population pharmacokinetic model for IV busulfan in paediatric hematopoietic stem cell transplantation. Br J Clin Pharmacol. 2018 Jul;84(7):1494-1504. doi: 10.1111/bcp.13566. Epub 2018 Apr 27.
- Dix SP, Wingard JR, Mullins RE, Jerkunica I, Davidson TG, Gilmore CE, York RC, Lin LS, Devine SM, Geller RB, Heffner LT, Hillyer CD, Holland HK, Winton EF, Saral R. Association of busulfan area under the curve with veno-occlusive disease following BMT. Bone Marrow Transplant. 1996 Feb;17(2):225-30.
- Palmer J, McCune JS, Perales MA, Marks D, Bubalo J, Mohty M, Wingard JR, Paci A, Hassan M, Bredeson C, Pidala J, Shah N, Shaughnessy P, Majhail N, Schriber J, Savani BN, Carpenter PA. Personalizing Busulfan-Based Conditioning: Considerations from the American Society for Blood and Marrow Transplantation Practice Guidelines Committee. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Nov;22(11):1915-1925. doi: 10.1016/j.bbmt.2016.07.013. Epub 2016 Jul 29.
- Bartelink IH, Lalmohamed A, van Reij EM, Dvorak CC, Savic RM, Zwaveling J, Bredius RG, Egberts AC, Bierings M, Kletzel M, Shaw PJ, Nath CE, Hempel G, Ansari M, Krajinovic M, Theoret Y, Duval M, Keizer RJ, Bittencourt H, Hassan M, Gungor T, Wynn RF, Veys P, Cuvelier GD, Marktel S, Chiesa R, Cowan MJ, Slatter MA, Stricherz MK, Jennissen C, Long-Boyle JR, Boelens JJ. Association of busulfan exposure with survival and toxicity after haemopoietic cell transplantation in children and young adults: a multicentre, retrospective cohort analysis. Lancet Haematol. 2016 Nov;3(11):e526-e536. doi: 10.1016/S2352-3026(16)30114-4. Epub 2016 Oct 13.
- Ansari M, Theoret Y, Rezgui MA, Peters C, Mezziani S, Desjean C, Vachon MF, Champagne MA, Duval M, Krajinovic M, Bittencourt H; Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant Group. Association between busulfan exposure and outcome in children receiving intravenous busulfan before hematopoietic stem cell transplantation. Ther Drug Monit. 2014 Feb;36(1):93-9. doi: 10.1097/FTD.0b013e3182a04fc7.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019-KY-BXA-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .