BBP-418 在 LGMD2I 患者中的研究
2026年7月17日 更新者：ML Bio Solutions, Inc.
BBP-418 在 2I 型肢带肌营养不良症患者中的开放标签 2 期研究 (MLB-01-003)
BBP-418正在开发用于治疗2I型肢带型肌营养不良症（LGMD2I）患者。
这是一项开放标签研究，旨在确定 BBP-418 递增剂量水平在治疗目前尚无批准疗法的门诊和非门诊 LGMD2I 患者中的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签研究，对象是 LGMD2I（也称为 LGMD R9）的门诊和非门诊受试者，之前曾参加自然历史研究 MLB-01-001。
这是一项确定 BBP-418 在这些受试者中递增剂量水平的安全性和耐受性的研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、美国、23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 55年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 体重>30公斤
- 具有 LGMD2I 的基因确诊诊断并受到临床影响（定义为在肢带模式或远端肢体的床旁评估中表现出临床弱点）
- 能够在 ≤ 12 秒内独立完成 10 米步行测试（“中度疾病”）或患有“严重疾病”/不能走动（定义为无法在 >12 秒内独立完成 10 米步行）
- 从同意时到最后一次给药后 12 周愿意使用适当的避孕方法
- 之前参加过自然历史研究 MLB-01-001
排除标准：
有临床意义的伴随疾病的证据，包括：
- 任何可能影响口服给药后吸收的胃肠道疾病史，包括手术史
- 除与 LGMD2I 相关的疾病外，任何显着的伴随疾病，包括心脏、肺、肾、肝或内分泌疾病
- 除 LGMD2I 之外的任何需要处方药治疗的病症（在与 PI 协商后，可以允许使用针对常见和轻度伴随病症的药物）
- 任何其他实验室、生命体征、心电图异常或临床病史或研究者认为可能不利地改变研究参与的风险-收益、混淆研究结果或干扰研究实施或依从性的发现
- 如果怀孕和/或母乳喂养或计划在研究治疗的最后一剂后 12 周内在预计的研究持续时间内怀孕。
- 同意前 2 年内有药物滥用史，包括酗酒
- 第 1 天后 60 天内使用核糖或其他含糖醇的补充剂
- 第 1 天后 60 天内使用皮质类固醇
- 存在血小板紊乱、出血性疾病或其他肌肉活检禁忌症
- 在第 1 天之前的 60 天内积极使用实验疗法或设备，或者正在使用实验疗法或设备。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1
受试者将接受 6 克 BBP-418，每天一次 x 90 天，然后每天两次（BID，至少间隔 8 小时）BBP-418 每天两次，每次 12 克，直至研究完成。
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BBP-418正在开发用于治疗目前尚无批准疗法的2I型肢带型肌营养不良症（LGMD2I）患者。
它通过向突变酶提供过量底物从而促进肌肉 α-dystroglycan 的糖基化，从源头上靶向分子缺陷。
BBP-418 药品将采用小袋包装，并装在纸箱中供临床和家庭使用。
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实验性的：队列 2
受试者每天两次（BID，至少间隔 8 小时）x 90 天接受 6 克 BBP-418，然后每天接受 12 克 BBP-418，直到研究完成。
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BBP-418正在开发用于治疗目前尚无批准疗法的2I型肢带型肌营养不良症（LGMD2I）患者。
它通过向突变酶提供过量底物从而促进肌肉 α-dystroglycan 的糖基化，从源头上靶向分子缺陷。
BBP-418 药品将采用小袋包装，并装在纸箱中供临床和家庭使用。
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实验性的：队列 3
受试者将每天两次（BID，至少间隔 8 小时）x 90 天接受 12 克 BBP-418，然后每天接受 12 克 BBP-418，直到研究完成。
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BBP-418正在开发用于治疗目前尚无批准疗法的2I型肢带型肌营养不良症（LGMD2I）患者。
它通过向突变酶提供过量底物从而促进肌肉 α-dystroglycan 的糖基化，从源头上靶向分子缺陷。
BBP-418 药品将采用小袋包装，并装在纸箱中供临床和家庭使用。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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导致剂量减少或停药的治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率
大体时间：60个月
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60个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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通过评估最大浓度 (Cmax) 评估 BBP-418 的药代动力学特征
大体时间：24个月
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24个月
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通过评估 alpha dystroglycan (α-DG) N 末端片段水平的变化来改变药效学参数
大体时间：24个月
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24个月
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通过评估胫骨前肌的肌肉活检改变药效学参数
大体时间：24个月
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24个月
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通过评估曲线下面积 (AUC) 的 BBP-418 药代动力学特征
大体时间：24个月
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Amy Harper, MD、Virginia Commonwealth University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月18日
初级完成 (估计的)
2026年11月1日
研究完成 (估计的)
2026年11月1日
研究注册日期
首次提交
2021年1月25日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月14日
首次发布 (实际的)
2021年3月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月17日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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