Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BBP-418 vizsgálata LGMD2I-ben szenvedő betegeknél

2024. április 18. frissítette: ML Bio Solutions, Inc.

Nyílt 2. fázisú vizsgálat a BBP-418-ról 2I típusú végtagöv izomdisztrófiában szenvedő betegeknél (MLB-01-003)

A BBP-418-at 2I típusú végtag-öv izomdisztrófiában (LGMD2I) szenvedő betegek kezelésére fejlesztették ki. Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat a BBP-418 növekvő dózisszintjei biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására olyan LGMD2I-betegek kezelésében, amelyekre jelenleg nem létezik jóváhagyott terápia.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat LGMD2I-ben (más néven LGMD R9-ben) szenvedő, ambuláns és nem ambuláns alanyokon, akik korábban az MLB-01-001 természetrajzi vizsgálatban vettek részt. Ez a tanulmány a BBP-418 növekvő dózisszintjének biztonságosságát és tolerálhatóságát határozza meg ezeknél az alanyoknál.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Testsúlya >30 kg
  • Genetikailag megerősített LGMD2I-diagnózissal rendelkezik, és klinikailag érintett (a definíció szerint klinikai gyengeséget mutat az ágy melletti értékelés során akár végtag-öv mintázatban, akár disztális végtagban)
  • Képesek a 10 méteres gyaloglás tesztjét ≤ 12 másodperc alatt elvégezni segítség nélkül ("közepes fokú betegség"), vagy "súlyos betegségben"/nem járóképesek, ami azt jelenti, hogy nem képesek a 10 méteres gyaloglást segítség nélkül megtenni több mint 12 másodperc alatt.
  • Hajlandó megfelelő fogamzásgátlási módszert alkalmazni a beleegyezéstől az utolsó adag utáni 12 hétig
  • Korábbi beiratkozás az MLB-01-001 Természettudományi Tanulmányba

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős egyidejű betegségek bizonyítékai, beleértve:

    • Bármilyen emésztőrendszeri betegség anamnézisében, beleértve a műtéteket is, amelyek befolyásolhatják a felszívódást orális alkalmazás után
    • Bármilyen jelentős egyidejű egészségügyi állapot, beleértve a szív-, tüdő-, vese-, máj- vagy endokrin betegségeket, kivéve az LGMD2I-vel kapcsolatos
    • Bármilyen, az LGMD2I-től eltérő állapot, amely vényköteles gyógyszeres kezelést igényel (a gyakori és enyhe egyidejű állapotok kezelésére a PI-vel folytatott konzultációt követően engedélyezett)
    • Bármilyen egyéb laboratóriumi, életjel, EKG-eltérés vagy klinikai anamnézis vagy olyan megállapítás, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg kedvezőtlenül megváltoztatja a vizsgálatban való részvétel kockázat-haszon arányát, megzavarja a vizsgálati eredményeket, vagy zavarja a vizsgálat lefolytatását vagy megfelelését.
  • Ha terhes és/vagy szoptat, vagy gyermek fogantatását tervezi a vizsgálat tervezett időtartamán belül a vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 12 hétig.
  • A kábítószerrel való visszaélés története, beleértve az alkoholizmust is a beleegyezés előtt 2 éven belül
  • Ribóz vagy más cukor-alkohol tartalmú étrend-kiegészítő használata az 1. napot követő 60 napon belül
  • Kortikoszteroid alkalmazása az 1. napot követő 60 napon belül
  • Vérlemezke-rendellenesség, vérzési rendellenesség vagy más izombiopszia ellenjavallata
  • Aktívan kísérleti terápián vagy eszközön, vagy kísérleti terápián vagy eszközön volt az 1. napot megelőző 60 napon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
Az alanyok 6 gramm BBP-418-at kapnak naponta egyszer 90 napon keresztül, majd naponta kétszer 12 grammot (BID, legalább 8 órás időközzel) BBP-418-at a vizsgálat befejezéséig.
Drog: BBP-418
A BBP-418-at 2I-es típusú végtag-öv izomdisztrófiában (LGMD2I) szenvedő betegek kezelésére fejlesztik, amelyekre jelenleg nincs jóváhagyott terápia. Célja a molekuláris hiba a forrásnál azáltal, hogy felesleges szubsztrátot juttat a mutáns enzimhez, így fokozza az izom α-disztroglikán glikozilációját. A BBP-418 gyógyszerkészítményt tasakokba csomagolják és kartondobozban szállítják a klinikán és otthoni használatra.
Kísérleti: 2. kohorsz
Az alanyok naponta kétszer 6 gramm BBP-418-at kapnak (BID, legalább 8 órás időközzel) x 90 napig, majd naponta kétszer 12 gramm BBP-418-at a vizsgálat befejezéséig.
Drog: BBP-418
A BBP-418-at 2I-es típusú végtag-öv izomdisztrófiában (LGMD2I) szenvedő betegek kezelésére fejlesztik, amelyekre jelenleg nincs jóváhagyott terápia. Célja a molekuláris hiba a forrásnál azáltal, hogy felesleges szubsztrátot juttat a mutáns enzimhez, így fokozza az izom α-disztroglikán glikozilációját. A BBP-418 gyógyszerkészítményt tasakokba csomagolják és kartondobozban szállítják a klinikán és otthoni használatra.
Kísérleti: 3. kohorsz
Az alanyok naponta kétszer 12 gramm BBP-418-at kapnak (BID, legalább 8 órás időközzel) x 90 napig, majd napi kétszer 12 gramm BBP-418-at a vizsgálat befejezéséig.
Drog: BBP-418
A BBP-418-at 2I-es típusú végtag-öv izomdisztrófiában (LGMD2I) szenvedő betegek kezelésére fejlesztik, amelyekre jelenleg nincs jóváhagyott terápia. Célja a molekuláris hiba a forrásnál azáltal, hogy felesleges szubsztrátot juttat a mutáns enzimhez, így fokozza az izom α-disztroglikán glikozilációját. A BBP-418 gyógyszerkészítményt tasakokba csomagolják és kartondobozban szállítják a klinikán és otthoni használatra.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása, amelyek a dózis csökkentéséhez vagy a kezelés abbahagyásához vezetnek
Időkeret: 60 hónap
60 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A BBP-418 farmakokinetikai profilja a maximális koncentráció (Cmax) értékelésével
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A farmakodinámiás paraméterek változása az alfa-disztroglikán (α-DG) N-terminális fragmensének szintjében bekövetkezett változások értékelésével
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A farmakodinámiás paraméterek változása a tibialis anterior izombiopsziájának értékelésével
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A BBP-418 farmakokinetikai profilja a görbe alatti terület (AUC) értékelésével
Időkeret: 24 hónap
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ML Bio Solutions, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 18.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 14.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MLB-01-003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a LGMD2I

Klinikai vizsgálatok a BBP-418

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Argentina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel