A BBP-418 vizsgálata LGMD2I-ben szenvedő betegeknél
2026. július 17. frissítette: ML Bio Solutions, Inc.
Nyílt 2. fázisú vizsgálat a BBP-418-ról 2I típusú végtagöv izomdisztrófiában szenvedő betegeknél (MLB-01-003)
A BBP-418-at 2I típusú végtag-öv izomdisztrófiában (LGMD2I) szenvedő betegek kezelésére fejlesztették ki.
Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat a BBP-418 növekvő dózisszintjei biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására olyan LGMD2I-betegek kezelésében, amelyekre jelenleg nem létezik jóváhagyott terápia.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat LGMD2I-ben (más néven LGMD R9-ben) szenvedő, ambuláns és nem ambuláns alanyokon, akik korábban az MLB-01-001 természetrajzi vizsgálatban vettek részt.
Ez a tanulmány a BBP-418 növekvő dózisszintjének biztonságosságát és tolerálhatóságát határozza meg ezeknél az alanyoknál.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
14
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Testsúlya >30 kg
- Genetikailag megerősített LGMD2I-diagnózissal rendelkezik, és klinikailag érintett (a definíció szerint klinikai gyengeséget mutat az ágy melletti értékelés során akár végtag-öv mintázatban, akár disztális végtagban)
- Képesek a 10 méteres gyaloglás tesztjét ≤ 12 másodperc alatt elvégezni segítség nélkül ("közepes fokú betegség"), vagy "súlyos betegségben"/nem járóképesek, ami azt jelenti, hogy nem képesek a 10 méteres gyaloglást segítség nélkül megtenni több mint 12 másodperc alatt.
- Hajlandó megfelelő fogamzásgátlási módszert alkalmazni a beleegyezéstől az utolsó adag utáni 12 hétig
- Korábbi beiratkozás az MLB-01-001 Természettudományi Tanulmányba
Kizárási kritériumok:
Klinikailag jelentős egyidejű betegségek bizonyítékai, beleértve:
- Bármilyen emésztőrendszeri betegség anamnézisében, beleértve a műtéteket is, amelyek befolyásolhatják a felszívódást orális alkalmazás után
- Bármilyen jelentős egyidejű egészségügyi állapot, beleértve a szív-, tüdő-, vese-, máj- vagy endokrin betegségeket, kivéve az LGMD2I-vel kapcsolatos
- Bármilyen, az LGMD2I-től eltérő állapot, amely vényköteles gyógyszeres kezelést igényel (a gyakori és enyhe egyidejű állapotok kezelésére a PI-vel folytatott konzultációt követően engedélyezett)
- Bármilyen egyéb laboratóriumi, életjel, EKG-eltérés vagy klinikai anamnézis vagy olyan megállapítás, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg kedvezőtlenül megváltoztatja a vizsgálatban való részvétel kockázat-haszon arányát, megzavarja a vizsgálati eredményeket, vagy zavarja a vizsgálat lefolytatását vagy megfelelését.
- Ha terhes és/vagy szoptat, vagy gyermek fogantatását tervezi a vizsgálat tervezett időtartamán belül a vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 12 hétig.
- A kábítószerrel való visszaélés története, beleértve az alkoholizmust is a beleegyezés előtt 2 éven belül
- Ribóz vagy más cukor-alkohol tartalmú étrend-kiegészítő használata az 1. napot követő 60 napon belül
- Kortikoszteroid alkalmazása az 1. napot követő 60 napon belül
- Vérlemezke-rendellenesség, vérzési rendellenesség vagy más izombiopszia ellenjavallata
- Aktívan kísérleti terápián vagy eszközön, vagy kísérleti terápián vagy eszközön volt az 1. napot megelőző 60 napon belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz
Az alanyok 6 gramm BBP-418-at kapnak naponta egyszer 90 napon keresztül, majd naponta kétszer 12 grammot (BID, legalább 8 órás időközzel) BBP-418-at a vizsgálat befejezéséig.
|
A BBP-418-at 2I-es típusú végtag-öv izomdisztrófiában (LGMD2I) szenvedő betegek kezelésére fejlesztik, amelyekre jelenleg nincs jóváhagyott terápia.
Célja a molekuláris hiba a forrásnál azáltal, hogy felesleges szubsztrátot juttat a mutáns enzimhez, így fokozza az izom α-disztroglikán glikozilációját.
A BBP-418 gyógyszerkészítményt tasakokba csomagolják és kartondobozban szállítják a klinikán és otthoni használatra.
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz
Az alanyok naponta kétszer 6 gramm BBP-418-at kapnak (BID, legalább 8 órás időközzel) x 90 napig, majd naponta kétszer 12 gramm BBP-418-at a vizsgálat befejezéséig.
|
A BBP-418-at 2I-es típusú végtag-öv izomdisztrófiában (LGMD2I) szenvedő betegek kezelésére fejlesztik, amelyekre jelenleg nincs jóváhagyott terápia.
Célja a molekuláris hiba a forrásnál azáltal, hogy felesleges szubsztrátot juttat a mutáns enzimhez, így fokozza az izom α-disztroglikán glikozilációját.
A BBP-418 gyógyszerkészítményt tasakokba csomagolják és kartondobozban szállítják a klinikán és otthoni használatra.
|
|
Kísérleti: 3. kohorsz
Az alanyok naponta kétszer 12 gramm BBP-418-at kapnak (BID, legalább 8 órás időközzel) x 90 napig, majd napi kétszer 12 gramm BBP-418-at a vizsgálat befejezéséig.
|
A BBP-418-at 2I-es típusú végtag-öv izomdisztrófiában (LGMD2I) szenvedő betegek kezelésére fejlesztik, amelyekre jelenleg nincs jóváhagyott terápia.
Célja a molekuláris hiba a forrásnál azáltal, hogy felesleges szubsztrátot juttat a mutáns enzimhez, így fokozza az izom α-disztroglikán glikozilációját.
A BBP-418 gyógyszerkészítményt tasakokba csomagolják és kartondobozban szállítják a klinikán és otthoni használatra.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása, amelyek a dózis csökkentéséhez vagy a kezelés abbahagyásához vezetnek
Időkeret: 60 hónap
|
60 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A BBP-418 farmakokinetikai profilja a maximális koncentráció (Cmax) értékelésével
Időkeret: 24 hónap
|
24 hónap
|
|
A farmakodinámiás paraméterek változása az alfa-disztroglikán (α-DG) N-terminális fragmensének szintjében bekövetkezett változások értékelésével
Időkeret: 24 hónap
|
24 hónap
|
|
A farmakodinámiás paraméterek változása a tibialis anterior izombiopsziájának értékelésével
Időkeret: 24 hónap
|
24 hónap
|
|
A BBP-418 farmakokinetikai profilja a görbe alatti terület (AUC) értékelésével
Időkeret: 24 hónap
|
24 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. február 18.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. november 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. január 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 14.
Első közzététel (Tényleges)
2021. március 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 17.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Izomdisztrófiák, végtag-öv
- Izomdisztrófia, végtag-öblítő, 2I. Típus
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MLB-01-003
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .