Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie von BBP-418 bei Patienten mit LGMD2I

18. April 2024 aktualisiert von: ML Bio Solutions, Inc.

Eine offene Phase-2-Studie zu BBP-418 bei Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (MLB-01-003)

BBP-418 wird für die Behandlung von Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (LGMD2I) entwickelt. Dies ist eine Open-Label-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosierungen von BBP-418 bei der Behandlung von ambulanten und nicht-ambulanten Patienten mit LGMD2I, für die derzeit keine zugelassene Therapie existiert.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Studie mit gehfähigen und nicht gehfähigen Probanden mit LGMD2I (auch bekannt als LGMD R9), die zuvor in die Naturgeschichte-Studie MLB-01-001 aufgenommen wurden. Dies ist eine Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosen von BBP-418 bei diesen Probanden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 55 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben Sie ein Körpergewicht > 30 kg
  • Eine genetisch bestätigte Diagnose von LGMD2I haben und klinisch betroffen sein (definiert als Nachweis einer klinischen Schwäche bei der Untersuchung am Krankenbett entweder in einem Gliedmaßengürtelmuster oder in einer distalen Extremität)
  • In der Lage, den 10-Meter-Gehtest in ≤ 12 Sekunden ohne Hilfe zu absolvieren ("mittelschwere Erkrankung") oder an einer "schweren Erkrankung"/nicht gehfähig, wie definiert durch Unfähigkeit, den 10-Meter-Gehtest ohne Hilfe in > 12 Sekunden zu absolvieren
  • Bereitschaft, ab dem Zeitpunkt der Einwilligung bis 12 Wochen nach der letzten Dosis eine angemessene Verhütungsmethode anzuwenden
  • Frühere Einschreibung in das Naturkundestudium MLB-01-001

Ausschlusskriterien:

  • Nachweis einer klinisch signifikanten Begleiterkrankung, einschließlich:

    • Magen-Darm-Erkrankungen in der Vorgeschichte, einschließlich Operationen, die die Resorption nach oraler Verabreichung beeinträchtigen können
    • Jede signifikante Begleiterkrankung, einschließlich Herz-, Lungen-, Nieren-, Leber- oder endokriner Erkrankung, die nicht mit LGMD2I assoziiert ist
    • Jede andere Erkrankung als LGMD2I, die eine Therapie mit verschreibungspflichtigen Medikamenten erfordert (Medikamente für häufige und leichte Begleiterkrankungen können nach Rücksprache mit dem PI zugelassen werden)
    • Alle anderen Labor-, Vitalzeichen-, EKG-Anomalien oder klinischen Vorgeschichten oder Befunde, die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich das Nutzen-Risiko-Verhältnis der Studienteilnahme ungünstig verändern, Studienergebnisse verfälschen oder die Studiendurchführung oder -einhaltung beeinträchtigen
  • Wenn Sie schwanger sind und/oder stillen oder planen, innerhalb der voraussichtlichen Dauer der Studie bis 12 Wochen nach der letzten Dosis der Studienbehandlung Kinder zu zeugen.
  • Geschichte des Drogenmissbrauchs einschließlich Alkoholismus innerhalb von 2 Jahren vor der Zustimmung
  • Verwendung von Ribose oder einem anderen zuckeralkoholhaltigen Nahrungsergänzungsmittel innerhalb von 60 Tagen nach Tag 1
  • Anwendung eines Kortikosteroids innerhalb von 60 Tagen nach Tag 1
  • Vorhandensein einer Thrombozytenstörung, Blutungsstörung oder einer anderen Kontraindikation für eine Muskelbiopsie
  • Aktiv auf einer experimentellen Therapie oder einem Gerät oder war innerhalb von 60 Tagen vor Tag 1 auf einer experimentellen Therapie oder einem Gerät.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Die Probanden erhalten 6 Gramm BBP-418 einmal täglich x 90 Tage, dann 12 Gramm zweimal täglich (BID, im Abstand von mindestens 8 Stunden) BBP-418 täglich bis zum Abschluss der Studie.
Arzneimittel: BBP-418
BBP-418 wird für die Behandlung von Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (LGMD2I) entwickelt, für die derzeit keine zugelassene Therapie existiert. Es zielt auf den molekularen Defekt an der Quelle ab, indem es überschüssiges Substrat an das mutierte Enzym liefert und so die Glykosylierung von Muskel-α-Dystroglycan fördert. Das BBP-418-Arzneimittelprodukt wird in Beuteln verpackt und in einem Karton zur Verwendung in der Klinik und zu Hause bereitgestellt.
Experimental: Kohorte 2
Die Probanden erhalten 6 Gramm BBP-418 zweimal täglich (BID, mindestens 8 Stunden auseinander) x 90 Tage, dann täglich 12 Gramm BBP-418 bis zum Abschluss der Studie.
Arzneimittel: BBP-418
BBP-418 wird für die Behandlung von Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (LGMD2I) entwickelt, für die derzeit keine zugelassene Therapie existiert. Es zielt auf den molekularen Defekt an der Quelle ab, indem es überschüssiges Substrat an das mutierte Enzym liefert und so die Glykosylierung von Muskel-α-Dystroglycan fördert. Das BBP-418-Arzneimittelprodukt wird in Beuteln verpackt und in einem Karton zur Verwendung in der Klinik und zu Hause bereitgestellt.
Experimental: Kohorte 3
Die Probanden erhalten 12 Gramm BBP-418 zweimal täglich (BID, mindestens 8 Stunden auseinander) x 90 Tage, dann täglich 12 Gramm BBP-418 bis zum Abschluss der Studie.
Arzneimittel: BBP-418
BBP-418 wird für die Behandlung von Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (LGMD2I) entwickelt, für die derzeit keine zugelassene Therapie existiert. Es zielt auf den molekularen Defekt an der Quelle ab, indem es überschüssiges Substrat an das mutierte Enzym liefert und so die Glykosylierung von Muskel-α-Dystroglycan fördert. Das BBP-418-Arzneimittelprodukt wird in Beuteln verpackt und in einem Karton zur Verwendung in der Klinik und zu Hause bereitgestellt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), die zu einer Dosisverringerung oder einem Abbruch der Behandlung führen
Zeitfenster: 60 Monate
60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetisches Profil von BBP-418 durch Bewertung der maximalen Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate
Änderungen der pharmakodynamischen Parameter durch Beurteilung der Änderungen der Spiegel des N-terminalen Fragments von Alpha-Dystroglycan (α-DG)
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate
Änderungen der pharmakodynamischen Parameter durch Beurteilung der Muskelbiopsie des Tibialis anterior
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate
Pharmakokinetisches Profil von BBP-418 durch Bewertung der Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Februar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • MLB-01-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur LGMD2I

Klinische Studien zur BBP-418

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Benin

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren