Studie av BBP-418 hos patienter med LGMD2I
17 juli 2026 uppdaterad av: ML Bio Solutions, Inc.
En öppen fas 2-studie av BBP-418 hos patienter med muskeldystrofi i extremiteterna, typ 2I (MLB-01-003)
BBP-418 utvecklas för behandling av patienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I).
Detta är en öppen studie för att fastställa säkerheten och tolerabiliteten av stigande dosnivåer av BBP-418 vid behandling av ambulerande och icke-ambulerande patienter med LGMD2I för vilka det för närvarande inte finns någon godkänd behandling.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen studie i ambulerande och icke-ambulerande försökspersoner med LGMD2I (även känd som LGMD R9) tidigare inskrivna i den naturhistoriska studien MLB-01-001.
Detta är en studie för att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för stigande dosnivåer av BBP-418 hos dessa försökspersoner.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
14
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 55 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har en kroppsvikt >30 kg
- Ha en genetiskt bekräftad diagnos av LGMD2I och vara kliniskt påverkad (definierad som att visa klinisk svaghet vid utvärdering vid sängkanten i antingen ett lem-gördelmönster eller i en distal extremitet)
- Kan slutföra 10-meters gångtestet på ≤ 12 sekunder utan hjälp ("måttlig sjukdom") eller är med "svår sjukdom"/icke-ambulerande enligt definitionen genom att inte kunna genomföra 10-metersgången utan hjälp på >12 sekunder
- Villig att använda en adekvat preventivmetod från tidpunkten för samtycke till 12 veckor efter sista dosen
- Tidigare inskrivning i Naturhistoriska studien MLB-01-001
Exklusions kriterier:
Bevis på kliniskt signifikant samtidig sjukdom, inklusive:
- Eventuell historia av ett gastrointestinalt tillstånd, inklusive operationer, som kan påverka absorptionen efter oral administrering
- Alla signifikanta samtidiga medicinska tillstånd, inklusive hjärt-, lung-, njur-, lever- eller endokrina sjukdomar än de som är förknippade med LGMD2I
- Alla andra tillstånd än LGMD2I som kräver behandling med receptbelagd medicin (medicinering för vanliga och milda samtidiga tillstånd kan tillåtas efter samråd med PI)
- Alla andra laboratorier, vitala tecken, EKG-avvikelser eller klinisk historia eller fynd som, enligt utredarens åsikt, sannolikt kommer att ofördelaktigt förändra risk-nyttan av studiedeltagande, förvirra studieresultat eller störa studiens genomförande eller efterlevnad
- Om du är gravid och/eller ammar eller planerar att bli gravida inom den beräknade varaktigheten av studien till och med 12 veckor efter den sista dosen av studiebehandlingen.
- Historik av drogmissbruk inklusive alkoholism inom 2 år innan samtycke
- Användning av ribos eller annat tillskott som innehåller sockeralkohol inom 60 dagar efter dag 1
- Användning av en kortikosteroid inom 60 dagar efter dag 1
- Förekomst av en blodplättsrubbning, blödningsrubbning eller annan kontraindikation för muskelbiopsi
- Aktivt på en experimentell behandling eller enhet eller var på en experimentell behandling eller enhet inom 60 dagar före dag 1.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
Försökspersonerna kommer att få 6 gram BBP-418 en gång dagligen x 90 dagar, sedan 12 gram två gånger dagligen (BID, med minst 8 timmars mellanrum) av BBP-418 dagligen tills studien är klar.
|
BBP-418 utvecklas för behandling av patienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) för vilka det för närvarande inte finns någon godkänd behandling.
Den riktar sig mot den molekylära defekten vid källan genom att tillföra överskott av substrat till det muterade enzymet vilket ökar glykosyleringen av muskel-a-dystroglykan.
Läkemedlet BBP-418 kommer att förpackas i påsar och tillhandahållas i en kartong för klinik och hemmabruk.
|
|
Experimentell: Kohort 2
Försökspersonerna kommer att få 6 gram BBP-418 två gånger dagligen (BID, med minst 8 timmars mellanrum) x 90 dagar, sedan 12 gram BBP-418 BID dagligen tills studien är klar.
|
BBP-418 utvecklas för behandling av patienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) för vilka det för närvarande inte finns någon godkänd behandling.
Den riktar sig mot den molekylära defekten vid källan genom att tillföra överskott av substrat till det muterade enzymet vilket ökar glykosyleringen av muskel-a-dystroglykan.
Läkemedlet BBP-418 kommer att förpackas i påsar och tillhandahållas i en kartong för klinik och hemmabruk.
|
|
Experimentell: Kohort 3
Försökspersonerna kommer att få 12 gram BBP-418 två gånger dagligen (BID, med minst 8 timmars mellanrum) x 90 dagar, sedan 12 gram BBP-418 BID dagligen tills studien är klar.
|
BBP-418 utvecklas för behandling av patienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) för vilka det för närvarande inte finns någon godkänd behandling.
Den riktar sig mot den molekylära defekten vid källan genom att tillföra överskott av substrat till det muterade enzymet vilket ökar glykosyleringen av muskel-a-dystroglykan.
Läkemedlet BBP-418 kommer att förpackas i påsar och tillhandahållas i en kartong för klinik och hemmabruk.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) som leder till dosminskning eller utsättande av behandlingen
Tidsram: 60 månader
|
60 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Farmakokinetisk profil för BBP-418 genom bedömning av maximal koncentration (Cmax)
Tidsram: 24 månader
|
24 månader
|
|
Förändringar i farmakodynamiska parametrar genom att bedöma förändringar i nivåer av N-terminalt fragment av alfa-dystroglykan (α-DG)
Tidsram: 24 månader
|
24 månader
|
|
Förändringar i farmakodynamiska parametrar genom att bedöma muskelbiopsi av tibialis anterior
Tidsram: 24 månader
|
24 månader
|
|
Farmakokinetisk profil för BBP-418 genom bedömning av arean under kurvan (AUC)
Tidsram: 24 månader
|
24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 februari 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 november 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 januari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 mars 2021
Första postat (Faktisk)
16 mars 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MLB-01-003
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .