Studie BBP-418 u pacientů s LGMD2I

Kritéria pro zařazení:

• Mít tělesnou hmotnost > 30 kg
• Mít geneticky potvrzenou diagnózu LGMD2I a být klinicky ovlivněn (definováno jako průkaz klinické slabosti při hodnocení u lůžka buď ve vzoru končetiny a pletence, nebo na distální končetině)
• Schopní dokončit test chůze na 10 metrů za ≤ 12 sekund bez pomoci („středně těžká nemoc“) nebo jsou s „vážným onemocněním“/nechodí, jak je definováno jako neschopnost dokončit 10metrovou chůzi bez pomoci za > 12 sekund
• Ochota používat adekvátní metodu antikoncepce od doby souhlasu do 12 týdnů po poslední dávce
• Předchozí zápis do přírodovědného studia MLB-01-001

Kritéria vyloučení:

• Důkazy o klinicky významném doprovodném onemocnění, včetně:

  • Jakákoli anamnéza gastrointestinálního onemocnění, včetně operací, které mohou ovlivnit absorpci po perorálním podání
  • Jakýkoli významný doprovodný zdravotní stav, včetně srdečního, plicního, ledvinového, jaterního nebo endokrinního onemocnění jiného než spojeného s LGMD2I
  • Jakýkoli jiný stav než LGMD2I vyžadující léčbu léky na předpis (léčba na běžné a mírné doprovodné stavy může být povolena po konzultaci s PI)
  • Jakákoli jiná laboratoř, vitální funkce, abnormalita EKG nebo klinická anamnéza nebo nález, který podle názoru zkoušejícího pravděpodobně nepříznivě změní poměr rizika a přínosu účasti ve studii, zmást výsledky studie nebo naruší provádění studie nebo její dodržování.
• Pokud jste těhotná a/nebo kojíte nebo plánujete otěhotnět během plánované doby trvání studie do 12 týdnů po poslední dávce studijní léčby.
• Anamnéza zneužívání drog včetně alkoholismu do 2 let před udělením souhlasu
• Užívání ribózy nebo jiného doplňku obsahujícího cukerný alkohol do 60 dnů ode dne 1
• Použití kortikosteroidu do 60 dnů ode dne 1
• Přítomnost poruchy krevních destiček, poruchy krvácení nebo jiné kontraindikace svalové biopsie
• Aktivně na experimentální terapii nebo zařízení nebo byl na experimentální terapii nebo zařízení během 60 dnů před 1. dnem.