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LGMD2I患者におけるBBP-418の研究

2025年5月5日 更新者：ML Bio Solutions, Inc.

四肢帯型筋ジストロフィー2I型患者におけるBBP-418の非盲検第2相試験（MLB-01-003）

BBP-418 は、肢帯型筋ジストロフィー 2I 型 (LGMD2I) 患者の治療のために開発されています。 これは、承認された治療法が現在存在しない LGMD2I の外来患者および非歩行患者の治療における BBP-418 の漸増用量レベルの安全性と忍容性を判断するための非盲検試験です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、以前に自然史研究 MLB-01-001 に登録された LGMD2I (LGMD R9 としても知られている) の歩行可能および非歩行対象の非盲検研究です。 これは、これらの被験者における BBP-418 の漸増用量レベルの安全性と忍容性を判断するための研究です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

14

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23219
        • Virginia Commonwealth University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～55年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 体重が30kgを超える
  • -LGMD2Iの遺伝的に確認された診断を受けており、臨床的に影響を受けている（四肢帯パターンまたは遠位肢のベッドサイド評価で臨床的弱さを示すと定義される）
  • -補助なしで10メートルの歩行テストを12秒以下で完了することができる（「中等度の疾患」）、または「重度の疾患」/歩行不可能であると定義されている 10メートルの歩行を12秒以上で完了することができない
  • -同意時から最後の投与後12週間まで、適切な避妊方法を使用する意思がある
  • -自然史研究MLB-01-001への以前の登録

除外基準:

  • 以下を含む、臨床的に重要な付随疾患の証拠：

    • 経口投与後の吸収に影響を与える可能性のある、手術を含む消化器疾患の病歴
    • -LGMD2Iに関連するもの以外の心臓、肺、腎臓、肝臓、または内分泌疾患を含む重大な付随する病状
    • -処方薬による治療を必要とするLGMD2I以外の状態（一般的および軽度の付随する状態の薬は、PIとの相談後に許可される場合があります）
    • -他の検査室、バイタルサイン、ECG異常、または病歴または所見は、研究者の意見では、研究参加のリスクと利益を不利に変更する可能性が高い、研究結果を混乱させる、または研究の実施またはコンプライアンスを妨げる可能性があります
  • -妊娠中および/または授乳中、または研究の予測期間内に子供を妊娠する予定がある場合 研究治療の最後の投与後12週間。
  • -同意前の2年以内のアルコール依存症を含む薬物乱用の歴史
  • -1日目から60日以内のリボースまたは他の糖アルコール含有サプリメントの使用
  • -1日目から60日以内のコルチコステロイドの使用
  • -血小板障害、出血障害または筋生検に対するその他の禁忌の存在
  • -実験的治療またはデバイスを積極的に使用している、または1日目の前60日以内に実験的治療またはデバイスを使用していた。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
被験者は、6グラムのBBP-418を1日1回×90日間、次に1日2回（BID、少なくとも8時間間隔で）12グラムのBBP-418を研究が完了するまで毎日受け取ります。
薬：BBP-418
BBP-418 は、現在承認されている治療法が存在しない肢帯型筋ジストロフィー 2I 型 (LGMD2I) 患者の治療のために開発されています。 過剰な基質を突然変異酵素に供給して、筋肉のα-ジストログリカンのグリコシル化を促進することにより、発生源の分子欠陥を標的にします。 BBP-418 製剤は小袋に包装され、診療所および家庭での使用のためにカートンで提供されます。
実験的：コホート 2
被験者は 6 グラムの BBP-418 を 1 日 2 回 (BID、少なくとも 8 時間間隔で) x 90 日間、その後 12 グラムの BBP-418 を研究が完了するまで毎日 BID で受け取ります。
薬：BBP-418
BBP-418 は、現在承認されている治療法が存在しない肢帯型筋ジストロフィー 2I 型 (LGMD2I) 患者の治療のために開発されています。 過剰な基質を突然変異酵素に供給して、筋肉のα-ジストログリカンのグリコシル化を促進することにより、発生源の分子欠陥を標的にします。 BBP-418 製剤は小袋に包装され、診療所および家庭での使用のためにカートンで提供されます。
実験的：コホート3
被験者は 12 グラムの BBP-418 を 1 日 2 回 (BID、少なくとも 8 時間間隔で) x 90 日間、その後、研究が完了するまで毎日 12 グラムの BBP-418 を BID で受け取ります。
薬：BBP-418
BBP-418 は、現在承認されている治療法が存在しない肢帯型筋ジストロフィー 2I 型 (LGMD2I) 患者の治療のために開発されています。 過剰な基質を突然変異酵素に供給して、筋肉のα-ジストログリカンのグリコシル化を促進することにより、発生源の分子欠陥を標的にします。 BBP-418 製剤は小袋に包装され、診療所および家庭での使用のためにカートンで提供されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
減量または中止につながる治療に起因する有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：60ヶ月
60ヶ月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
最大濃度 (Cmax) の評価による BBP-418 の薬物動態プロファイル
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
Α-ジストログリカンのN末端フラグメント（α-DG）のレベルの変化を評価することによる薬力学的パラメータの変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
前脛骨筋の筋生検の評価による薬力学的パラメーターの変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
曲線下面積 (AUC) の評価による BBP-418 の薬物動態プロファイル
時間枠：24ヶ月
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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ML Bio Solutions, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Amy Harper, MD、Virginia Commonwealth University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年2月18日

一次修了 (推定)

2026年11月1日

研究の完了 (推定)

2026年11月1日

試験登録日

最初に提出

2021年1月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年3月14日

最初の投稿 (実際)

2021年3月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年5月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年5月5日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

  • MLB-01-003

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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