Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование BBP-418 у пациентов с LGMD2I

17 июля 2026 г. обновлено: ML Bio Solutions, Inc.

Открытое исследование фазы 2 BBP-418 у пациентов с мышечной дистрофией пояса конечностей типа 2I (MLB-01-003)

BBP-418 разрабатывается для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией типа 2I (LGMD2I). Это открытое исследование для определения безопасности и переносимости возрастающих уровней дозы BBP-418 при лечении амбулаторных и неамбулаторных пациентов с LGMD2I, для которых в настоящее время не существует одобренной терапии.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование на амбулаторных и неамбулаторных субъектах с LGMD2I (также известном как LGMD R9), ранее включенных в исследование естественной истории MLB-01-001. Это исследование для определения безопасности и переносимости возрастающих уровней дозы BBP-418 у этих субъектов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 55 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Иметь массу тела >30 кг
  • Иметь генетически подтвержденный диагноз LGMD2I и быть клинически пораженным (определяется как демонстрация клинической слабости при осмотре у постели больного либо в поясно-конечном суставе, либо в дистальных отделах конечностей)
  • Способны пройти тест с ходьбой на 10 метров за ≤ 12 секунд без посторонней помощи («умеренное заболевание») или имеют «тяжелое заболевание» / не передвигаются, что определяется как неспособность пройти 10-метровую ходьбу без посторонней помощи более чем за 12 секунд.
  • Готовность использовать адекватный метод контрацепции с момента согласия до 12 недель после последней дозы
  • Предыдущая запись на изучение естественной истории MLB-01-001

Критерий исключения:

  • Доказательства клинически значимого сопутствующего заболевания, в том числе:

    • Любое желудочно-кишечное заболевание в анамнезе, включая операции, которые могут повлиять на всасывание после перорального приема.
    • Любое серьезное сопутствующее заболевание, включая сердечное, легочное, почечное, печеночное или эндокринное заболевание, кроме связанного с LGMD2I
    • Любое состояние, кроме LGMD2I, требующее лечения рецептурными препаратами (лекарства для лечения распространенных и легких сопутствующих заболеваний могут быть разрешены после консультации с ИП)
    • Любые другие лабораторные показатели, показатели жизненно важных функций, отклонения на ЭКГ, история болезни или данные, которые, по мнению исследователя, могут неблагоприятно изменить соотношение риска и пользы от участия в исследовании, исказить результаты исследования или помешать проведению исследования или его соблюдению.
  • Если вы беременны и/или кормите грудью или планируете зачать ребенка в течение прогнозируемой продолжительности исследования в течение 12 недель после приема последней дозы исследуемого препарата.
  • История злоупотребления наркотиками, включая алкоголизм, в течение 2 лет до согласия
  • Использование рибозы или другой добавки, содержащей сахарный спирт, в течение 60 дней после 1-го дня.
  • Использование кортикостероидов в течение 60 дней после 1-го дня
  • Наличие нарушения тромбоцитов, нарушения свертываемости крови или других противопоказаний к биопсии мышц.
  • Активно принимал экспериментальную терапию или устройство или принимал экспериментальную терапию или устройство в течение 60 дней до дня 1.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Субъекты будут получать 6 граммов BBP-418 один раз в день x 90 дней, затем 12 граммов BBP-418 два раза в день (два раза в день, с интервалом не менее 8 часов) ежедневно до завершения исследования.
Лекарство: ББП-418
BBP-418 разрабатывается для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией типа 2I (LGMD2I), для которой в настоящее время не существует одобренной терапии. Он нацеливается на молекулярный дефект в источнике, снабжая мутантный фермент избытком субстрата, тем самым усиливая гликозилирование мышечного α-дистрогликана. Лекарственный продукт BBP-418 будет упакован в саше и предоставлен в картонной упаковке для использования в клинике и дома.
Экспериментальный: Когорта 2
Субъекты будут получать 6 граммов BBP-418 два раза в день (два раза в день, с интервалом не менее 8 часов) x 90 дней, затем 12 граммов BBP-418 два раза в день до завершения исследования.
Лекарство: ББП-418
BBP-418 разрабатывается для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией типа 2I (LGMD2I), для которой в настоящее время не существует одобренной терапии. Он нацеливается на молекулярный дефект в источнике, снабжая мутантный фермент избытком субстрата, тем самым усиливая гликозилирование мышечного α-дистрогликана. Лекарственный продукт BBP-418 будет упакован в саше и предоставлен в картонной упаковке для использования в клинике и дома.
Экспериментальный: Когорта 3
Субъекты будут получать 12 граммов BBP-418 два раза в день (два раза в день, с интервалом не менее 8 часов) x 90 дней, затем 12 граммов BBP-418 два раза в день до завершения исследования.
Лекарство: ББП-418
BBP-418 разрабатывается для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией типа 2I (LGMD2I), для которой в настоящее время не существует одобренной терапии. Он нацеливается на молекулярный дефект в источнике, снабжая мутантный фермент избытком субстрата, тем самым усиливая гликозилирование мышечного α-дистрогликана. Лекарственный продукт BBP-418 будет упакован в саше и предоставлен в картонной упаковке для использования в клинике и дома.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), которые приводят к снижению дозы или прекращению лечения.
Временное ограничение: 60 месяцев
60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетический профиль BBP-418 по оценке максимальной концентрации (Cmax)
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Изменения фармакодинамических параметров путем оценки изменения уровней N-концевого фрагмента альфа-дистрогликана (α-ДГ)
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Изменения фармакодинамических параметров при оценке биопсии мышц передней большеберцовой мышцы
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Фармакокинетический профиль BBP-418 по оценке площади под кривой (AUC)
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ML Bio Solutions, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 февраля 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 января 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MLB-01-003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться